AB Science kondigt positieve tussentijdse resultaten aan van fase 3 Trial van Masitinib in Amyotrofische laterale sclerose (ALS)

Bedrijf host over enkele dagen een Webcast over Masitinib in ALS

AB Science SA, een farmaceutisch bedrijf, gespecialiseerd in onderzoek, ontwikkeling en commercialisering van proteïne kinase remmers (PKI's),rapporteert vandaag dat een vooraf gedefinieerde tussentijdse analyse voor de evaluatie van de fase 3 gerandomiseerde gecontroleerde studie met masitinib bij de behandeling van Amyotrofische Laterale Sclerose zijn hoofddoel heeft gehaald.

De studie AB10015 is een dubbelblinde, placebo-gecontroleerde fase 2/3-studie om de werkzaamheid en veiligheid van masitinib in combinatie met riluzole te vergelijken versus placebo in combinatie met riluzole bij de behandeling van patiënten met Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS).

Conform het protocol van de studie, werd, zoals gepland, een tussentijdse analyse uitgevoerd zodra 191 patiënten (50% van het totale aantal van de studie) de 48 weken durende behandeling hadden bereikt. Het primaire eindpunt van deze tussentijdse analyse betrof de verandering van de gereviseerde ALS Functionele Ratingschaal (ALSFRS-R) na 48 weken ten opzichte van de startscore (baseline). De score van deze ALSFRS-R is een gevalideerd meetinstrument voor het monitoren van de progressie van de handicap bij patiënten met ALS, die aanzienlijk met kwaliteit-van-leven en overleven correleert. Dit eindpunt is aanbevolen door de EMA en FDA richtlijnen voor registratie in ALS. Secundaire analyses betroffen wijzigingen na 48 weken ten opzichte van de startwaarde van de geforceerde vitale capaciteit (FVC), die een indicator van de ademhalingsfunctie is, en de gecombineerde beoordeling van functie CAFS), die een andere gevalideerde eindpunt ranking van patiënten is gebaseerd op overlevingstijd en verandering in ALSFRS-R score.

De tussentijdse analyse werd beschouwd als succes als er tussen behandelgroepen het vooraf bepaalde verschil met een p-waarde lager dan 0.0311 zou zijn.

De primaire analyse was een succes met een p-waarde < 0,01 in de intention-to-treat (ITT) groep. Alle analyses van de sensitiviteit op het primaire eindpunt waren ook positief. De studie was ook succesvol qua secundaire eindpunten, namelijk de FVC en CAFS. De frequentie van ongewenste voorvallen (AEs), ernstige AEs en AEs leidend tot stopzetting waren vergelijkbaar tussen de twee behandelingen opties.

Een live webcast zal in de komende dagen worden gehost.

Alain Moussy, CEO en mede-oprichter van AB Science zei: "de positieve uitkomst van deze studie in ALS is een belangrijke mijlpaal voor de ontwikkeling van masitinib in de neurologie. We zijn van plan om de gegevens te delen met de EMA en de FDA om de mogelijkheid voor het indienen van een aanvraag van een markt vergunning voor masitinib in ALS te bespreken".

Professor Olivier Hermine, voorzitter van het Wetenschappelijk Comité van de AB Science zei: "de gegevens bij proefdieren toonden aan dat masitinib effectief was in ALS in diermodellen door het blokkeren van de proliferatie van gliale cellen, waardoor motorneuronen afsterven. De positieve uitkomst van deze klinische studie toont aan dat dit nieuw werkingsmechanisme relevant is voor de behandeling van ALS bij de mens".

Dokter Mora, internationaal coördinator van de studie, zei: "Amyotrofische Laterale Sclerose is een fatale neurodegeneratieve ziekte met een belangrijke onvervulde medische nood. De uitdaging bij de behandeling van ALS-patiënten wordt onderstreept door het feit dat er geen medicamenteuze vooruitgang is voor het verbeteren van de overleving van de patiënten sinds de goedkeuring van riluzole meer dan 20 jaar geleden. De tussentijdse resultaten van deze masitinib fase 3 gerandomiseerde trial zijn dan ook zeer indrukwekkend en geven moed dat we binnenkort een nieuwe en meer effectieve behandelingsoptie beschikbaar zouden hebben, in afwachting van de goedkeuring van de regelgevende agentschappen ".

