AB Science heeft aangekondigd dat het CHMP een negatief advies geeft voor het op de markt brengen van masitinib in Amyotrofische Laterale Sclerose

24-04-2018

AB Science, farmaceutisch bedrijf dat zich specialiseert in de ontwikkeling van eiwit kinases remmers (IPK), heeft aangekondigd dat het CHMP van het Europees Agentschap voor Geneesmiddelen (EMA) een negatief advies geeft voor de aanvraag tot vergunning voor het op de markt brengen van masitinib bij de behandeling van ALS bij volwassenen.

In een verklaring zegt het bedrijf dat -"het CHMP was van oordeel dat, op basis van een inspectie van de goede klinische praktijken (GCP) uitgevoerd in twee van de belangrijkste centra van het klinisch onderzoek van de studie, de betrouwbaarheid van de gegevens niet robuust genoeg was voor het ondersteunen van een registratie."

"Het CHMP de klinische relevantie van het onderscheid dat wordt gemaakt door AB Science tussen patiënten met een 'normale' progressie (85% van de patiënten in de studie) en waarvoor een verbetering van de belangrijkste test – de ALSFRSscore is aangetoond, en degenen met een 'snelle' progressie (15% van de patiënten in de studie) niet onderkent.

Tot slot "het CHMP was van oordeel dat de primaire analyse van de ALSFRS score voor patiënten die de studie voortijdig verlaten hebben, op basis van de zogenaamd LOCF methode (laatste observatie wordt overgenomen) een vertekening kon introduceren in de analyse van de resultaten."

Teneinde deze bezwaren te weerleggen, geeft AB Science aan dat het aanvullende analyses voor elk van deze punten in het kader van een re-evaluatie procedure, zal verschaffen. De herziening van het dossier zal aanleiding geven tot een tweede advies -second opinion- door het CHMP in juli 2018.

"AB Science bevestigt aldus haar engagement om door te gaan met de ontwikkeling van masitinib in ALS om een nieuwe therapeutische optie te verlenen aan patiënten."

ALS is een zeldzame degeneratieve ziekte die leidt tot atrofie en verlamming van de spieren. Er zijn ongeveer 50.000 mensen getroffen door ALS in de Europese Unie en in de Verenigde Staten, met meer dan 16.000 nieuwe gevallen die elk jaar gediagnosticeerd worden in Europa en de Verenigde Staten. Deze ziekte is levensbedreigend binnen de 5 jaar na diagnose.

 

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: AB Science

Share