Eerste muismodel voor ALS-dementie
25-09-2014
Nu kunnen wetenschappers het effect van medicijnen op de hersenen rechtstreeks bestuderen
CHICAGO---Het eerste diermodel voor ALS-dementie, een vorm van ALS die ook de hersenen beschadigt, werd ontwikkeld door wetenschappers van Northwestern Medicine®. Deze stap vooruit laat onderzoekers toe om de hersenen van levende muizen, onder verdoving, op microscopisch niveau, rechtstreeks te bestuderen. Dit laat directe monitoring toe van testmedicatie om te bepalen of deze werken.
Dit is één van de meest recente onderzoeksresultaten sinds de campagne met de ijsemmer de belangstelling voor de ziekte en de noodzaak voor uitgebreider onderzoek en financiering deed toenemen.
"Dit nieuwe model zal snel testen en directe monitoring van medicaties in real time toelaten," zei Northwestern wetenschapper en senior studie auteur Teepu Siddique, M.D. "Dit zal toestaan wetenschappers snel vooruit te laten gaan en het testen van kandidaat medicaties te versnellen."
Het nieuwe muismodel heeft de pathologische kenmerken van de ziekte bij de mens met mutaties in de genen voor UBQLN2 (ubliqulin 2) en SQSTM1 (P62) dat door Siddique en collega's geïdentificeerd werd in 2011. Deze pathologie is gekoppeld aan alle vormen van ALS en aan ALS/dementie.
Siddique en Han-Xiang Deng, M.D., de hoofd auteurs van het artikel, zeiden dat ze de gedrags, neurofysiologische en pathologische veranderingen in de muis hebben gereproduceerd die deze vorm van dementie gekoppeld aan ALS (Amyotrofische Laterale Sclerose) nabootsen.
Siddique is de Les Turner ALS Stichting/Herbert C. Wenske Professor in neurologie aan de Northwestern University Feinberg School of Medicine en neuroloog aan het Northwestern Memorial Hospital. Deng is onderzoeker en hoogleraar in de neurologie aan Feinberg.
De studie werd gepubliceerd op 22 september in de Proceedings van de National Academy of Sciences.
Siddique noteerde dat het moeilijk geweest was voor de wetenschappers om de genetische mutaties van ALS, met name ALS/dementie in diermodellen, te reproduceren wat het testen van kandidaat therapieën heeft belemmerd.
Vijf procent of meer van de ALS-patiënten hebben ook ALS/dementie.
"ALS/dementie is een nog lastiger ziekte dan ALS alleen omdat het de hersenen aanvalt wat veranderingen in gedrag en taal naast de verlamming veroorzaakt," zei Siddique.
ALS treft naar schatting 350.000 mensen wereldwijd, met een gemiddelde overleving van drie jaar. In deze progressieve neurologische aandoening leidt de degeneratie van neuronen tot spierzwakte en een aantasting van het spreken, slikken en ademhalen, waardoor uiteindelijk verlamming en de dood optreedt. De combinatie met dementie beïnvloedt het gedrag en kan de besluitvorming, oordeelvorming, inzicht en taalvaardigheid beïnvloeden.
Vertaling: ALS Liga: Anne
Bron: EurekAlert!
