Prescription et acceptation de l'équipement médical durable dans FORTITUDE-ALS, une étude de reldesemtiv dans la SLA: analyses post hoc d'un essai clinique randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo

Prescription et acceptation de l'équipement médical durable dans FORTITUDE-ALS, une étude de reldesemtiv dans la SLA: analyses post hoc d'un essai clinique randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo

RÉSUMÉ

Objectif: 

Évaluer l'effet possible du reldesemtiv, un activateur rapide de la troponine du muscle squelettique, sur la prescription et l'acceptation d'équipement médical durable (EMD (DME) dans l'essai FORTITUDE-ALS. 

Méthodes: 

Des informations sur les résultats économiques de la santé ont été recueillies dans l'étude FORTITUDE-ALS (NCT03160898); les sites ont enregistré si et quand l'équipement médical durable, en particulier les fauteuils roulants manuels ou électriques, les tubes de gastrostomie, les ventilateurs non invasifs ou les appareils de suppléance du langage, a été prescrit par un médecin et accepté par le patient (DME-PAP) pendant l'essai. L'acceptation était définie comme l'accord du patient sur la nécessité de l'article. L'analyse de régression de Cox a comparé le temps jusqu'au DME-PAP pour chaque dose de reldesemtiv avec le placebo. Des analyses post hoc ont évalué toutes les doses de reldesemtiv par rapport au placebo. 

Résultats: 

Au moins un article de DME a été prescrit et accepté par 33/114 (28.9%) des patients sous placebo, 19/112 (17.0%) des patients recevant du reldesemtiv 150 mg bid, 24/113 (21.2%) recevant 300 mg bid et 29/117 (24.8%) recevant 450 mg bid. La proportion de nouveaux DME-PAP était significativement plus faible chez les patients recevant du reldesemtiv 150 mg bid par rapport au placebo (17.0% vs 28.9%, p = 0.032). Le hazard ratio (risque relatif) versus placebo pour l'acceptation d'au moins un article de DME pour toutes les doses de reldesemtiv combinées était de 0.61 (intervalle de confiance: 0.39, 0.96, p = 0.032). 25% des patients sous placebo se sont vus prescrire et ont accepté d'obtenir un article de DME à 84 jours; ce seuil a été atteint pour les patients traités par reldesemtiv à 120 jours. 

Conclusions: 

Les résultats suggèrent que les patients atteints de SLA recevant du reldesemtiv peuvent avoir un risque plus faible et un besoin plus tardif de DME lié à une déficience de la mobilité, de la respiration, de la déglutition ou de la parole; ce retard est cohérent avec d'autres mesures indiquant un retard dans la progression de la maladie.

Traduction : Gerda Eynatten-Bové

Source : Amyotrophic Lateral Sclerosis and Frontotemporal Degeneration