QRL-201

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QRL-201
Étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à doses multiples ascendantes, visant à évaluer la sécurité et la tolérabilité du QRL-201 dans la sclérose latérale amyotrophique.

Le QRL-201 est un oligonucléotide antisense qui affecte l'épissage du gène STMN2. En SLA, la perte de la protéine TDP-43 dans le noyau cellulaire entraîne un défaut d'épissage du STMN2. Ce traitement vise à corriger ce défaut.

Cette étude de phase 1 est sponsorisée par Quralis Corporation et vise à évaluer la sécurité et la tolérabilité de QRL-201 par voie intrathécale (dans le liquide céphalo-rachidien). Cette étude inclura environ 64 participants dans le monde entier, répartis en 8 cohortes de 8 patients, dans lesquelles 6 doses différentes de QRL-201 seront examinées. Le rapport de randomisation est de 6 : 2 entre le QRL-201 et le placebo, qui sera administré cinq fois sur une période d'environ 3 mois.  La durée de l'étude est d'environ 36 semaines pour les patients des cohortes 1 à 4 et d'environ 20 semaines pour les patients des cohortes 5 à 8. 

Les patients atteints de SLA, âgés de 18 à 80 ans, présentant des symptômes de SLA depuis moins de 24 mois et ayant une fonction pulmonaire (SVC) ≥50% sont éligibles pour cette étude.