GM604 van Genervon zou de progressie van de ziekte in ALS-patiënten kunnen vertragen
01-10-2015
(verkorte versie)
Genervon Biopharmaceuticals heeft onlangs aangekondigd dat één van haar belangrijkste producten, GM604, in staat was om de niveaus van een proteïne TDP-43 te reguleren en de ziekte progressie bij Amyotrofische laterale sclerose (ALS) patiënten te vertragen. …
Recente studies suggereren een verband tussen het zogenaamd TDP-43 eiwit en ziekte progressie in ALS. Het is gebleken dat vele neurodegeneratieve ziekten een gemeenschappelijk fenomeen delen van aggregatie van hersenen eiwitten, waarbij aggregaten van TDP-43 gezien worden in ongeveer 97% van de patiënten met ALS/MND (Motor Neuron ziekte) en 45% met Alzheimer/FTD (Frontotemporale dementie). Andere studies rapporteerden dat de verspreiding van het TDP43 eiwit tijdens dit proces van aggregatie, de lengte van neuronen verkort en uiteindelijk resulteert in hun dood. Dus door het verminderen van de niveaus van TDP43 regenereren neuronen hun lengte, activiteit, en progressie van ALS wordt beperkt. Bijkomende studies hebben ook gesuggereerd dat wanneer TDP-43 eiwit-opstapelt, de malfunctie begint en dit productie van willekeurige defecte eiwitten, die tot neuronale dood en ziekteprogressie leidt, kunnen veroorzaken.
Er is nog geen oplossing om ALS te behandelen, maar de ziekte kan beheerst worden met medicijnen. Onder andere, het GM604 ontwikkeld door Genervon Biopharmaceuticals waarvoor men suggereert dat het neuronale gezondheid herstelt door het reguleren van TDP-43 naar normale niveaus als de concentratie boven of onder het normale zit. Het middel is getest bij patiënten die lijden aan ALS en de resultaten van een fase 2A klinische proef toonde aan dat er talrijke eiwit biomarkers kunnen gereguleerd worden waaronder het verlagen van TDP-43 niveaus richting normale waarden.
In een recente studie uitgevoerd door Genervon, werden verschillende groepen van ALS-patiënten behandeld met GM604 en de resultaten tonen aan dat TDP-43 niveaus daalden met 63% in geavanceerde patiënten behandeld gedurende 12 weken en stegen met 6% in de placebogroep. Bovendien bleek dat de concentratie van TDP-43 in vergelijking met placebo bij toediening van GM604b gedurende 12 weken aanzienlijk daalde.
Deze bevindingen suggereren dat het GM604 van Genervon in staat was om de TDP-43 niveaus in behandelde ALS-patiënten te reduceren, en dat in de toekomst deze therapie zou kunnen worden gebruikt om hopelijk de progressie van de ziekte in ALS-patiënten te vertragen.
Vertaling: ALS Liga: Anne
Bron: ALS News Today
Genervon heeft Patent voor GM604 ingediend als een veelbelovende therapeutische strategie voor ALS
07-07-2015
Genervon Biofarmaceuticals heeft onlangs aangekondigd dat het een octrooiaanvraag heeft ingediend op basis van gegevens uit de fase 2A klinische studie (GALS001 studie, NCT01854294) van hun product GM604 als een therapie voor amyotrofische laterale sclerose (ALS) en van gegevens van een compassionate use studie met één enkele ALS-patiënt (GALS-C).
Vertaling: ALS Liga: Anne
Bron: ALS News Today
Genervon kondigt resultaten aan van test met GM6 in 1 patiënt - Klik hier
