Un nouveau programme d'accès élargi permettra l'utilisation de la pridopidine pour les patients atteints de SLA qui ne participent pas à un essai clinique

Une subvention des NIH soutiendra le programme d'accès élargi au traitement par Prilenia

Les patients atteints de SLA qui ne sont pas éligibles pour participer aux essais cliniques de la pridopidine - une petite molécule développée par Prilenia Therapeutics pour ralentir la progression de la maladie dans la SLA - pourront bientôt recevoir le traitement expérimental par le biais d'un programme d'accès élargi (PAE).

Les PAE, également connus sous le nom de programmes d'utilisation compassionnelle, s'adressent aux personnes atteintes de maladies graves ou mortelles pour lesquelles il n'existe que peu ou pas de traitements adéquats. Ces programmes permettent aux patients d'accéder à des thérapies expérimentales disponibles en dehors d'un essai clinique. Ils se déroulent généralement en parallèle avec des essais cliniques de stade avancé et fournissent des données cliniques supplémentaires qui peuvent étayer l'approbation du traitement par les organismes de réglementation.

Dirigé par des chercheurs du Sean M. Healey & AMG Center for ALS au Massachusetts General Hospital en collaboration avec Prilenia, cet EAP recrutera environ 200 patients dans 45 centres à travers les États-Unis. Les participants recevront le médicament pendant une durée maximale de deux ans.

Le programme est lancé grâce à une subvention du National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS), qui fait partie des National Institutes of Health (NIH), et est soutenu par l'Accelerating Access to Critical Therapies (ACT) for ALS act.

"Prilenia est fière de collaborer avec le Sean M. Healey & AMG Center for ALS au Massachusetts General Hospital afin de rendre possible cet EAP important pour les nombreuses personnes vivant avec des stades plus avancés de la SLA", a déclaré Michael R. Hayden, fondateur et PDG de Prilenia, ajoutant : "Nous partageons la grande reconnaissance du NIH et du NINDS pour avoir soutenu ce travail par le biais de la loi sur la SLA".

L'EAP pour la pridopidine devrait fournir des données réelles

Dans le communiqué, le personnel du Healey & AMG Center indique que le programme d'accès élargi "fournira des données cliniques, des biomarqueurs et des données sur la sécurité en situation réelle chez deux cents (200) personnes atteintes de SLA et traitées par la pridopidine pendant une période pouvant aller jusqu'à deux (2) ans, contribuant ainsi à notre compréhension des effets de la pridopidine dans une large population".

Les principaux chercheurs de l'EAP sont Suma Babu, professeur adjoint de neurologie à la Harvard Medical School, James Berry, directeur de l'Institut de recherche clinique neurologique du Massachusetts General Hospital, et Sabrina Paganoni, médecin-chercheur au Healey Center et codirectrice de l'Institut de recherche clinique neurologique.

"Nous sommes reconnaissants aux NIH pour ce prix et pour l'opportunité de lancer l'EAP pridopidine", ont déclaré Babu, Berry et Paganoni, ajoutant que "des programmes comme celui-ci aident à faire avancer la recherche et l'innovation dans le domaine de la SLA".

La pridopidine est une petite molécule disponible par voie orale, conçue pour se lier et activer le récepteur sigma-1 (S1R), une protéine largement produite dans le cerveau et la moelle épinière et qui régule un certain nombre de processus nécessaires au fonctionnement et à la survie des cellules nerveuses.

En activant le S1R, la thérapie stimule l'élimination des molécules toxiques, augmente la production d'énergie et limite l'inflammation et le stress cellulaire, autant de caractéristiques connues de la SLA. Ce faisant, la thérapie devrait atténuer certains mécanismes de la maladie, ralentissant ainsi sa progression.

Le traitement candidat a fait l'objet d'un des volets de l'essai HEALEY ALS Platform (NCT04297683) - une étude testant simultanément plusieurs traitements potentiels de la SLA par rapport à un groupe placebo commun. L'étude a été menée par le Healey Center.

L'essai de phase 2/3 sur la pridopidine (NCT04615923) a inclus 163 adultes atteints de SLA, dont les symptômes avaient débuté moins de trois ans avant la sélection. Chacun a été assigné au hasard à recevoir soit de la pridopidine par voie orale, à une dose de 45 mg, soit un placebo, deux fois par jour pendant 24 semaines, soit environ six mois.

L'essai n'a finalement pas atteint son objectif principal, qui était de montrer que la pridopidine pouvait ralentir de manière significative la progression de la maladie, telle que mesurée par les changements dans l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la SLA révisée (ALSFRS-R), une mesure standardisée qui évalue la capacité d'un patient à effectuer des activités quotidiennes.

La pridopidine n'atteint pas l'objectif principal de l'essai, mais présente certains avantages

Des bénéfices significatifs ont été observés dans certaines mesures de la parole chez les participants ayant reçu de la pridopidine, ainsi que des tendances positives dans la fonction respiratoire de ces patients.

Le médicament a également montré des tendances prometteuses dans un sous-groupe de patients atteints d'une maladie à progression rapide, qui ont tous été recrutés moins de 18 mois après l'apparition des symptômes.

Dans ce groupe, les patients traités par la pridopidine présentaient une diminution des scores ALSFRS-R significativement plus faible que ceux ayant reçu le placebo (7,5 vs. 12,7). Ces patients présentaient également une réduction moyenne de 40% des taux de chaîne légère du neurofilament (NfL), un marqueur des lésions nerveuses, par rapport aux patients ayant reçu le placebo.

Sur la base de ces résultats, Prilenia a décidé de faire passer la pridopidine en essai clinique de phase 3.

Les participants sont également suivis dans le cadre de l'extension ouverte de l'essai, dans laquelle tous reçoivent le traitement expérimental. Les données issues de cette extension ouverte et de l'EAP à venir pourraient permettre de mieux comprendre les effets de la pridopidine chez les patients atteints de SLA.

"Nous tenons à exprimer notre gratitude aux participants et à leurs familles, ainsi qu'aux prestataires de soins de santé et au personnel du site qui rendront cet EAP possible, faisant ainsi progresser notre compréhension de la pridopidine en tant que traitement potentiel de la SLA", a déclaré le Dr Hayden
.

La pridopidine a reçu la désignation de médicament orphelin pour la SLA aux États-Unis et en Europe. Cette désignation vise à encourager les thérapies pour les maladies rares et graves, grâce à des avantages tels que l'exclusivité commerciale et l'exemption de certains frais.

Traduction: Gerda Eynatten-Bové
Source: ALS News Today