Mise à jour de la Phase 1 de la recherche sur les cellules souches de la SLA par Neuralstem

28-05-2013

Rockville, Maryland (Etats-Unis), le 22 mai 2013.

Les patients atteints de SLA à un stade précoce chez qui la maladie a commencé dans les membres ont montré les meilleurs résultats dans la recherche, selon les rapports de Neuralstem.

Un récent rapport de l’étude clinique de la Phase 1 avec des cellules souches neurales NSI-566 montre qu'un certain groupe de patients atteints de SLA ont montré de meilleurs résultats que les autres participants.

Les cellules souches neurales deviennent des neurones moteurs et des cellules gliales. La société bio- therapeutique Neuralstem, qui a développé les cellules souches INS-566, examine si les cellules peuvent améliorer la fonction respiratoire et prolonger la durée de survie des patients.

Les résultats antérieurement publiés de la recherche terminée de la Phase 1 ont montré que les cellules souches ainsi que la manière avec laquelle elles ont été administrées étaient sûres et bien tolérées.

Le chercheur principal Eva Feldman a annoncé les données supplémentaires le 17 mai 2013 lors d'une conférence en Roumanie. Elles sont également mentionnées dans un communiqué de presse de Neuralstem du 20 mai 2013.

Quand la maladie a commencé dans les membres, un traitement précoce est associé à de meilleurs résultats.

Selon Feldman la nouvelle analyse montre que chez six participants, qui ont été traités il ya environ 700 à 850 jours, il ya une "évolution de la maladie stable, fort lente, ou améliorante".
Les six patients sont similaires en deux respects: la SLA a commencé dans les membres (contrairement à la SLA qui commence dans la région bulbaire – la tête, le cou et la partie thoracique - et qui se développe habituellement plus vite), et ils ont reçu une greffe de cellules souches à un stade initial de la maladie (environ deux ans et un mois après l'apparition des symptômes). Deux des six patients chez qui il y avait une stabilisation ou une amélioration appartenaient aussi au groupe qui avait reçu des injections de cellules souches dans le bas ainsi que le haut du dos.

Parmi les neuf autres participants il y a eu peu de changement notable pour trois personnes au développement de la maladie et six d’entre eux sont décédés actuellement. Les trois sujets qui ont montré peu de changement, souffraient déjà longtemps de la maladie au moment de la greffe (5,6, 11,6 et 12,7 ans).
Les six patients décédés (ils sont décédés entre 7 et 30 mois après l'administration des cellules souches neurales) montraient tous des symptômes bulbaires de SLA lors de la greffe.

Des rapports antérieurs ont confirmé la sécurité et le caractère tolérable.

Des résultats de l'étude ont été annoncés antérieurement en Décembre 2012 lors du 23e Symposium international de la SLA / MND à Chicago par Jonathan Glass, directeur du Centre MDA / SLA de la Emory University School of Medicine à Atlanta.

Glass a dit là que les cellules souches et la procédure d'administration étaient sûres, que la procédure a été bien tolérée par tous les participants, et que les effets du traitement ont déjà été constatés chez certains participants, à savoir un changement en ce qui concerne le développement de la maladie. Les chercheurs ont également trouvé des cellules souches transplantées lors de l'autopsie des six patients décédés (cinq patients décédés de la SLA, le sixième d’insuffisance cardiaque non liée).

L'étude de la Phase 1: risque accru progressivement.

L'étude de la Phase 1 - la première étude des cellules souches de la moelle épinière aux Etats-Unis - a commencé en Janvier 2010 dans le Centre MDA / SLA à l'Université Emory à Atlanta. Dans l'étude, les participants étaient de plus en plus mis à l’épreuve.

Les quinze participants ont subi 18 traitements de cellules souches neurales au total. (Trois participants qui avaient été traités à un stade initial, ont reçu de la Food and Drug Administration américaine – FDA - l'autorisation de participer encore une fois plus tard).

Chez les 12 premiers participants, des injections de cellules souches ont été administrées dans la partie lombaire de la colonne vertébrale (bas du dos). Les patients incapables de marcher ont été traités les premiers et alors ceux qui étaient encore mobiles. Ensuite, la recherche s'est poursuivie avec des injections dans la partie cervicale de la colonne vertébrale (haut du dos). Trois participants ont reçu des injections seulement dans le rachis cervical. Les trois derniers participants ont reçu des injections dans le rachis cervical après avoir reçu des injections dans la colonne lombaire à un stade antérieur de la recherche.

L’étude de la Phase 2 à des dosages de plus en plus élevés, autorisée par la FDA.

En Avril, Neuralstem a annoncé qu'elle avait reçu l’autorisation de la FDA de commencer un essai clinique de la Phase 2 concernant l'utilisation de cellules souches INS-566 chez les patients atteints de SLA.

L'étude a été conçue pour tester la sécurité du traitement et déterminer la dose maximale tolérable. A part son emplacement d'origine à l'Université Emory à Atlanta, la recherche a été étendue à un emplacement de l'Université du Michigan à Ann Arbor.

Plus d'informations sur l'étude de la Phase 2 sont disponibles sur Dose Escalation and Safety Study of Human Spinal Cord Derived Neural Stem Cell Transplantation for the Treatment of Amyotrophic Lateral Sclerosis.

Les informations peuvent également être recherchées sur ClinicalTrials.gov.

 

Traduction : Jan Boeckx

Source : MDA/ALS Newsmagazine

FDA approuve l’étude Phase II Neuralstem - Cliquez ici

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