Recherche par Cambria Biosciences pour traitement SLA

Cambria Biosciences obtient une bourse de TREAT ALS:
la Boston-Area Biotechnology Company s’associe à la Northwestern University dans la recherche de nouvelles compositions sûres et efficaces pour le traitement de la Sclérose Latérale Amyotrophique

L’ALS Association, qui soutient les recherches visant à identifier de nouveaux médicaments potentiels pour le traitement de la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA), une maladie des neurones moteurs mieux connue sous le nom de “maladie de Lou Gehrig”, a accordé une bourse à Cambria Biosciences, LLC. La TREAT ALS (Translational Research Advancing Therapy pour la SLA) veut accélérer le processus de l’application de bonnes idées venant du monde de la recherche en expériences cliniques et par la suite en traitement des patients.

C’est la seconde fois que TREAT ALS offre une bourse à Cambria, qui examine des milliers de composantes de molécules pour déceler une éventuelle activité thérapeutique pour la SLA. Ces recherches ont identifié certaines pistes prometteuses. Le soutien renouvelé sera utilisé par le Dr. Donald Kirsch, qui dirige l’équipe en charge du projet TREAT ALS de Cambria, et les laboratoires de la Northwestern University des Prof. Richard Morimoto, Ph.D., et Richard Silverman, Ph.D., pour étudier et optimiser les compositions les plus prometteuses dans les modèles cellulaires de la SLA.

L’approche scientifique de Cambria combine la valeur prédictive des modèles in vitro, qui reflètent la physiologie de la maladie, et les avantages technologiques du criblage robotisé à haut débit. Cette approche permet aux chercheurs d’identifier des traitements potentiels de la maladie sans connaître ni présumer leur éventuel impact.

L’entreprise exploite des systèmes de modèles génétiques, qui suivent les sentiers connus qu’empruntent tous les organismes qui doivent subir une action médicamenteuse et qui s’adaptent facilement au criblage robotisé à haut débit des médicaments. Sa technologie est en plus basée sur une librairie chimique exclusive de plus de 50.000 médicaments et de molécules et de compositions médicamenteuses à effet neuroprotecteur.

"Grâce à cette bourse, nous pouvons nous concentrer sur les compositions découvertes par le passé et poursuivre leur optimisation afin de produire des médicaments contre la SLA,” a commenté le Dr. Kirsch, vice-président de la Drug Discovery à Cambria.

Selon Lucie Bruijn, Ph.D., vice-présidente et directrice scientifique de l’ALS Association, la collaboration entre Cambria Biosciences et Northwestern University est un grand pas en avant dans la réalisation de l’objectif de TREAT ALS, qui est d’accélérer la découverte et l’examen de candidats cliniques.

"Nous sommes heureux de soutenir la collaboration productive entre Cambria Biosciences et Northwestern University, car nous sommes persuadés qu’elle montre de façon exemplaire comment les meilleurs chercheurs académiques et biotechniques peuvent conjuguer leurs efforts pour découvrir des traitements innovateurs pour la SLA,” a dit Bruijn.

La recherche de médicaments pour la SLA s’appuie sur une ligne standard de cellules in vitro, qui ressemblent aux cellules nerveuses humaines. Ces cellules, développées dans le laboratoire de Morimoto, produisent le gène mutant superoxyde dismutase cuivre-zinc (SOD1), qui est à l’origine de nombreux cas de SLA héréditaire. Les chercheurs ont par le passé démontré que le SOD1 n’est pas replié correctement et perturbe le fonctionnement des neurones moteurs. Grâce à l’aide de TREAT ALS, Cambria utilisera ses compétences en matière de criblage robotisé à haut débit pour identifier les compositions qui peuvent bloquer la toxicité cellulaire due à la malformation du mutant SOD1, qui tue les neurones moteurs.

Ces compositions pourraient accroître l’influence des cellules sur les protéines endommagées. Le but pourrait être atteint en assistant, soit le repliement correct des protéines (tâche effectuée par des molécules dites chaperonnes), soit l’envoi des protéines mal repliées vers le protéasome (système de désamorçage situé à l’intérieur des cellules). Le laboratoire de Morimoto a permis d’élucider de nombreux éléments du mécanisme des chaperons et du protéasome.

Les deux équipes s’engagent à optimiser ensemble l’activité cellulaire de ces compositions et seront en cela aidé par Richard Silverman, une sommité en matière de chimie médicinale. Silverman se dit particulièrement encouragé par le fait que ces compositions agissent aussi bien, si pas mieux, que les compositions existantes et cela sans provoquer la toxicité qui avait jusqu’à présent été une importante pierre d’achoppement.

"Je suis impressionné par la nouveauté et l’efficacité antitoxique élevée de ces compositions, qui semblent très favorables comparées à d’autres que j’ai déjà testées" affirme-t-il.

Toute composition qui s’avère prometteuse au cours des processus de criblage primaires et secondaires effectués dans le cadre de cette collaboration fera l’objet d’examens ultérieurs sur des rongeurs modèles de la SLA. L’équipe de Kirsch collaborera avec le comité directeur pharmaceutique de TREAT ALS afin de sélectionner les tests animaliers les plus prometteurs.

Source: www.alsa.org

Traduction: Sociaal Vertaalbureau Brussel Onthaal