Surmonter la barrière SLA

Les premiers résultats de la collaboration entre ALS-TDI et to-BBB semblent prometteurs

ALS Forum e-bulletin Vol 87

Plus tôt cette année l’Institut de développement de thérapie SLA (ALS TDI) et la société de biotechnologie néerlandaise to-BBB ont annoncé leur collaboration formelle pour tester la pharmacocinétique de la thérapie to-BBB, 2b3-201, dans les SOD1 souris. to-BBB est connu pour leur développement d'un système de livraison de médicaments liposome capable de traverser la barrière hémato - encéphalique, appelé G-technologie. La thérapie 2b3-201 est méthylprednisolone encapsulée par G-technologie, qui permet la livraison de méthylprednisolone au cerveau pour le traitement de la neuro inflammation. Les résultats des études de pharmacocinétique initiales d’ALS-TDI sur l'absorption de 2b3-201 dans les moelles épinières et le cerveau des souris SOD1 étaient positifs. D'après ces résultats enthousiasmants, ALS-TDI a initié une étude plus vaste de la survie chez les souris SOD1. Allant de l'avant, ALS-TDI continuera d'étudier le 2b3-201, mais aussi d'autres thérapeutiques ALS prometteuses dans le pipeline de to-BBB.

Pour en savoir plus sur les initiatives SLA 2-BBB lisez le compte-rendu ci-dessous.

SURMONTER LA BARRIÈRE SLA

to-BBB a récemment développé le glutathion pégylé liposomale méthylprednisolone (2 b 3-201) pour le traitement de la neuro inflammation. La validation des résultats obtenus dans un modèle de sclérose en plaques (SEP) a montré que 2 b 3-201 a été plus efficace pour réduire les signes cliniques par rapport à la méthylprednisolone libre et le méthylprednisolone pégylé liposomale non-lié ³⁷. La collaboration avec des scientifiques des départements de pharmacologie et de neurologie de l'Université d'Oxford, to-BBB a testé 2 b 3-201 dans le modèle SOD1^G93A. Par rapport au méthylprednisolone libre, le traitement 2 b 3-201 a résulté en plus de neurones moteurs, moins d’astrocytosis et une neuroprotection améliorée. Des chercheurs de TDI-ALS ont étudié la pharmacocinétique de l'absorption dans le cerveau et la moelle épinière de 2 b 3-201 et, basé sur les résultats positifs obtenus jusqu'à présent, ont récemment commencé une étude à long terme de survie dans la souris SOD^G93A. Selon ces premiers résultats prometteurs de 2-BBB G-Technologie dans l'application en SLA, ALS TDI et to-BBB acceptent d'examiner de composés prometteurs supplémentaires dans un effort conjoint³⁸.

En plus du 2 b 3-201, to-BBB travaille sur plusieurs autres composés qui pourraient présenter un avantage pour les patients souffrant de SLA. Puisque nous croyons que les efforts combinés ont un effet synergique, nous poursuivons activement des collaborations supplémentaires, autre que l'étude en cours avec des chercheurs de l'Université d'Oxford (UK) et ALS TDI (USA). Nous mettons en place des collaborations avec l'Université d'Utrecht (Pays-Bas), en plus de sociétés spécifiques fondées par des patients SLA. Ces projets pourraient par exemple utiliser des médicaments qui sont approuvées ailleurs, mais pas encore disponible en Europe, et qui peuvent bénéficier de la livraison améliorée dans le cerveau et la moelle épinière.

La compétence clé de to-BBB est d’améliorer la livraison des médicaments dans le cerveau, à l'aide de la technologie-G, un plate-forme ciblé et liposomale pour le cerveau. Grâce à la polyvalence des liposomes, il est possible d'encapsuler une variété de molécules de médicament³⁹, et tandis que la plupart des efforts que nous poursuivons actuellement sont encore trop tôt pour rapporter, nous gardons un esprit ouvert et collaboratif. Par exemple, au sein de ce réseau de collaborateurs, nous seulement nous cherchons des molécules de chimie médicinale du type occidental, mais aussi de la médecine traditionnelle chinoise ayant un effet bénéfique potentiel sur la SLA. Dans la littérature, mais aussi dans les sources Internet générales, plusieurs des médecines traditionnelles chinoises ont été décrites.

Pour des maladies dévastatrices comme la SLA, pour lesquelles des médicaments seulement modérément efficaces existent actuellement, il est important de trouver des options de traitement modificateur de la maladie. Étant donné que c'est une maladie complexe, l'entrée de nombreux intervenants est nécessaire. Ce n’est qu'en combinant tous les efforts dans le monde entier, qu’ un traitement sûr et efficace pourrait être développé, si tout va bien, dans les plus brefs délais.

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : Laboratory News