Thérapies neuroprotectrices actuelles et perspectives d'avenir pour la maladie du motoneurone
08-08-2024
Résumé
Quatre médicaments ayant des effets neuroprotecteurs de modification de la maladie sont maintenant utilisés pour la maladie du motoneurone (MND). Avec l'approbation par la FDA du tofersen, du relyvrio et de l'edaravone au cours de l'année écoulée, 2022 a mis fin à un quart de siècle pendant lequel le riluzole était le seul médicament de ce type à être proposé aux patients. L'accélération des approbations pourrait signifier que nous assistons au début d'un changement radical dans la manière de traiter la DMN. Les progrès réalisés dans la compréhension de la biologie sous-jacente de la maladie ont permis de mettre au point davantage de thérapies ciblant des mécanismes spécifiques et multiples de la maladie. La prise en compte de la manière dont le pipeline de nouveaux agents thérapeutiques issus du développement clinique et préclinique peut être évalué plus efficacement à l'aide de biomarqueurs, les progrès dans la stratification des patients et la conception des essais cliniques ouvrent la voie à une traduction plus réussie pour cet archétype de maladie neurodégénérative complexe. Bien qu'il faille souligner que seuls des taux de progression ralentis ont été démontrés jusqu'à présent, le fait d'anticiper une neurodégénérescence rapide en utilisant les biomarqueurs des neurofilaments pour signaler le moment du traitement, comme cela est actuellement testé avec le tofersen, pourrait être plus efficace pour les patients ayant une prédisposition génétique connue à la DMN. Une intervention précoce avec des médicaments personnalisés pourrait signifier que, pour certains patients au moins, nous pourrions à l'avenir être en mesure de traiter de manière substantielle ce qui est considéré par beaucoup comme l'une des maladies les plus pénibles en médecine.
Traduction: Gerda Eynatten-Bové
Source: Pubmed
