Progrès substantiel réalisé dans la recherche SLA à l’UMMS

Un an après que la campagne très populaire " le seau à glace" qui parle de la SLA avait ménagé à travers le pays, les scientifiques de l’ UMass Medical School, en progressant vers une guérison, ont fait des progrès notables dans leurs laboratoires.

« Il y a eu d'énorme progrès et ils existent des raisons, très légitimes, d'espoir et d'encouragement, » a déclaré Robert H. Brown Jr., PhD., MD, le LaChance chaire en recherche médicale et professeur de neurologie.

La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie neurodégénérative progressive, affectant les motoneurones dans le système nerveux central. La cause de la plupart des cas SLA n'est pas connue. Environ 10 % des cas sont hérités. Bien que les chercheurs à l’UMMS et ailleurs ont identifié plusieurs gènes qui causent la SLA héréditaire ou familiale, près de 50 pour cent de ces cas ont une cause génétique inconnue. Il n'y a pas de traitement significatif pour la maladie.

Le laboratoire du Dr. Brown travaille à élaborer une thérapie pour faire taire les gènes qui favorisent la SLA.

« En termes de développement de la thérapie, on a des progrès réels. Alliant les forces et grâce au personnel incroyable dans l'unité de thérapie génique [à UMMS], il a été possible de démontrer qu'on peut introduire des éléments qui font taire les gènes dans le système nerveux à l'aide de livraison viral et faisant ainsi, désactiver certains des gènes toxiques qui favorisent la maladie. »

Jusqu'ici, en utilisant des modèles animaux, cette approche a conduit à une augmentation de survie. « La question est, peut-on prendre cela le plus rapidement et assez loin pour l’obtenir chez les êtres humains et la réponse est, 'Oui, je pense que nous le pouvons,' », a déclaré Brown.

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : CheckOrphan