 

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: AB Science

Masitinib bij de behandeling van Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS)

Samenvatting van de Webcast

Parijs, 11 April 2016

AB Science SA, een farmaceutisch bedrijf gespecialiseerd in onderzoek, ontwikkeling en marketing van proteïne kinaseremmers (PKI's), geeft hierbij een samenvatting van de belangrijkste punten van de web conferentie met sleutelfiguren op 8 April 2016 over het gebruik van masitinib bij de behandeling van Amyotrofische Laterale Sclerose. 

Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS) is een levensbedreigende neurologische ziekte die de spieren aantast en leidt tot verlamming en uiteindelijk de dood. Slechts ongeveer 10% van de patiënten leven 10 jaar met de ziekte. 80% van de patiënten sterven binnen 5 jaar. Er is een hoge medische nood verbonden aan ALS die onbeantwoord blijft. De doelgroep voor behandeling wordt geschat op 50.000 patiënten in de VS en de EU samen.

Het enige geneesmiddel dat is geregistreerd voor deze indicatie is riluzol. Dit werd geregistreerd in 1996. In de voorbije 20 jaar is er geen vooruitgang geboekt in de beschikbaarheid van doeltreffende geneesmiddelen. Alle studies in verband met deze indicatie zijn mislukt.

Ontwerp van de studie AB10015

De studie startte als fase 2 en werd in een vroeg stadium omgezet in fase 3. De blindering van de studie bleef intact. Er werd een nieuwe berekening van de steekproefgrootte gedaan waarbij eindpunten en hypothese over de effecten van de behandeling gelijkaardig bleven. Er werd voor de studie gebruik gemaakt van een klassieke onderzoeksopzet en van de eindpunten die in de richtlijn werden geadviseerd. 

Studie AB10015 is een blinde, placebogecontroleerde studie, met 3 behandelingsgroepen (randomisering 1:1:1). Er werden 2 doses van masitinib getest (3 en 4,5 mg/kg/dag) als toevoeging aan riluzol, tegenover placebo plus riluzol. Behandeling duurt 48 weken. Beoordeling van de doeltreffendheid werd gebaseerd op de gevalideerd door de regelgevende instanties.
● Primair eindpunt: ALSFRS-R (ALS functionele ratingschaal)
● Secundaire eindpunten: FVC (Forced Vital Capacity – geforceerde vitale capaciteit), CAFS (Combined Assessment of Function and Survival)
● Ondersteunende eindpunten: ALS-AQ40 (levenskwaliteit) en overleving.
Er was insluiting gepland van 381 patiënten, met een vooraf geplande futility analyse bij 30% van de patiënten ingesloten na 48 weken behandeling, en een vooraf geplande tussentijdse analyse bij 50% van de patiënten ingesloten na 48 weken behandeling.

De tussentijdse analyse was gebaseerd op 192 patiënten in 3 behandelingsgroepen, wat neerkomt op 64 patiënten per behandelingsgroep. Het doel van de tussentijdse analyse was een besluit te vormen over de doeltreffendheid voor de voltooiing van de studie, en met de regelgevende instanties te spreken over vroeger indienen op basis van het tussentijdse resultaat, of de grootte van de steekproef aan te passen als het onderscheidend vermogen niet zou voldoen. Het protocol bepaalde niet te stoppen met de studie als de tussentijdse analyse succesvol was.

De primaire hypothese stelde voorop een verschil te detecteren in de gemiddelde verandering van ALSFRS-R tussen de placebogroep en masitinibgroep na 48 weken met een 0.0311 significantieniveau, met behulp van een Pocock alpha spending methode. Analyses van de doeltreffendheid werden stapsgewijs uitgevoerd. De fixed sequence methode werd gebruikt om de globale groepsgewijze foutenverhouding onder 0,0311 te houden bij elke dosis. Secundaire analyses (FVC, CAFS, ALS-AQ40, OS) werden enkel uitgevoerd als de primaire analyse significant was, dus op een significantieniveau van 0,05. De dataset werd geanalyseerd voor de intention-to-treat (ITT) populatie, met behulp van de LOCF methode (last observation carried forward).

Status van studie AB10015

Patiënten werden ingesloten in Europa, Argentinië en Canada. (niet in de VS)

In december 2015 werd de rekrutering van patiënten afgerond met 392 patiënten. Tussentijdse rekrutering en definitieve analyse heeft als verhouding 2/3 in Europa en 1/3 buiten Europa.

De volgende stappen

AB Science zal het gesprek aangaan met de EMA en de FDA over de mogelijkheid om een aanvraag in te dienen voor toelating voor het op de markt brengen van het product. 

