Eerste patiënten ingeschreven in HEALEY ALS Platform Trial: CNM-Au8 en Verdiperstat

Clene Nanomedicine kondigt eerste patiënten ingeschreven in HEALEY ALS Platform Trial aan

Clene Nanomedicine, een biofarmaceutisch bedrijf in klinische fase, is erg blij dat het Sean M Healey & AMG Center for ALS at Mass General heeft aangekondigd dat de eerste patiënten zijn ingeschreven in de HEALEY ALS Platform Trial, die wordt uitgevoerd op locaties van het Northeast ALS (NEALS) consortium.

De belangrijkste kandidaat van Clene Nanomedicine, CNM-Au8 is een unieke therapeutische nanokatalysator met unieke neuroprotectieve en remyeliserende eigenschappen in preklinische modellen. CNM-Au8 werd geselecteerd als een van de eerste geneesmiddelenregimes die werden geëvalueerd als ALS-behandeling in de HEALEY ALS-platformproef door een panel van deskundige amyotrofische laterale sclerose (ALS)-wetenschappers. Deze baanbrekende proef, de allereerste platformproef voor de behandeling van ALS, is bedoeld om de proeftijd te verkorten, de kosten te verlagen en de deelname van patiënten aan de ontwikkeling van nieuwe therapieën voor ALS te vergroten. De proef omvat aanzienlijke financiële steun van filantropische donoren en stichtingen en biedt toegang tot 54 deskundige ALS-klinische proeflocaties in de Verenigde Staten vanuit het NEALS-consortium.

‘’We zijn verheugd, dat de HEALEY ALS Platform Trial is begonnen met de inschrijving van patiënten en dat de dosering van CNM-Au8, als een van de eerste drie gekozen therapieën, binnenkort zal beginnen’’, aldus Bob Etherington, President en CEO van Clene. ‘’Deze proef zal de sleutel zijn in onze missie om oplossingen te vinden voor de progressieve neurologische stoornis van ALS, om diegenen te helpen die lijden aan deze dodelijke neurodegeneratieve ziekte.’’

Robert Glanzman, MD, FAAN, Chief Medical Officer van Clene, merkte verder op: ‘’Wij bij Clene zijn erg verheugd om samen te werken met het Healey Center for ALS at Mass General in deze uiterst belangrijke inspanning. De aankondiging van de eerste ingeschreven patiënten is het hoogtepunt van veel hard werk door een groot team onder leiding van het Healey Center.’’

‘’Dit is een enorme mijlpaal voor de ALS-gemeenschap en daarbuiten, en het team hier in het Healey Center is enthousiast en opgewonden om patiënten te gaan inschrijven voor de allereerste platformproef voor deze ziekte’’, zegt Merit Cudkowicz, MD, directeur van het Sean M. Healey & AMG Center for ALS en hoofd Neurologie bij MGH (Massachusetts General Hospital). ‘’We zijn onze supporters en medewerkers, die gedurende deze pandemie onvermoeibaar hebben gewerkt, dankbaar om ervoor te zorgen dat de proef veilig en efficiënt kan beginnen.’’

CNM-Au8 is een geconcentreerde, waterige suspensie van gefacetteerd nanokristallijn goud (Au) met een schoon oppervlak dat katalytisch werkt om belangrijke intracellulaire, biologische reacties te ondersteunen. CNM-Au8 bestaat uitsluitend uit goudatomen, die georganiseerd zijn in gefacetteerde, geometrische kristallen. CNM-Au8 heeft veiligheid aangetoond in fase 1-onderzoeken bij gezonde vrijwilligers en zowel remyelinisatie als neuroprotectieve-effecten in meerdere preklinische modellen. Preklinische gegevens, die op wetenschappelijke congressen werden gepresenteerd, toonden aan dat de behandeling met CNM-Au8 in neuronale culturen, de overleving van neuronen verbeterde, neurietnetwerken beschermde, intracellulaire niveaus van reactieve zuurstofsoorten verminderde, en mitochondriale capaciteit als reactie op cellulaire stress, veroorzaakt door meerdere ziekterelevante neurotoxines, verbeterde. Orale behandeling met CNM-Au8 verbeterde het functionele gedrag in knaagdieren-modellen van ALS, multiple sclerose en de ziekte van Parkinson versus vehikel (placebo). CNM-Au8 heeft wettelijke goedkeuring gekregen om klinische fase 2- en fase 3-onderzoeken te starten voor neuroprotectie en remyelinisatie bij patiënten met multiple sclerose, amyotrofische laterale sclerose (ALS) en de ziekte van Parkinson.

