Prof. Dr. Philip Van Damme : ‘La recherche s'accélère’

Le neurologue Philip Van Damme se consacre à la recherche sur la SLA depuis dix-sept ans. ‘Lorsque j'ai commencé, on ne connaissait qu'un seul gène responsable de la maladie et il y avait peu d'études. Entretemps, nous connaissons une vingtaine de gènes et des recherches de plus en plus révélatrices sont menées.’

‘Quiconque veut remédier à un problème doit d'abord comprendre ce qui ne va pas exactement. Dans le cas de la SLA, ce n'est pas une tâche facile. Il s'agit d'une maladie dégénérative dans laquelle les cellules nerveuses motrices meurent beaucoup trop tôt, de sorte que les muscles ne sont plus correctement desservis. Le patient a de plus en plus de mal à bouger, parler, avaler et respirer. Les causes exactes de ce phénomène ne sont pas encore tout à fait claires. Quatre-vingt-dix pour cent des personnes touchées présentent une forme sporadique de SLA, qui est probablement causée par une combinaison d'erreurs génétiques et de l'environnement dans lequel nous vivons. Heureusement, ces dernières années, nous sommes devenus beaucoup plus avisés sur ces erreurs génétiques grâce à des recherches intensives sur la variante génétique de la SLA, dont souffrent donc 10 % des patients.

Ainsi, nous savons, par exemple, que le gène dit SOD1 contient une erreur et qu'il est nuisible aux cellules nerveuses. C'est là que se forment des caillots de protéines anormaux, ce qui joue probablement un rôle important dans l'apparition de la maladie. Grâce à une forme spécifique de thérapie génique, nous avons récemment été en mesure d'inhiber la production de ces protéines et d'intervenir ainsi directement sur l'erreur qui contribue à l'ensemble du processus pathologique.

Cette forme de thérapie génique a déjà eu des effets prometteurs sur une autre maladie du motoneurone, nous pensons donc qu'elle pourrait également être bénéfique pour la SLA. Des études sont en cours et il s'agit d'une nouvelle voie importante. Bien sûr, cela ne concerne que les patients atteints de la forme héréditaire, mais ces nouvelles connaissances nous aideront à progresser également dans le domaine de la SLA sporadique.’

Une raison d'espérer

‘Une étude clinique a récemment été publiée sur l'Edaravone, un médicament qui a un effet favorable sur la détérioration des patients, y compris ceux qui ne présentent pas une forme héréditaire de la maladie. Jusqu'à présent, cet effet positif n'a été décrit que dans un groupe de personnes strictement sélectionnées à un stade précoce et chez qui les médecins s'attendent à une détérioration rapide. On ne sait pas encore s'il sera enregistré en Europe, mais la FDA (Food and Drug Administration) américaine a récemment approuvé l'Edaravone.

Parallèlement, nous en apprenons de plus en plus sur les cellules dites gliales ou cellules de soutien qui entourent les cellules nerveuses. Nous découvrons qu'elles peuvent contribuer à la mort de ces cellules nerveuses. Les chercheurs du monde entier sont également à la recherche de biomarqueurs, c'est-à-dire de moyens de mesurer plus rapidement et plus efficacement l'activité de la maladie. Ceux-ci font encore défaut. Dans le cas du cancer, vous pouvez surveiller la taille de la tumeur et, dans le cas du VIH, la concentration du virus dans le sang, mais la SLA est une maladie qui débute à un endroit imprévisible et qui évolue différemment chez chaque patient. Il est très important que nous continuions à rechercher de meilleures méthodes de mesure afin de pouvoir lancer des études cliniques de manière plus ciblée.

Dans l'ensemble, je vois beaucoup de progrès par rapport à il y a dix-sept ans, lorsque j'ai commencé à faire des recherches sur la SLA en tant que doctorant. Il n'y a peut-être pas encore de médicament ultime sur le marché, mais nous obtenons définitivement des résultats. Le monde extérieur nous juge sur cette toute dernière étape - une thérapie - mais en attendant, nos recherches prennent de l'ampleur. Cela donne de l'espoir.’

Traduction : Gerda Eynatten-Bové

Source: Nouvelles de la KU Leuven sur la collecte de fonds