Prochain secteur en croissance exponentielle des soins : la thérapie par cellules-souches

4 Septembre 2012 : Troy Bayer

Les chirurgiens de la ‘Emory University School of Medecine’ ont injecté, la semaine dernière, une deuxième dose de cellules-souches dans la moelle épinière de Ted Harada, le pALS dont la santé s’est améliorée considérablement après une première injection de thérapie cellulaire. L’amélioration surprenante de la santé de Herada et la déclaration du Dr. Eva Feldman concernant l’arrêt de la progression de la maladie chez des pALS suite à la thérapie cellulaire pourrait créer un nouveau flux d’investissements de la part des plus grandes compagnies pharmaceutiques. Si l’immense potentiel thérapeutique des cellules-souches ne fait plus de doutes, la partie du marché des soins de santé qui pourrait lui être dédiée reste incertaine, la plupart des produits de thérapie cellulaire étant toujours en phase d’essais cliniques. On peut raisonnablement évaluer la part du marché pour ces produits à un minimum de 500 milliards $, sur base de l’analyse des troubles et maladies diverses susceptible d’être traités par une thérapie cellulaire et à condition que leur efficacité soit prouvée et qu’ils reçoivent l’approbation de la US Food and Drug Administration (FDA).

Le plus grand marché potentiel pour les produits de cellules-souches semble être celui des accidents vasculaires cérébraux et des maladies cardiovasculaires. Selon l'US Center of Disease Control (CDC), les accidents vasculaires cérébraux et les maladies cardiovasculaires coûtent aux américains, rien qu’en 2010, environs 444 milliards $, ou près de 20 pour cent de l’entièreté des coûts de soins de santé. L'Organisation mondiale de la santé (OMS) estime à plus de 15 millions les personnes souffrant d'accidents vasculaires cérébraux dans le monde chaque année, dont un tiers deviennent handicapées permanents. Plusieurs produits de cellules souches visent à traiter les lésions neurologiques habituellement causées par les accidents vasculaires cérébraux. 

Athersys, Inc. (ATHX) est une des entreprises de cellules-souches qui essayent de s’introduire dans ce marché. La concurrence est faible, le seul médicament approuvé jusqu’à présent par la FDA pour les accidents vasculaires cérébraux ischémiques étant un anticoagulant appelé tPA. Toutefois, ce produit a une fenêtre d'application très restreinte et ne peut être utilisé que dans les trois ou quatre heures après un accident vasculaire cérébral, sous peine de complications graves. Le produit développé par Athersys, appelé MultiStem, n'a pas cette limitation et son application a été bénéfique jusqu’à une semaine après un accident vasculaire cérébral. Des chercheurs de l'Université du Texas et de l'Université du Minnesota ont démontré les bénéfices du traitement par cellules-souches. Actuellement, Multistem est en cours d'essais cliniques en Phase 2 pour s’assurer de l’innocuité de l'administration du produit par voie intraveineuse. Athersys étudie également si MultiStem pourrait être utilisé pour traiter les maladies cardiovasculaires, l’obésité, les maladies vasculaire, les défaillances cardiaques et réparer les dégâts causés par une crise cardiaque. Selon la CDC, les coûts annuels médicaux de la seule obésité pourraient dépasser les 147 milliards $.

Athersys a également établi un partenariat avec Pfizer (PFE) pour développer et commercialiser une variante du MultiStem pour traiter les maladies inflammatoires chroniques de l’intestin (MICI). Il n'existe actuellement aucun remède pour les MICI, et bon nombre de traitements disponibles ne sont pas entièrement efficaces et réduisent simplement l'apparition des symptômes. Athersys mène actuellement des essais cliniques en Phase 2 aux États-Unis et en Europe avec plus de 120 patients. Le CDC estime que le coût du traitement des MICI est d’environ 1,7 milliards $. Si ce marché est plus limité que celui de maladies plus répandues, il reste une opportunité pour Athersys et Pfizer. Avec une capitalisation boursière de seulement 45 millions $, Athersys pourrait croître considérablement en se positionnant dans le marché des MICI, chiffré à des milliards $. Pfizer bénéficierait certainement du succès d'un produit Athersys pour les MICI ; mais le principal avantage pour cette société serait une vision en première main et en profondeur de l’industrie émergente des cellules-souches en général, ainsi que l’établissement d'une relation commerciale avec une entreprise dont le produit-phare pourrait être utilisé, non seulement comme traitement contre les MICI, mais aussi contre un large éventail d’autres maladies et affections.

