Brainstorm: 2017 doelen en doelstellingen

19-12-2016

Share
Nederlands

Brainstorm rapporteert succesvol einde van fase 2 en meeting met de FDA, de komende fase 3 studie en de geplande indiening voor vrijstelling als uitzondering voor NurOwn® in het ziekenhuis

Brainstorm, Cell, Therapeutics, LogoHACKENSACK, NJ en PETACH TIKVAH, Israël, BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (Nasdaq: BCLI), een toonaangevende ontwikkelaar van volwassen stamcel technologieën voor neurodegeneratieve aandoeningen, meldt vandaag een bedrijfsupdate en kondigt hun doelstellingen aan voor 2017 inzake klinische ontwikkeling.

2017 doelen en doelstellingen

- Internationale fase 3 studie met NurOwn ® in ALS starten
- Indiening van de aanvraag om vrijstelling als uitzondering voor NurOwn ® in het ziekenhuis in Israël

Goed einde-fase 2-meeting

Brainstorm voltooide onlangs een goed einde-fase 2-meeting met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). Brainstorm heeft ‘n algemeen akkoord bereikt met de FDA om over te gaan tot een fase 3 trial. Belangrijk is dat de FDA de belangrijkste elementen van het fase 3 programma heeft aanvaard ter ondersteuning van een biologische licentie aanvraag (BLA) voor NurOwn® in ALS. De geplande fase 3 klinische studie zal een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde multidosis studie zijn uitgevoerd in meerdere centra in de VS en Israël. Men verwacht met recrutering van patiënten te beginnen in het tweede kwartaal van 2017.

"We zijn erg blij met het resultaat van de meeting aan het einde-fase 2 met de FDA, en we kijken uit naar het starten van onze fase 3 klinische studie voor NurOwn ® in ALS, " zei Chaim Lebovits, BrainStorm’s President en Chief Executive Officer. "Samen met onze klinische onderzoekers in de VS en Israël, hebben we hard gewerkt met de FDA om NurOwn® doorheen de late-fase ontwikkeling vooruit te laten gaan. Voortbouwend op NurOwn’s veiligheid en klinische werkzaamheid tot nu toe, ontwikkelen wij een fase 3 programma dat, indien succesvol, ons zal toelaten om een innovatieve, ziekte veranderende behandeling voor patiënten die lijden aan ALS, op de markt te brengen."

BrainStorm zal aanvraag indienen voor vrijstelling als uitzondering voor NurOwn ® in het ziekenhuis in Israël

Brainstorm plant om een aanvraag in te dienen in Israël waarmee patiënten toegang krijgen tot NurOwn® als behandeling waarvoor aan het ziekenhuis vrijstelling is verleend. Dit recentelijk goedgekeurd traject zou toelaten dat Brainstorm een partnership vormt met een medisch centrum in Israël en dat patiënten behandeld worden met NurOwn® tegen vergoeding.

Ziekenhuis vrijstelling staat toe dat geavanceerde therapeutische geneesmiddelen beschikbaar worden voor een groep van patiënten zoals overeengekomen met het Israëlische ministerie van Volksgezondheid. Het is bedoeld om patiënten de mogelijkheid te bieden tot een individuele, op maat gemaakte, innovatieve behandeling, daar waar een kritieke onvervulde behoefte en een gebrek aan geldige therapeutische alternatieven bestaat. De behandeling is meestal een op maat gemaakt product, zoals NurOwn®, vervaardigd met eigen cellen van de patiënt die speciaal niet-routine zijn bereid. Om te kwalificeren voor de ziekenhuis vrijstelling, moeten een aantal belangrijke criteria worden voldaan inclusief de bereiding volgens specifieke kwaliteitsnormen (gelijkwaardig aan die voor een product onder licentie), gebruik in een ziekenhuis en onder de exclusieve verantwoordelijkheid van een arts.

"Onze geplande aanvraag voor ziekenhuis vrijstelling is onze eerste stap om ALS patiënten te voorzien van toegang tot NurOwn," zei Mr. Lebovits. "Onze beslissing om door te gaan met deze aanvraag is op basis van sterke interesse geuit door ALS patiënten via een vragenlijst. Wij voorzien mogelijke behandelingen via deze weg al reeds in de tweede helft van 2017."

 

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: PR Newswire

15-12-2016 - Grondige analyses suggereren een sterk biologisch effect voor NurOwn

07-12-2016 - Interview met neuroloog en belangrijke opinieleider inzake ALS werpt licht op potentieel van NurOwn® van BrainStorm

18-07-2016 - BrainStorm kondigt positieve toplineresultaten aan van de VS fase 2-studie met NurOwn®

Kalender

  •  
  • 1 van 8

Bekijk alle activiteiten

Acties / Doneren

 

Danke, Spenden, ALS

Facebook Feed

Facebook feeds