Une étude démontre une stabilisation et une récupération fonctionnelle durables chez les patients atteints de SLA SOD1 traités par Qalsody (Tofersen)

Les Annals of Clinical and Translational Neurology ont publié de nouvelles découvertes montrant que Qalsody (tofersen), un traitement génétiquement ciblé pour la SLA SOD1, a le potentiel non seulement de stabiliser la maladie, mais aussi de restaurer la fonction perdue. Ces résultats, recueillis dans un contexte réel, représentent un changement monumental dans les résultats attendus du traitement de la SLA et laissent espérer que nous nous rapprochons d'un avenir où des traitements efficaces sont disponibles pour toutes les personnes vivant avec la SLA.

Importance des résultats réels

‘’Pendant des décennies, les neurologues et les scientifiques ont pensé que les thérapies modificatrices de la maladie pour la SLA ralentiraient ou arrêteraient la progression de la maladie’’, a déclaré Kuldip Dave, Ph.D., vice-président principal de la recherche à l'ALS Association.  ‘’Qalsody prouve que l'amélioration de la fonction n'est pas seulement possible, elle se produit. Le fait que ces données aient été recueillies au cours d'un traitement standard dans des conditions réelles confirme encore davantage que la récupération fonctionnelle est réelle et significative.’’

L'étude a suivi sept personnes atteintes de SLA-SOD1 traitées par Qalsody à l'Université de Washington à Saint-Louis de novembre 2021 à février 2024. Tous les participants ont montré soit une stabilisation, soit une légère amélioration de la fonction, telle que mesurée par l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la SLA révisée (ALSFRS-R). Les niveaux de neurofilaments légers (NfL), un biomarqueur de la progression de la maladie, ont diminué de manière significative, et les participants ont également démontré des gains en force musculaire et en indépendance fonctionnelle.

Des preuves mondiales à l'appui de la thérapie antisens

Cette recherche s'appuie sur des preuves croissantes en Europe, où des études à long terme en Italie et en Allemagne ont également montré une stabilisation et une amélioration chez les personnes atteintes de SLA-SOD1 traitées par Qalsody. Ces résultats renforcent la promesse de la thérapie antisens non seulement pour la SLA-SOD1 mais pour la communauté SLA au sens large.

L'ALS Association s'est engagée très tôt à soutenir les études précliniques, les essais de sécurité et le premier essai de phase 1 chez l'homme, qui a établi la SOD1 comme une cible thérapeutique viable.  ’’Lorsque nous avons investi pour la première fois dans la technologie antisens qui a conduit à Qalsody il y a 20 ans, c'était un pari risqué. Quelque chose de tel n'avait jamais été essayé dans le domaine des maladies neurodégénératives auparavant’’, a déclaré le Dr Dave.  ‘’Aujourd'hui, Qalsody change notre façon de penser l'avenir du traitement de la SLA, car nous savons qu'une amélioration de la fonction (le rétablissement) est possible. Ce n'est pas seulement un espoir pour les personnes atteintes de SLA-SOD1, mais pour toute la communauté de la SLA.’’

Qalsody est devenu la première thérapie génétiquement ciblée approuvée pour la SLA grâce en partie à une volonté commune de la communauté de la SLA.

Traduction: Gerda Eynatten-Bové

Source: Nouvelles de la ALS Association