Verge Genomics lance le premier dosage chez l'homme dans l'essai de phase 1 du VRG50635, une nouvelle thérapie pour la SLA

- Nouvelle cible découverte et mise à disposition en clinique en seulement quatre ans grâce à CONVERGE™, la plateforme entièrement humaine et alimentée par l'IA de Verge.
- Le VRG50635 est l'un des premiers médicaments entièrement découverts et développés à partir d'une plateforme technologique à entrer en phase d'essais cliniques.        

Verge Genomics, une société de biotechnologie technologique au stade clinique, pionnière dans l'utilisation de l'intelligence artificielle (IA) et des données humaines pour transformer la découverte de médicaments, a annoncé que le premier sujet a été dosé dans un essai clinique de phase 1 du VRG50635. VRG50635 est une petite molécule inhibitrice de PIKfyve, une nouvelle cible thérapeutique pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA) découverte par CONVERGE™, la plateforme entièrement humaine et alimentée par l'IA de Verge. 

" Pendant des années, les chercheurs se sont fortement appuyés sur des modèles animaux ou cellulaires pour identifier de nouvelles cibles, d'une manière qui simplifie à l'excès l'énorme complexité de la biologie humaine, en particulier pour des maladies comme la SLA ", a déclaré Robert H. Scannevin, PhD, Chief Scientific Officer chez Verge Genomics. "La plateforme CONVERGE™ commence avec, et intègre des données humaines et des systèmes de modèles humains tout au long de la découverte et du développement. Cela fournit des informations uniques sur les fondements biologiques de la SLA, et permet également de prédire les cibles médicamenteuses, comme PIKfyve, qui peuvent avoir un large impact sur ces processus complexes et pertinents pour la maladie. Nous sommes impatients de partager les progrès de nos études cliniques sur le VRG50635 et la poursuite de nos recherches en temps voulu."

Grâce à l'évaluation de plus de 11,4 millions de points de données provenant d'ensembles de données génétiques et de tissus de patients atteints de SLA, CONVERGE™ a découvert la perte de la fonction endolysosomale comme nouveau mécanisme causal de la SLA, et a mis en évidence PIKfyve comme nouvelle cible thérapeutique prometteuse. Le VRG50635 est un puissant inhibiteur de PIKfyve qui restaure la fonction endolysosomale dans les neurones de patients atteints de SLA et a montré son efficacité dans de multiples études précliniques dans des modèles de dégénérescence des motoneurones pertinents pour la SLA. Le VRG50635 est le seul inhibiteur de PIKfyve en développement clinique qui a été spécifiquement optimisé pour le traitement des troubles du système nerveux central comme la SLA, et il a le potentiel pour être le meilleur de sa catégorie. 

Cette première étude chez l'homme est une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à dose unique et à doses multiples, visant à évaluer l'innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du VRG50635 chez des sujets volontaires sains (phase 1a) et une étude à doses multiples chez des patients atteints de SLA (phase 1b). De plus amples informations sont disponibles sur le site https://www.isrctn.com/ISRCTN14792372.

" Nous sommes fiers d'être non seulement l'une des rares sociétés de biotechnologie pilotées par l'IA à être parvenue au stade clinique, mais aussi l'une des premières à proposer un nouveau composé clinique contre une nouvelle cible, qui a été entièrement découvert et développé en interne sur notre plateforme ", a déclaré Alice Zhang, PDG de Verge Genomics. "Le passage du VRG50635 de la recherche à la clinique en seulement quatre ans est une preuve évidente de l'engagement de notre équipe envers une exécution disciplinée et un indicateur majeur des gains d'efficacité potentiels de la découverte de médicaments basée sur la technologie. Ce n'est que le début de notre plan visant à développer un pipeline clinique robuste de nouveaux médicaments démontrant qu'une approche d'humain à humain plutôt que d'animal à humain a le potentiel de transformer les taux de réussite clinique."

                                                                                                        
Traduction : Gerda Eynatten-Bové

Source: site web Verge Genomics