Resultaat van de tussentijdse analyse

Op dit moment is de studie nog niet stopgezet omwille van de volgende doelstellingen:
● Verkrijgen van meer mature overlevingsdata.
● Verkrijgen van veiligheidsdata over lange termijn.
● Beschermen van het scenario van voorwaardelijke goedkeuring, met als voorwaarde dat de analyse met 392 patiënten op week 48 bevestigd wordt.
De rekrutering is afgerond dus er is geen impact op deze rekrutering. Follow-up data zullen beschikbaar zijn in Q1 2017.

Om de follow-up fase van de studie te beschermen, kunnen op dit moment geen gegevens worden meegedeeld zoals het verstrekken van nauwkeurige p-waarde, effect van behandeling of effect van de dosis, omdat dit door de autoriteiten wordt beschouwd als een potentiële onzuiverheid.

Alle voorzorgsmaatregelen zijn genomen om ervoor te zorgen dat de follow-up van de studie zuiver verloopt. Er is een procedure waarin beschreven werd wie de analyse heeft uitgevoerd en aan wie toegang werd verleend tot de resultaten van de tussentijdse analyse. Bovendien kunnen onderzoekers of patiënten niet raden of de ontvangen behandeling masitinib + riluzol, dan wel placebo + riluzol was, gebaseerd op bijwerkingen van masitinib of riluzol. De meest voorkomende bijwerkingen van masitinib zijn gastro-intestinale stoornissen (diarree, misselijkheid, braken) en huid- en subcutane aandoeningen (uitslag, jeuk, roodheid) en in zeldzame gevallen neutropenie. Riluzol veroorzaakt dezelfde bijwerkingen (diarree, misselijkheid, braken en huiduitslag, jeuk, roodheid) en in uitzonderlijke gevallen neutropenie.

De fase 2/3 bleek een succes bij de tussentijdse analyse op basis van het vooraf bepaalde primaire eindpunt namelijk de ALSFRS-R. ALSFRS-R is een gevalideerde (1) classificatiescore voor het volgen van de progressie van de functiebeperking bij patiënten met ALS, die rekening houdt met zowel de kwaliteit van leven als met de overleving. De primaire analyse van de ITT populatie is succesvol met een p-waarde < 1%. ‘n P-waarde < 1% kan beschouwd worden als substantieel bewijs van werkzaamheid op basis van de richtlijn voor registratie met één beslissende cruciale studie. De hypothese van de studie stelde voorop een verschil waar te nemen van ongeveer 3 punten in ALSFRS-R tussen de twee behandelingsgroepen met een significantieniveau van 0.0311 op week 48. De placebogroep in ALS-studies gaat doorgaans achteruit met 1 punt per maand, dus 12 punten in 12 maanden. Vandaar was het doel een verschil te zien van 25% in achteruitgang, een verschil dat klinisch relevant wordt geacht. Aangezien de p-waarde minder was dan 1%, was het effect van de behandeling klinisch significant. 

De primaire analyse werd ondersteund door alle gevoeligheidsanalyses. De eerste methode van gevoeligheidsanalyse was gebaseerd op de redenen voor stopzetting en was positief. Er werden verschillende methoden gebruikt voor het aanvullen van ontbrekende gegevens, gebaseerd op de redenen van de stopzetting, in overeenstemming met de "richtlijn. EMA/CPMP/EWP/1776/99 Rev. 1". De tweede methode van gevoeligheidsanalyse was gebaseerd op meervoudige aanvulling en was succesvol. Meervoudige aanvulling of imputatie is een statistische techniek gebaseerd op een regressiemodel dat toelaat de datasets te analyseren die onvolledig zijn vanwege ontbrekende gegevens, zoals stopzetting. Waarden op week 48 voor patiënten die gestopt waren, werden berekend op basis van waarden van patiënten die week 48 wel bereikten. De simulatie werd 500 keer herhaald.

De fase 2/3 was een succes bij de tussentijdse analyse op basis van de geforceerde vitale capaciteit (FVC) (1). FVC is de vitale capaciteit (VC) gemeten wanneer de patiënt uitademt met maximale snelheid en inspanning. ‘n Veelbetekenend voordeel werd bevestigd met gevoeligheidsanalyses met een andere data censoring methode op basis van de reden van de stopzetting.

De fase 2/3 was een succes bij de tussentijdse analyse op basis van CAFS(2). CAFS plaatst elke patiënt in een rangorde tegenover alle andere patiënten op basis van de overlevingstijd en verandering in ALSFRS-R score. CAFS is erkend als een geldig eindpunt door de FDA.