Une autre entreprise qui cible les maladies cardiovasculaires est Mesoblast, Ltd (MEOBF.PK). Elle travaille en partenariat avec Teva Pharmaceutical Industries (TEVA) pour utiliser la thérapie de cellules-souches afin de prévenir l'insuffisance cardiaque (IC) et négocie actuellement le passage à la Phase 3 des essais cliniques, étape finale du processus d'approbation par la FDA. La société possède également un produit dans la Phase 2 des essais cliniques pour traiter l'infarctus du myocarde. Mesoblast utilise également des cellules-souches adultes pour traiter des maladies et affections comme le diabète, les maladies articulaires inflammatoires, les maladies du poumon, les lésions de disques intervertébraux, la fusion de vertèbres, des maladies neurologiques et la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA) exsudative (ou humide).

La plupart de ces produits sont déjà en Phase 2 des essais cliniques et les résultats positifs des évaluations et essais encouragent l'entreprise à élaborer une stratégie de fabrication car ces produits se rapprochent de la phase de commercialisation. Il y a plusieurs facteurs qui rendent Mesoblast attirante pour les investisseurs. D'abord, l’utilisation par l’entreprise de cellules-souches adultes élimine un grand nombre de préoccupations politiques, éthiques et juridiques liées à la thérapie de cellules-souches. Ensuite, la relation d'affaires étroite de Mesoblast avec Teva donne l’accès à l’expertise en commercialisation de la grande entreprise pharmaceutique et à sa capacité de distribution mondiale. Enfin, comme pour Athersys, les cellules-souches de la société peuvent être utilisées pour traiter une grande variété de maladies et d'affections sans se limiter à un seul secteur. Considérant que Mesoblast a une capitalisation boursière de 1,8 milliards $, mais que ses actions se négocient juste au-dessus de $ 6, il y a des arguments pour estimer que les actions de la société sont sous-évaluées.

Neuralstem, Inc. (CUR) a fait la Une de l’actualité nationale lorsque l'essai clinique en phase 2, qu’il a parrainé et qui a été effectué par l'Université du Michigan et l'Université d’Emory, a obtenu une amélioration miraculeuse d la santé du pALS Ted Harada. Le programme de thérapie avec cellules-souches de Neuralstem utilise des cellules différenciées du cerveau et de la moelle épinière et injecte des cellules saines pour remplacer ou réparer celles qui sont malades ou endommagés. Le coût annuel approximatif du traitement d'un pALS est de 200 000 $. Sur base des estimations de la CDC de 5 000 nouveaux cas SLA sont diagnostiqués chaque année et, avec une espérance de vie minimale de trois ans, le marché pour le traitement de la SLA est d’au moins 3 milliards $ par an. Il est à noter qu'il n'existe actuellement aucun remède pour la SLA, ce qui signifie que le produit de Neuralstem aurait tout le marché pour lui seul, s’il se révèle efficace et sans danger.

Tout comme son traitement SLA, qui injecte des cellules souches dans la moelle épinière, Neuralstem prévoit également d'utiliser cette procédure pour traiter des traumatismes graves à la moelle épinière (TME). Le coût médical moyen pour un TME est de 15 000 $ à 30 000 $ par an. Sur base de l’estimation de la CDC de 200 000 personnes vivants aux Etats-Unis avec un TME, le marché d'un produit de cellules-souches serait environ 3 milliards $.

Tandis que Mesoblast met au point un produit sur base de cellules-souches pour traiter la DMLA exsudative, Advanced Cell Technology, Inc. (ACCT.OB) se focalise sur la DMLA atrophique (ou sèche) et la dystrophie maculaire (syndrome de Stargardt). Pour les personnes de plus de 55 ans, la DMLA sèche est la principale cause de cécité et représente un marché potentiel de 25-30 milliards $ aux États-Unis et en Europe. La société a également un programme préclinique utilisant des cellules-souches comme traitement de maladies du sang ou cardiovasculaires. Toutefois, ACT reste un investissement risqué en raison de son utilisation de cellules-souches embryonnaires humaines (CSEh), sujet de débats passionnés aux Etats-Unis. Même si la société prétend obtenir les cellules-souches sans nuire à l'embryon, l'opposition publique à cette utilisation pourrait être forte.

Dans l'ensemble, il est évident que l'industrie des cellules-souches deviendra une industrie en pleine croissance. Le risque investisseur reste cependant important, la plupart de ces sociétés n’ayant pas encore commercialisé de produits, même si plusieurs sont dans la Phase 3 du processus de la FDA. Cependant, l'histoire de Ted Harada est encourageante pour les entreprises de biotechnologie qui investissent du temps et des ressources dans les cellules-souches, et l'énorme potentiel du marché est suffisamment attractif pour envisager à investir dès le début dans cette industrie.

Traduction : Fabien

Source : Seeking Alpha