Studie toont aan dat een behandeling met Qalsody (tofersen) zorgt voor blijvende stabilisering en functioneel herstel bij SOD1-ALS-Patiënten

The Annals of Clinical and Translational Neurology publiceerde nieuwe bevindingen die aantonen dat Qalsody (tofersen) – een genetische behandeling van SOD1-ALS – het potentieel bezit om de ziekte niet alleen te stabiliseren maar ook voor functioneel herstel te zorgen. Deze resultaten, die op onderzoek in de realiteit zijn gebaseerd, vormen een mijlpaal voor de geanticipeerde resultaten van ALS-behandelingen in het algemeen en bieden hoop op daadwerkelijk effectieve ALS-therapieën. 

De betekenis van resultaten die geënt zijn op de realiteit 

“Tientallen jaren lang waren neurologen en wetenschappers de opvatting toegedaan dat ziektewijzigende ALS-therapieën enkel de ziektevoortgang konden vertragen of een halt toeroepen”, zegt  Kuldip Dave, Ph.D., senior vicevoorzitter voor Onderzoek bij de ALS Association. “Qalsody bewijst dat ook functioneel herstel niet alleen mogelijk is, maar ook plaatsgrijpt. Het feit dat deze gegevens werden verzameld tijdens een zorgstandaardbehandeling in het echte leven zet die vaststelling alleen maar kracht bij.”   

De studie volgde 7 mensen met SOD1-ALS die met Qalsody werden behandeld aan de Washington University in St. Louis van november 2021 tot februari 2024. Alle deelnemers vertoonden functionele stabilisering of verbetering, zoals gemeten door de Gereviseerde Functionele Meetschaal voor ALS (ALSFRS-R). De niveaus van neurofilament lichte ketting (NfL), een biomerker van de ziektevoortgang, namen gevoelig af, en de deelnemers vertoonden ook verbeteringen qua spierkracht en functionele onafhankelijkheid. 

De aantoonbare efficiëntie van antisensetherapie 

Dit onderzoekt bouwt voort op steeds toenemend bewijs uit Europa, waar langetermijnstudies in Italië en Duitsland eveneens aantoonden dat SOD1-ALS-patiënten die werden behandeld met Qalsody  stabiliseringsverschijnselen vertoonden of erop vooruitgingen. Deze bevindingen bewijzen hoe beloftevol antisensetherapie is voor SOD1-ALS en voor de ruimere ALS-gemeenschap. 

De ALS Association steunde al heel vroeg preklinische studies, veiligheidsonderzoek, en het eerste fase 1-onderzoek naar mensen. Deze studies stelden vast dat SOD1 een levensvatbaar therapeutisch doelwit vormt. “Toen we begonnen te investeren in de antisensetechnologie die 20 jaar geleden leidde tot Qalsody waagden we een gok. Dit was nog nooit eerder vertoond in de wereld van de neurodegeneratieve aandoeningen”, aldus dr. Dave. “Qalsody heeft de manier veranderd waarop we aankijken tegen de toekomst van ALS-behandelingen omdat we nu weten dat functioneel herstel mogelijk is. Dit vormt meer dan een sprankeltje hoop voor mensen met SOD1-ALS en voor de gehele ALS-gemeenschap.” 

Dankzij een gezamenlijke inspanning van de ALS-gemeenschap werd Qalsody de eerste genetische ALS-therapie die werd goedgekeurd.  

Vertaling: Bart De Becker
Bron: Nieuws van de ALS Association