Aanzienlijke vooruitgang geboekt in ALS-onderzoek aan de UMMS
07-08-2015
Een jaar na de enorm populaire "ijsemmer challenge" campagne die huishoudens in gans het land deed praten over ALS, hebben wetenschappers van de UMass Medical School, terwijl ze werken richting een remedie, zinvolle vooruitgang geboekt in hun labs.
"Er is enorme vooruitgang geboekt en er zijn terechte redenen tot hoop en bemoediging," zei Robert H. Brown Jr., PhD, MD, de Leo P. en Theresa M. LaChance leerstoel in medisch onderzoek, en hoogleraar in de neurologie.
Amyotrofische laterale sclerose (ALS) is een progressieve, neurodegeneratieve stoornis van de motorische neuronen in het centrale zenuwstelsel. De oorzaak van de meeste gevallen van ALS is niet bekend. Ongeveer 10 procent van de gevallen is erfelijk. Hoewel onderzoekers van UMMS en elders meerdere genen hebben aangetoond die erfelijke of familiale ALS veroorzaken, hebben bijna 50% van deze gevallen een onbekende genetische oorzaak. Er zijn geen significante behandelingen voor de ziekte.
Dr Brown's lab werkt om een therapie te ontwikkelen om genen die ALS bevorderen, te doen zwijgen.
"In termen van therapie ontwikkeling, is er reële vooruitgang geboekt. Het combineren van krachten en de inzet van het ongelooflijke personeel in de gentherapie eenheid [van UMMS], maakten het mogelijk om aan te tonen dat men elementen die genen doen zwijgen kan inbrengen in het zenuwstelsel met behulp van virale transporteurs, en daarmee schakelt men enkele van de toxische genen die de ziekte bevorderen, uit."
Tot nu toe heeft het ontwikkelen van deze aanpak in diermodellen geleid tot langer overleven. "De vraag is, kunnen we dit snel en ver genoeg krijgen tot in de mens en het antwoord is 'Ja, ik denk dat we het kunnen,'" zei Brown.
Vertalingen: ALS Liga: Anne
Bron: CheckOrphan
