Cytokinetics kondigt negatieve resultaten aan van VITALITY-ALS

Fase 3 klinische studie van Tirasemtiv in patiënten met ALS behaalde niet de primaire of secundaire eindpunten

Resultaten zullen worden geprecenteerd op 8 december op het 28e ALS/MND Internationale Symposium

SOUTH SAN FRANCISCO, Calif., Cytokinetics kondigde vandaag (21/11/2017) aan dat VITALITY-ALS (Ventilatory Investigation of Tirasemtiv and Assessment of Longitudinal Indices after Treatment for a Year in ALS), de internationale fase 3 klinische studie van tirasemtiv in patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS), het primaire eindpunt van verschil met basislijn in trage vitale capaciteit (SVC) die geëvalueerd werd 24 weken na randomisatie, of enig secundair eindpunt in de studie geëvalueerd na 48 weken, niet werd behaald.

Er werden geen nieuwe veiligheids- of verdraagzaamheidsaspecten gerelateerd aan tirasemtiv geïdentificeerd in VITALITY-ALS. Ernstige bijwerkingen waren gelijklopend bij patiënten die tirasemtiv of placebo toegediend kregen, maar meer patiënten hebben de dubbelblinde behandeling met tirasemtiv stopgezet dan met placebo, in hoofdzaak als gevolg van niet-ernstige bijwerkingen gerelateerd aan verdraagzaamheid. De verlaging van SVC vanaf de basislijn tot 24 weken was kleiner in patiënten die een dosis tirasemtiv kregen in VITALITY-ALS, vergeleken met de verlaging in patiënten die placebo kregen. De grootste verschillen tegenover placebo werden geobserveerd in patiënten gerandomiseerd in de midden en hoogste dosis groepen van tirasemtiv die het konden verdragen en op hun doeldosering blijven, alhoewel deze verschillen niet statistisch significant waren.

‘Terwijl we diep ontgoocheld zijn door de resultaten van VITALITY-ALS, blijven we toegewijd voor mensen met ALS die vechten tegen deze verwoestende ziekte en die nieuwe therapieën nodig hebben om de vermindering van ademhalingsfunctie en van spierkracht te vertragen die kenmerkend zijn voor progressie van de ziekte’ zegde Robert I. Blum, de CEO van Cytokinetics. ‘We hebben beslist de ontwikkeling van tirasemtiv op te schorten. Terwijl we geloven dat VITALITY-ALS farmacologische activiteit voor het actiemechanisme heeft aangetoond, geloven we ook dat de beperkingen van tirasemtiv kunnen overkomen worden door onze volgende-generatie activator van snelle skeletspieren, CK-2127107. Op basis van onze voorgaande fase 1 klinische studie, geloven we dat CK-2127107 beter verdragen zal worden en mogelijks effectiever is in patiënten met ALS, en we kijken uit naar resultaten van de fase 2 klinische studie in 2018. We bedanken de onderzoekers die de klinische studie uitvoerden, het personeel in de studiecentra, en de patiënten en hun zorgverleners die deelnamen aan VITALITY-ALS.

Het volledige Engelstalige persbericht kan je hier lezen.

Vertaling: ALS Liga: Dirk

Bron: Cytokinetics

Cytokinetics kondigt de start van FORTITUDE-ALS aan - Klik hier