Vertaling: Gerda Eynatten-Bové

Bron: PR Newswire

Biohaven kondigt inschrijving van eerste patiënten aan voor cruciale HEALEY ALS-onderzoek platform, met ondermeer Verdiperstat, uitgevoerd door het Healey Center voor ALS in het Massachusetts General Hospital

(verkorte versie)

- Biohaven's Verdiperstat werd geselecteerd als één van de eerste drie kandidaat-geneesmiddelen die werden onderzocht in de innovatieve HEALEY ALS-onderzoek platform bij MGH
- Verdiperstat is een hersen penetrerende remmer van myeloperoxidase (MPO), een enzym dat betrokken is bij neuro-inflammatoire en neurodegeneratieve aandoeningen waaronder ALS

Biohaven Pharmaceutical kondigde vandaag aan dat de eerste patiënten deelnamen aan de HEALEY ALS onderzoek platform die de werkzaamheid evalueert van drie behandelingen, waaronder Verdiperstat, bij mensen met amyotrofische laterale sclerose ("ALS"). Verdiperstat is een potentiële first-in-class, hersendoordringende, selectieve remmer van myeloperoxidase in ontwikkeling bij Biohaven voor de behandeling van neurodegeneratieve ziekten, waaronder ALS en meervoudige systeematrofie.

Het HEALEY ALS- onderzoek platform is een belangrijke innovatie op het gebied van de ontwikkeling van ALS-geneesmiddelen die erop gericht is de identificatie van effectieve nieuwe behandelingen te versnellen. Het HEALEY ALS-onderzoek platform wordt op meer dan 50 locaties uitgevoerd door toonaangevende ALS-experts van het Healey Center in samenwerking met het Northeast ALS Consortium-netwerk voor klinische proeven. In tegenstelling tot traditionele onderzoeken waarbij doorgaans slechts één geneesmiddel tegelijk wordt geëvalueerd, creëren platformen voor proeven een infrastructuur voor de voortdurende studie van meerdere geneesmiddelen voor onderzoek parallel, waardoor de middelen en efficiëntie worden gemaximaliseerd.

Merit Cudkowicz, MD, MSc, directeur van het Healey Center en hoofd neurologie bij Mass General, merkte op: "Ik ben trots op onze medewerkers en dankbaar voor de steun van deze moedige gemeenschap. We zijn verheugd om op dit punt te zijn en dankbaar voor alle teams die betrokken zijn voor hun waardevolle inbreng en ondersteuning. "

Het HEALEY ALS-onderzoek platform zal voor elke behandeling ongeveer 160 volwassenen met ALS bestuderen. Deelnemers worden gerandomiseerd in een 3-op-1-verhouding voor behandeling met Verdiperstat 600 mg orale tablet tweemaal daags of placebo gedurende 24 weken. Het primaire eindpunt van de studie zal de verandering in de ernst van de ziekte meten van baseline tot week 24 op de ALS Functional Rating Scale Revised (ALSFRS-R) bij patiënten die behandeld worden versus placebo. Secundaire eindpunten zijn onder meer verandering in ademhalingsfunctie, spierkracht en overleving.

"Door meerdere geneesmiddelen tegelijkertijd te testen, zal deze platformproef onze zoektocht naar effectieve ALS-behandelingen voor iedereen met ALS drastisch versnellen. De ALS Association is er trots op deze inspanning te ondersteunen, en we zijn het Healey Center dankbaar voor hun leiderschap ", zegt Calaneet Balas, President en CEO van The ALS Association.

Vertaling: Christina Lambrecht

Bron: PR Newswire

31-01-2020 - Biohaven krijgt schriftelijke toestemming van FDA om een ALS-onderzoek met verdiperstat te starten