Fase 3 studie van NurOwn Cel Therapie rekruteert alle 200 patiënten, kondigt BrainStorm aan

17-10-2019

BrainStorm Cell Therapeutics heeft aangekondigd dat de Fase 3 van de klinische studie met haar kandidaat cellulaire therapie NurOwn in 200 patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS) volledig is gerekruteerd en dat behandeling onderweg is.

NurOwn® Data Safety Monitoring Board (Toezichtscomité gegevensveiligheid) raadt voortzetting Fase 3 ALS klinische studie aan

28 oktober 2019 - Globe Newswire

NEW YORK, BrainStorm Cell Therapeutics, Inc. een vooraanstaande ontwikkelaar van volwassen stamceltherapieën voor neurodegeneratieve ziekten, heeft vandaag aangekondigd dat Fase 3 klinische studie onafhankelijk Data Safety Monitoring Board (DSMB) de tweede, pre-gespecificeerde interim-analyse van de veiligheidsresultaten voltooid heeft voor de 106 eerste patiënten, die een herhaalde dosering  ontvingen van NurOwn* in de Fase 3 studie voor ALS patiënten (NCTO3280056). DSMB heeft aangegeven dat de Fase 3 klinische studie dient voortgezet te worden zoals voorzien.

De gerandomiseerde, dubbelblinde en multicentrische studie (NCTO3280056) beoordeelt de veiligheid en doeltreffendheid van drie toedieningen van NurOwn in het ruggenmergkanaal. De patiënten zullen elke twee maanden, ofwel NurOwn, ofwel intrathecale inspuitingen met placebo krijgen. 

‘’Het team van BrainStorm is heel opgewonden om deze belangrijke mijlpaal in de ontwikkeling en de potentiële commercialisering van NurOwn in ALS te bereiken. Wij hebben ons totaal ingezet voor dit traject, sinds we begonnen zijn met de rekrutering van de klinische studie in oktober 2017,’’ zegde Chaim Lebovits, voorzitter en CEO van BrainStorm, in een persbericht.

NurOwn is een cellulaire therapie die mesenchymale stamcellen (MSCs) neemt van patiënten (autologe MSCs), die in staat zijn om verschillende celtypes te genereren. Deze MSCs worden dan omgezet in een celtype — genaamd MSC-NTFs — die neurotrofische factoren produceren (moleculen die groei van zenuwweefsel en overleving stimuleren). De omgezette cellen worden dan door een transplantatie aan de patiënten teruggegeven, ofwel door een inspuiting in de spier of het ruggenmergkanaal, om de groei van zenuwweefsel en overleving te stimuleren.

De eerste doelstellingen van de studie van NurOwn aangaande veiligheid en doeltreffendheid zullen gemeten worden door de ALS functional rating scale score (ALSFRS-R ; een score van vaardigheden, zoals slikken, spreken, schrijven, lopen, enz.) en vergeleken worden met de placebogroep. Een tweede doelstelling is het beoordelen van hoe biomerkers, zoals door cellen uitgescheiden neurotrofe factoren, ontstekingsfactoren, en cytokines veranderen in het bloed en de cerebrospinale vloeistof (het vocht dat de hersenen en het ruggenmerg omgeeft) na behandeling met NurOwn.

‘’Tot nu heeft een beduidend percentage van de 200 deelnemende patiënten drie behandelingen gehad en wij verwachten dat alle studiedeelnemers de vooropgestelde studie-bezoeken en beoordelingen zullen vervolledigen tegen oktober 2020,’’ zegde Lebovits.

Deze studie wordt uitgevoerd aan de University of California, Irvine ; Cedars-Sinai Medical Center ; California Pacific Medical Center ; Massachusetts General Hospital ; the University of Massachusetts Medical School ; en de Mayo Clinic.

Indien ze succesvol is, zullen de studieresultaten gebruikt worden om een FDA verzoek te ondersteunen inzake goedkeuring van NurOwn als een ALS-behandeling, zegde BrainStorm.

Het gebruik van autologe MSC-NTF cellen om ALS potentieel te behandelen kreeg de status van weesgeneesmiddel door zowel de U.S. Food and Drug Administration (FDA) als het European Medicines Agency (EMA).

‘’Wij zijn zeer verheugd om de Fase 3 van de gerandomiseerde placebo-gecontroleerde klinische studie in ALS volledig gerekruteerd te hebben en verwachten om voor het einde van volgend jaar eerste topline resultaten bekend te maken. Deze klinische mijlpaal is een kern-buigpunt? in de ontwikkeling van NurOwn,’’ zegde Ralph Kern, chief operating officer en chief medical officer van BrainStorm.

Deze studie wordt financieel ondersteund door een toelage en andere fondsen van het California Institute for Regenerative Medicine (CIRM), en ook andere vormen van investering.

‘’Op basis van wetenschappelijke en vroegefase-gegevens van de klinische studie van BrainStorm Cell Therapeutics werd hen door CIRM $ 15.9 miljoen toegekend, om hun onderzoekstherapie NurOwn te doen vooruitgaan naar Fase 3,’’ zegde Maria Millan, MD, voorzitster en CEO van CIRM.

‘’Onze steun heeft geholpen om dit programma naar drie vooraanstaande Californische medische centra te brengen. Wij feliciteren BrainStorm Cell Therapeutics met het voltooien van de rekrutering, een belangrijke mijlpaal tot het ontwikkelen van een hoognodige behandeling voor ALS,’’ voegde Millan eraan toe. 

 

Vertaling: Gerda Eynatten-Bové

Bron: ALS News Today

Share