L’ALS Association présente des données sur les réalisations en recherche pendant la récente réunion de l'AAN

(version abrégée)

Le groupe de travail Annual Drug Company et l'American Academy of Neurology (AAN) ont récemment eu lieu le mois dernier à Washington, D.C. L'Association ALS partage ici les données les plus importantes présentées lors des réunions sur les nouveaux traitements, les méthodes de livraison et des essais cliniques de la maladie SLA.

Il n'existe actuellement aucun traitement pour les maladies neuro-dégénératives et les traitements disponibles ne sont pas en mesure de prolonger considérablement la vie des patients, dont les cellules nerveuses du cerveau et de la moelle épinière sont touchés. Les patients SLA perdent leur capacité de contrôler le mouvement des muscles, qui peuvent causer la mort et la paralysie totale. « Cette rencontre est une occasion importante pour ceux qui travaillent dans le développement de médicaments SLA et ceux qui sont intéressés à entrer dans le champ, pour en savoir plus sur les progrès réalisés et de partager de nouvelles approches, » a expliqué le scientifique en chef de ALS Association, Lucie Bruijn, PhD, MBA.

Lors de la réunion, le chercheur de l'Université de Harvard Kevin Eggan, PhD a présenté des données sur un outil de découverte de médicament basé sur les cellules souches pluripotentes induites (CSPI), qui a été utilisé pour la conception d’un essai clinique futur pour l'évaluation d'un nouveau médicament efficace en SLA. La médication RÉTIGABINE a été déjà approuvée par la FDA pour traiter l'épilepsie et peut diminuer l’activité électrique neuronale afin de calmer les cellules nerveuses et de prévenir des dommages suite à des excitations excessives.

Le chercheur envisage de débuter un essai clinique dans 12 centres cliniques du réseau financé par l’ALS Association, le Northeast ALS Consortium (NEALS). Récemment, la surexcitation des neurones moteurs chez des patients SLA a tenu l'attention en recherche, et Eggan a pour but d'étudier l'influence d'une procédure non invasive appelée stimulation électromagnétique transcrânienne, qui chimiquement transforme les cellules de la peau en cellules souches et les traite pour devenir des neurones moteurs.

Si l'étude contrôlée contre placebo, révèle des résultats favorables, ce qui signifie une diminution de l'excitation provoquée par les médicaments, les investigateurs planifient une étude à plus long terme afin d'évaluer sa capacité à ralentir la maladie. Les lignées de cellules iPS serviront à mieux comprendre le phénomène de l'over-excitabilité des neurones moteurs, en particulier ceux dans le cerveau et la moelle épinière, les motoneurones « supérieurs ».

Les progrès accompli par Lauren Sciences concernant un système de livraison de nouveaux médicaments ont été présentés par le fondateur et CEO, Susan Rosenbaum. Malgré les avantages de certains médicaments, ils ne peuvent pas passer la barrière créée par le sang dans le cerveau, réduisant l'administration de médicaments au système nerveux central et, par conséquent, ses effets. Le nouveau système à base biologique fait des navettes de médicaments encapsulés à travers la barrière hémato - encéphalique, ce qui permet son administration périphérique…..

Une autre société qui a présenté ses réalisations en SLA Cytokinetics, qui a présenté des données mises à jour de ses essais cliniques avec le tirasemtiv. Le médecin en chef de la compagnie, Andrew Wolff, MD, a présenté les résultats de l'étude qui a démontré l'efficacité du médicament dans l'amélioration de la puissance musculaire sur les niveaux médiums d'effort, en rétablissant la partie de la force perdue, même temporairement. Malgré le fait que le critère d'évaluation principal de l'essai BENEFIT n’a pas été atteint, en altérant le score de l'échelle d'évaluation fonctionnelle ALS due à tirasemtiv, l'étude a révélé des améliorations dans sa capacité vitale lente, une importante mesure respiratoire.

« Nous pensons que c'est un effet cliniquement significatif qui mérite une étude plus approfondie, » a déclaré Wolff, annonçant les plans de l'entreprise d'ouvrir un plus grand essai de phase III. La nouvelle étude prendra en compte les leçons tirées de BENEFIT et la compagnie veut maintenant anticiper les étourdissements du début et augmenter la dose à un rythme plus lent afin de diminuer le risque des effets secondaires communs et d’augmenter la tolérance au médicament. Il n'y a encore aucune information sur le recrutement des patients pour l'étude en double aveugle, qui durera 48 semaines et est prévue pour le deuxième trimestre de l'année.

En outre, l'Association SLA a également présenté son initiative visant à créer un « document d'orientation », particulièrement axé sur la SLA à soumettre à la FDA. L'association vise à rassembler les patients, soignants, groupes de support, chercheurs et l'industrie afin de développer un travail consensuel avec plusieurs points de vue différents et champs d'expertise. Le résultat final est censé avoir des lignes directrices sur l'approche idéale de la FDA pour le traitement de la SLA, axé sur l'accélération des recherches, améliorer la clarté de l'industrie et offrir des traitements efficaces.

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : ALS News Today