Healey Center aan het Mass General lanceert eerste ALS Platform Trial met vijf kandidaat-behandelingen

Het Sean M. Healey & AMG Center aan het Massachusetts General Hospital heeft vijf “veelbelovende” kandidaat-behandelingen geselecteerd uit 30 aanvragen en zal deze uittesten tijdens haar eerste platformonderzoek naar amyotrofische laterale sclerose (ALS).

Het platformonderzoek — een type van klinische studie dat de efficiëntie van meerdere therapieën tegelijkertijd uittest — is ontworpen om effectieve en innovatieve behandelingen te bevorderen voor mensen met ALS. Meer recente klinische behandelingen kunnen in de loop van het onderzoek worden toegevoegd. Zodoende verstrijkt er minder tijd tussen de identificatie van een veelbelovende nieuwe therapie en het onderzoek ernaar.

“Het Healey Center bracht toonaangevende figuren uit de hele wereld samen om te komen tot een radicale re-evaluatie van het ontwerp van ALS-onderzoeken. Het wil een baanbrekend platformonderzoeksprogramma uit de grond stampen en garant staan voor meelevende zorg”, zegt Merit Cudkowicz, MD, MSc, directeur van het Sean M. Healey & AMG Center for ALS aan het Mass General, in een persbericht.

Dit model voor klinisch onderzoek bleek succesrijk bij het zoeken naar behandelingen voor bepaalde kankers. Het unieke onderzoeksontwerp bevordert de ontwikkeling van behandelingen omdat onderzoekers een groter aantal medicijnen kunnen beoordelen, patiënten meer toegang krijgen tot klinische onderzoeken, en er sprake is van dalende kosten doordat de effectiviteit van talrijke behandelingen snel wordt beoordeeld.

“Deze benadering halveert de tijd die nodig is om een effectieve behandeling te vinden, doet de kosten met minstens een derde dalen, en wordt gesteund door onze patiënten, het FDA, ALS-clinici en onze collega’s uit de farma-industrie”, zegt Cudkowicz.

Aangezien bovendien de afzonderlijke behandelingen worden uitgetest binnen dezelfde infrastructuur en met een gelijkaardig meesterprotocol, kunnen de resultaten van alle subjecten uit alle placebogroepen worden gecombineerd. Dat leidt tot een aanzienlijk grotere statistische kracht voor elke studie en bijgevolg tot robuustere gegevens.

Naast het testen van verschillende therapieën, zal het HEALEY ALS Platform Trial ook verscheidene veelbelovende biomerkers en resultatenmaatstaven in beschouwing nemen met de bedoeling nieuwe instrumenten te ontwikkelen voor de evaluatie van de effectiviteit van ALS-therapieën.

“Het is opwindend dat we verscheidene behandelingen voor ALS kunnen testen en tegelijkertijd de ontwikkeling kunnen vergemakkelijken van cruciale biomerkers die therapeutisch succes sneller kunnen voorspellen”, zegt Sabrina Paganoni, MD, PhD, een faculteitslid van het Healey Center.

Alvorens te starten met dit klinisch onderzoek kondigde het Healey Center aan dat het op zoek was naar de beste ALS-behandelingen die op het punt stonden klinisch te worden onderzocht. Het centrum ontving zowat 30 kandidaturen uit 10 landen.

Een groep toonaangevende ALS-wetenschappers en leden van het Healey Center Science Advisory Committee (wetenschappelijk adviescomité van het centrum) kozen vijf behandelingen die volgens hen het meeste potentieel hadden. Het platformonderzoek zal starten met drie therapieën en kort daarna zullen de twee andere worden toegevoegd.

De experimentele behandelingen zijn: Zilucoplan van Ra Pharmaceuticals, Verdiperstat van Biohaven Pharmaceuticals, Bio-energetische Nanocatalyse van Clene Nanomedicine (CNM-Au8, nanokristallijn goud), Pridopidine van Prilenia, en IC14 immunotherapie van Implicit Bioscience.

Partners van deze vijf geselecteerde ondernemingen werken samen met het Healey Center Trial Design Team en het Northeast ALS Consortium (NEALS) om het HEALEY ALS Platform Trial te ontwerpen.

NEALS is een internationale non-profitgroep die bestaat uit 128 researchsites die samenwerken om klinisch onderzoek naar ALS en andere motorneuronenziektes te doen.

“De onderzoekers van NEALS zijn enthousiast over deze benadering”, zegt Timothy Miller, MD, PhD, medevoorzitter van NEALS en professor aan de Washington University School of Medicine. “Nu het mogelijk is meerdere geneesmiddelen tegelijkertijd uit te testen, zullen we sneller een behandeling voor ALS vinden.”

Vertaling: Bart De Becker

Bron: ALS News Today

25-09-2019 - Toonaangevende ALS-experten selecteren zilucoplan

22-09-2019 - Clene Nanomedicine, Inc. kondigt de selectie aan van CNM-Au8