De fase 2/3 was een succes bij de tussentijdse analyse op basis van ALS-AQ40. ALS-AQ40 is een vragenlijst om de levenskwaliteit te beoordelen.

Er was geen onzuiverheid bij de tussentijdse analyse
● Er was geen onzuiverheid bij de basiskenmerken van de patiënten
● Er was geen onverwacht placebo-effect
● Er was geen onzuiverheid als gevolg van een effect van een centrum of land.

Het veiligheidsprofiel van masitinib in combinatie met riluzol leek aanvaardbaar.
● De Independent Data and Safety Monitoring Board (DSMB) controleerde regelmatig de veiligheidsgegevens tijdens de studie en op basis van hun nazicht raadden zij telkens de voortzetting van de studie aan.
● De frequentie van bijwerkingen was vergelijkbaar tussen de twee behandelingsgroepen (voor de eerste geteste dosis)
● De frequentie van ernstige bijwerkingen was vergelijkbaar tussen de twee behandelingsgroepen (voor de eerste geteste dosis)
● De frequentie van bijwerkingen die aanleiding gaven om de behandeling stop te zetten was vergelijkbaar tussen de twee behandelingsgroepen (voor de eerste geteste dosis)
● Er werd één geïsoleerd geval gemeld van auto-immune levertoxiciteit. Masitinib kan leiden tot verhoging van de ALT en riluzol lijkt potentieel levertoxische effecten te hebben met cytolytische en cholestatische effecten en kan leverinsufficiëntie veroorzaken.
● ALS is een levensbedreigende ziekte.
Bovendien is het veiligheidsprofiel van masitinib goed gekarakteriseerd. De veiligheidsdatabank bevat meer dan 4000 patiënten, gerekruteerd in verschillende klinische studies, waarvan er meer dan 2.500 blootgesteld werden aan masitinib.

Motivering van de studie

● Gliale cellen vormen een belangrijk doelwit in de behandeling van ALS. Bij de ALS-patiënt doet zich een wildgroei voor van microgliacellen en afwijkende microgliacellen, en disfunctionele gliacellen dragen bij tot de progressieve dood van motorische zenuwcellen bij ALS.
● Microgliacellen zijn het doelwit van masitinib via M-CSFR1. De IC50 van masitinib op M-CSFR1 is 90nM en masitinib dosissen van 3 mg/kg/dag of 4.5 mg/kg/dag bieden een concentratie boven de IC50.
● Uit in vivo en in vitro gegevens blijkt dat masitinib de wildgroei van gliacellen tegengaat, de migratie van astrocyten tegengaat en microgliosis (de accumulatie van microgliacellen) sterk vermindert bij SOD3A ratten. Bij SOD3A ratten vermindert masitinib het afsterven van motorische zenuwcellen en beschermt het tegen atrofie van motorische zenuwcellen.
● Masitinib genereerde positieve preklinische resultaten bij therapeutische dosis voor de mens. Masitinib vertraagde het ontstaan van de symptomen en verbeterde de grijpkracht bij ALS SOD1G93A muizen. In twee gerandomiseerde, blinde studies verhoogde masitinib de overlevingskans van SOD1G93A ratten, of de medicatie nu onmiddellijk werd toegediend bij de start van de loopstoornis of zeven dagen na de start van de loopstoornis.

De fase 2/3 studie met masitinib suggereert dat microgliacellen een relevant doelwit zijn voor de behandeling van ALS.

Intellectueel eigendom

Intellectuele eigendomsrechten voor masitinib in ALS werden vastgelegd tot 2028 en potentieel tot 2036, gebaseerd op een recent geplaatst fase 3 octrooi. Masitinib heeft de status van weesgeneesmiddel voor ALS verkregen van de FDA (de indiening bij de EMA hangende). Deze status geeft 7 jaar exclusiviteit in de VS en 10 jaar in Europa.

Doelgroep van masitinib bij ALS

De incidentie van ALS is hoog maar prevalentie is laag als gevolg van de snelle fatale afloop van de ziekte. Er zijn ongeveer 50.000 mensen met ALS in de Europese Unie en de VS, met meer dan 16.000 nieuwe diagnoses per jaar in Europa en in VS. 

 

Vertaling: Rosemie Coppens

Bron: AB Science

Reactie van ALS TDI

AB Science piekt in fase 2/3 voor klinischetestgegevens ALS. Positieve indruk, maar test nog maar halfweg.

