Essai Phase 3 de NurOwn Cell Therapy enrôle tous les 200 patients, annonce Brainstorm
17-10-2019
BrainStorm Cell Therapeutics a annoncé que la Phase 3 de l’essai clinique de sa thérapie cellulaire candidat NurOwn dans 200 patients de sclérose latérale amyotrophique (SLA) est pleinement enrôlée et que le traitement est en chemin.
|
NurOwn® Data Safety Monitoring Board (Comité de surveillance des données d’innocuité) recommande continuation Phase 3 Essai Clinique SLA Le 28 octobre 2019 - Globe Newswire NEW YORK, BrainStorm Cell Therapeutics, Inc. un développeur de premier plan de thérapies de cellules souches adultes pour maladies neurodégénératives, a annoncé aujourd’hui que la Phase 3 essai clinique Data Safety Monitoring Board (DSMB) indépendant a complété la seconde analyse intérimaire pré-spécifiée des résultats de sécurité de l’essai clinique Phase 3 pour les premiers 106 patients qui ont reçu un dosage répété de NurOwn* dans l’essai Phase 3 pour patients SLA (NCTO3280056). Le DSMB a indiqué que la Phase 3 de l’essai clinique devrait se poursuivre comme prévu. |
L’essai randomisé, en double-aveugle et multicentrique (NCT03280056) évalue la sécurité et l’efficacité de trois administrations de NurOwn dans le canal rachidien. Les patients recevront ou bien NurOwn, ou bien des injections intrathécales de placebo tous les deux mois.
‘’Le team de BrainStorm est très excité d’atteindre cette étape importante dans le développement et la commercialisation potentielle de NurOwn dans la SLA. Nous nous sommes pleinement dédiés à ce parcours, depuis que nous avons commencé l’enrôlement de l’essai clinique en octobre 2017,’’ disait Chaim Lebovits, le président et CEO de BrainStorm, dans un communiqué de presse.
NurOwn est une thérapie cellulaire qui prend des cellules souches mésenchymateuses (CSM) chez les patients (CSM autologues), qui sont capables de générer différents types de cellules. Ces CSM sont alors converties dans un type cellulaire — appelé MSC-NTFs — qui produit des facteurs neuro trophiques (molécules qui stimulent la croissance de tissu nerveux et la survie). Les cellules converties sont alors renvoyées par une transplantation au patient, ou bien par une injection dans le muscle ou le canal rachidien, pour stimuler la croissance de tissu nerveux et la survie.
Les buts primaires de l’étude concernant la sécurité et l’efficacité de NurOwn seront mesurés en employant l’échelle ALS functional rating scale score (ALSFRS-R ; un score d’aptitudes comme avaler, parler, écrire, marcher, etc.) et comparés au groupe placebo. Un but secondaire est d’évaluer comment des biomarqueurs, comme des facteurs neurotrophiques sécrétés par des cellules, des facteurs inflammatoires, et cytokines, changent dans le sang et dans le fluide céphalorachidien (le liquide qui entoure le cerveau et la moelle épinière) après un traitement avec NurOwn.
‘’A ce jour, un pourcentage significatif des 200 patients enrôlés a reçu trois traitements et nous prévoyons que tous les participants de l’essai complèteront les visites d’étude planifiées et les évaluations pour octobre 2020 disait Lebovits.
Cette étude se passe à la University of California, Irvine ; Cedars-Sinai Medical Center ; California Pacific Medical Center ; Massachusetts General Hospital ; the University of Massachusetts Medical School ; et la Mayo Clinic.
En cas de succès, les résultats de l’essai seront employés pour soutenir une demande vis-à-vis de la FDA pour approbation de NurOwn comme un traitement SLA, disait BrainStorm.
L’emploi de cellules autologues MSC-NTF pour traiter potentiellement la SLA a reçu le statut de médicament orphelin aussi bien par la U.S. Food and Drug Administration (FDA) que par la European Medicines Agency (EMA).
‘’Nous sommes très heureux d’avoir complètement enrôlé notre essai clinique Phase 3 avec placebo contrôlé et randomisé en SLA et nous avons hâte de rapporter des premiers résultats avant la fin de l’année prochaine. Cette étape clinique est un point d’inflexion clé dans le développement de NurOwn,’’ disait Ralph Kern, le directeur des opérations et le médecin en chef de BrainStorm.
Cette étude est financièrement soutenue par une subvention et autre financement du California Institute for Regenerative Medicine (CIRM), ainsi que d’autres formes d’investissement. ‘’Sur base des données scientifiques et d’étude clinique en early phase de BrainStorm Therapeutics, CIRM leur a accordé $ 15.9 millions pour faire avancer leur thérapie expérimentale NurOwn dans un essai Phase 3,’’ disait Maria Millan, MD, présidente et CEO de CIRM.
‘’Notre soutien a aidé à porter ce programme vers trois centres médicaux californiens de premier plan. Nous félicitons Brainstorm Cell Therapeutics pour la complétion de l’enrôlement, une étape importante vers le développement d’un traitement SLA hautement nécessaire,’’ ajoutait Millan.
Traduction : Gerda Eynatten-Bové
Source : ALS News Today
