ALS Association presenteert data en onderzoeksresultaten van de recente AAN meeting

(verkorte versie)

De Annual Drug Working Group en de American Academy of Neurology (AAN) meetings werden vorige maand in Washington, D.C. gehouden. De vereniging deelt nu de belangrijkste gegevens mee gepresenteerd tijdens de bijeenkomsten over nieuwe behandelingen, aflevermethoden en klinische studies voor de ziekte ALS.

Er is momenteel geen remedie voor de neurodegeneratieve ziekte en de beschikbare behandelingen zijn niet in staat om het leven van patiënten, wier zenuwcellen in de hersenen en het ruggenmerg worden aangetast, aanzienlijk uit te breiden. ALS-patiënten verliezen het vermogen om de beweging van de spieren te controleren, die leidt tot totale verlamming en de dood tot gevolg heeft. "Deze meeting is een belangrijke gelegenheid voor wie werkzaam is in ALS-geneesmiddelenontwikkeling, en degenen die geïnteresseerd zijn in dit veld, om te leren over de vooruitgang en nieuwe benaderingen te delen," zei de hoofd wetenschapper van de ALS Association, Lucie Bruijn, PhD, MBA.

Tijdens de vergadering, heeft Harvard University onderzoeker Kevin Eggan, PhD, gegevens gepresenteerd over een nieuwe drug discovery tool gebaseerd op geïnduceerde pluripotente stamcellen (iPS cellen), die al gebruikt werd voor het ontwerp van een aanstaande klinische studie ter evaluatie van een nieuw effectief ALS-medicijn. Deze stof Retigabine werd al goedgekeurd door de FDA voor de behandeling van epilepsie en is in staat om de neuronale triggers te kalmeren om te voorkomen dat zenuwcellen schade oplopen door overmatige excitatie.

De onderzoeker is van plan om een klinische proef te initiëren in 12 klinische centra van het door de ALS Association-gefinancierde netwerk, North East ALS Consortium (NEALS). Onlangs was de over-excitatie van de motorische neuronen bij ALS-patiënten onder de aandacht in de onderzoekswereld, en Eggan beoogt de invloed van een niet-invasieve procedure genaamd transcraniële elektromagnetische stimulatie te bestuderen, die chemisch huidcellen in stamcellen transformeert en hen behandelt om motorische neuronen te worden.

Als de placebo-gecontroleerde studie succesvolle resultaten boekt, wat betekent dat er een afname is van de excitatie dankzij de medicatie, dan plannen de onderzoekers een langere termijn studie om haar vermogen te evalueren om de ziekte vertragen. De cellijnen van iPS zullen worden gebruikt om het fenomeen van de over-excitabiliteit van de motor neuronen beter te begrijpen, met name die in de hersenen en het ruggenmerg, de "bovenste" motorische neuronen.

De ontwikkelingen bereikt door Lauren Sciences met betrekking tot een nieuw drug delivery systeem werden toegelicht door de oprichter en CEO, Susan Rosenbaum. Ondanks de voordelen die bepaalde medicijnen hebben, kunnen zij helaas niet door de bloed-hersen barrière, met een vermindering van hun toelevering aan het centrale zenuwstelsel en dus de gevolgen ervan. Het nieuwe biologische systeem transporteert ingekapselde medicijnen heen en weer door de bloed - hersen barrière waardoor perifere toediening mogelijk is….

Een ander bedrijf dat haar realisaties in ALS gepresenteerd heeft, was Cytokinetics, die recente gegevens uit de tirasemtiv klinische studies presenteerde. De chief medical officer Andrew Wolff, MD, stelde de resultaten van de studie voor die de drug effectiviteit bij het verbeteren van spierwerking op het midden-niveau van inspanning aantoonde, met herstel van een deel van de verloren kracht, zelfs tijdelijk. Ondanks het feit dat het primaire eindpunt van de BENEFIT studie niet werd gehaald, was er een verandering in de score van de ALS functionele rating schaal als gevolg van tirasemtiv; uit het onderzoek is ook gebleken dat er verbeteringen waren in de langzame vitale longcapaciteit, een belangrijke respiratoire maatstaf.

"Wij geloven dat dit een klinisch zinvol effect is dat verdere studie rechtvaardigt," verklaarde Wolff, bij de aankondiging van de plannen van het bedrijf om te beginnen met een grotere fase 3 studie. De nieuwe studie zal rekening houden met de lessen getrokken uit de BENEFIT, het bedrijf wil nu de vroeg optredende symptomen van duizeligheid verbeteren en de dosering langzamer opbouwen om het risico te verminderen op vaak voorkomende bijwerkingen en verdraagbaarheid van het product te verhogen. Er is nog geen informatie over de patiënten recrutering voor deze dubbel-blinde studie van 48 weken die gepland is voor het tweede kwartaal van dit jaar.

Bovendien heeft de ALS Association ook haar initiatief tot oprichting van een "guidance document" voor ALS voorgesteld dat dient om aan de FDA voor te leggen. De vereniging wil de patiënten, zorgverleners, belangengroepen, onderzoekers en de industrie verenigen teneinde een consensus uit te werken met diverse gezichtspunten en vakdomeinen. Het uiteindelijke resultaat is bedoeld als begeleiding bij de ideale aanpak van de FDA tov de ALS-behandeling, gericht om het onderzoek te versnellen, duidelijkheid te geven aan de industrie en effectieve therapieën op te leveren.

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: ALS News Today