4 april 2016
Auteur : Robert Goldstein

AB Science kondigde vandaag de tussentijdse resultaten aan van haar huidige fase 2/3 klinische test van masitinib bij mensen met ALS. Vooraleer van start te gaan met de klinische test, legden de onderzoekers bij voorbaat vast dat ze deze analyse zouden uitvoeren als 50% (N=191) van de ingeschreven ALS-patiënten de test volledig zou afronden. Het neemt per ALS-patiënt 48 weken in beslag om de test af te werken. Volgens het persbericht toont het verslag aan dat de studie haar initiële doel heeft bereikt, dat gedefinieerd werd als een verandering in de ALSFRS-R-score.

De andere 50% (N=190) van de ALS-patiënten in het programma heeft zijn 48 weken nog niet afgewerkt. Hoewel dit tussentijdse rapport bemoedigend is, blijft het belangrijk dat alle gegevens van de deelnemers aan de test gezamenlijk worden geëvalueerd, wat alleen kan als de studie is afgerond. Alleen dan zal AB Science kunnen bepalen of zijn test al dan niet de einddoelen heeft gehaald.

Dit tussentijdse rapport kan worden beschouwd als een 'piek' in de voortgang van de test naar de vaststelling of de behandeling al dan niet haar einddoelen heeft verwezenlijkt. Volgens het persbericht werd statistische significantie bereikt bij primaire en secundaire metingen en vormde het neveneffect geen probleem. Ten minste één tegenstrijdig verslag, gepubliceerd in 2015, suggereerde echter het potentieel voor acute en ernstige auto-immuunproblemen bij de behandeling van ALS-patiënten met masitinib. In het totaal werden tussen 2012 en 2015 in Spanje 381 mensen met ALS ingeschreven voor de klinische test met masitinib en in 2015 meldde de onderneming volledige inschrijving. Het eindverslag kan daarom worden verwacht tegen eind 2016 of begin 2017.

In het persbericht van de onderneming suggereert Alain Moussy, CEO en medeoprichter van AB Science, dat de onderneming de gegevens zal delen met het EMA (Europees Geneesmiddelenbureau) en het FDA (Federaal Geneesmiddelenagentschap van de VS) en de "marketinggoedkeuring van masitinib voor ALS" zal bespreken. Deze discussies tussen de onderneming en de regulerende instanties zullen ongetwijfeld vertrouwelijk blijven.

De onderneming zegt in haar persbericht dat ze binnenkort een webinar zal organiseren over de aankondiging. Verwacht wordt dat op deze webinar bijkomende informatie zal worden verstrekt.

Wat is Masitinib?

Masitinib dient om de voortgang van ALS te vertragen door ontstekingen af te remmen. Masitinib is een kinaseremmer. Het blokkeert degranulatie die middels mastcellen wordt doorgegeven, het vrijkomen van cytotoxische substanties die verdere schade kunnen toebrengen aan de motorische zenuwen. Masitinib werd al door AB Science op de markt gebracht onder de naam Kinavet om bepaalde kankers bij honden te behandelen. Het is belangrijk op te merken dat de onderneming het gebruik van deze kinaseremmer exploreert bij veel andere ziektes, waaronder multiple sclerose, Alzheimer en verschillende vormen van kanker.

Welk preklinisch bewijsmateriaal bestaat er voor Masitinib?

Hoewel er al preklinische experimenten met masitinib werden gerapporteerd, heeft het ALS Therapy Development Institute ervoor gekozen deze bevindingen niet onafhankelijk te reproduceren. De preklinische verslagen botsten op wat kritiek, onder andere omdat ten minste één studie uitsluitend werd uitgevoerd met vrouwelijke muizen. De volledige dataset van deze preklinische experimenten werd niet gepubliceerd, wat het moeilijk maakt ze volledig te becommentariëren.

Essentie:

Dit is een opwindend persbericht van AB Science over zijn klinische test voor ALS. De test is nu voor 50% afgerond en we kijken uit naar het afwerken van de rest van de test en het verslag met de definitieve resultaten. Verder is het bemoedigend dat AB Science heeft gemeld dat het zijn gegevens van zijn vooraf bepaalde tussentijdse analyse niet alleen zal delen met de regulerende agentschappen, maar ook met het brede publiek via een webinar. Wanneer die webinar er precies komt, staat nog niet vast, maar de onderneming meldt dat dat in de komende dagen het geval zal zijn.

We moedigen AB Science ook aan in de nabije toekomst dankbaar gebruik te maken van verscheidene kansen om hun gegevens te delen, afgezien van zijn eigen webinar. Deze kansen doen zich voor tijdens ENCALS-meeting in mei en doorheen het jaar. Dit zal wetenschappers, onderzoekers en vooral ook mensen met ALS en hun familie de mogelijkheid bieden de gegevens in te kijken en ze analyseren.

Het ALS Therapy Development Institute is de bijna 400 mensen met ALS en hun families die deelnemen aan deze studie met masitinib zeer erkentelijk. Momenteel zijn er wereldwijd tientallen klinische tests aan de gang in verband met ALS, waaronder een aantal omtrent mogelijke behandelingen. ALS.net biedt een uitgebreide en onbevooroordeelde bron van alle klinische tests omtrent ALS die momenteel wereldwijd worden uitgevoerd. U hebt er toegang toe door hier te klikken. Verder wordt op het ALS Forum een levendige discussie gevoerd over de hier besproken behandeling.

 

Vertaling: Bart De Becker

Bron: ALS TDI

Reactie van ALS Centrum Nederland

Positieve resultaten van interim analyse Masitinib studie ALS

Gepubliceerd op 6 april 2016

Het farmaceutische bedrijf AB Science heeft positieve resultaten gerapporteerd van hun interim analyse in de Masitinib fase 2/3 studie bij ALS. AB Science gaat nu in overleg met de Europese regelgevende instantie EMA (European Medicine Agency) over een eventuele aanvraag voor toelating van hun medicijn tot de Europese markt voor ALS.

Masitinib (AB10015) is een nieuw experimenteel geneesmiddel. Het middel is oorspronkelijk ontwikkeld om patiënten met verschillende ontstekingsziekten en verschillende vormen van kanker te behandelen. Het doel van de masitinib studie bij ALS is de doeltreffendheid en de veiligheid van masitinib, in combinatie met riluzol (Rilutek®) te vergelijken met placebo in combinatie met riluzol dat gedurenden 48 weken wordt voorgeschreven aan ALS-patiënten.

Resultaten tussentijdse analyse

Uit de interim analyse (een tussentijdse analyse) van dit onderzoek zijn positieve resultaten gebleken. In deze tussentijdse analyse zijn de gegevens van 191 ALS-patiënten meegenomen, die allen de gehele studie periode van 48 weken voltooid hebben. De patiënten in de groep die naast riluzol ook masitinib kregen, waren minder achteruitgegaan op de schaal voor ziekteprogressie (ALS-FRS). Daarnaast was de longcapaciteit (FVC) van patiënten in de masitinib groep minder achteruitgegaan. Deze verschillen met de controlegroep waren statistisch significant. AB Science heeft de volledige resultaten nog niet openbaar gemaakt, we weten daarom nog niet exact hoe groot het verschil tussen de masitinib groep en de controlegroep was. De bijwerkingen lijken tot op heden vergelijkbaar tussen patiënten die alleen riluzol kregen en degenen die daarbij ook masitinib kregen.

Mogelijke aanvraag voor toelating in Europa

AB Science heeft besloten om de studie zoals gepland af te maken. AB Science overlegt met het European Medicine Agency (EMA) of de interim analyse voldoende gegevens biedt voor een aanvraag voor toelating van masitinib voor ALS op de Europese markt. De EMA zal te zijner tijd laten weten of zij een aanvraag op basis van de interim analyse in behandeling wil nemen, of ervoor kiest om de aanvraag op basis van de afgeronde studie met 381 patiënten af te wachten. Zodra de EMA een aanvraag in behandeling neemt kan deze procedure ongeveer een tot twee jaar duren. Na een eventuele goedkeuring voor de Europese markt zou het ministerie van VWS nog moeten besluiten over een eventuele vergoeding vanuit de zorgverzekering.

Vervolg

Het ALS Centrum op het UMC Utrecht is een van de deelnemende ALS Centra wereldwijd. Aan het onderzoek nemen 10 Nederlandse ALS-patiënten mee. Zodra AB Science ons informeert over de voortgang van dit onderzoek of eventuele toekomstige mogelijkheden voor compassionate use (door de EMA toegestaan gebruik in individuele gevallen van een nog niet goedgekeurd middel) zullen wij deze informatie delen met de deelnemende patiënten, alle bij TRICALS ingeschreven patiënten en publiceren op www.als-centrum.nl.

 

Bron: ALS Centrum Nederland