C26 Hoe frequent zijn onderbrekingen in het ziekteverloop van amyotrofische laterale sclerose? Resultaten van een op een populatie gebaseerd cohort in Italië

27-11-2019

MNDA-SYMPOSIUM PERTH: PRESENTATIES 19 DEC.

Sessie 3: Demografie en klinische kenmerken

Achtergrond: De diagnostische criteria voor amyotrofische laterale sclerose (ALS) vermelden dat de diagnose pas kan worden bevestigd als er sprake is van een “progressieve verspreiding van symptomen of tekenen binnen een bepaald gebied of naar andere gebieden”. Of er onderbrekingen kunnen optreden in het ziekteverloop van ALS is echter nauwelijks gedocumenteerd.

Doelstellingen: De frequentie van onderbrekingen (d.w.z. ‘plateaus’) in het ALS-ziekteverloop nagaan.

Methodes: We maakten gebruik van gegevens van het ALS-register van Piëmont en de Aostavallei. We includeerden alle gebeurtenissen met patiënten in de periode 2007–2014 die meerdere bezoeken aflegden. De subjecten werden opgevolgd tot 31 december 2018. Een plateau werd gedefinieerd als een stabiele totale score op de ALSFRS-R gedurende een periode van zes maanden of langer.

Resultaten: Bij de studie werden in totaal 1.044 ALS-patiënten betrokken. Van hen stierven er 833 (79,9%) tijdens de opvolgingsperiode. Bij in totaal 227 (21,7%) patiënten was er sprake van ten minste één plateau dat zes maanden of langer duurde. Bij 157 (69,2%) van hen deed zich slechts één plateau voor, bij 48 (21,1%) ging het om twee plateaus en bij respectievelijk 21 (9,3%) en 8 (3,5%) patiënten om drie en vier onderbrekingen. De gemiddelde duur van de plateaus bedroeg 321 dagen (IQR 229,5–478,0). Plateaus deden zich vaker voor bij erg hoge en erg lage ALSFRS-R-scores, met 44 (18 plateaus) en 1 (15 plateaus) als de twee meest gangbare scores. Van de 227 patiënten bij wie zich ten minste één plateau voordeed, stierven er 110 (10,5%) tijdens de studieperiode, die in totaal 142 plateaus doormaakten. Daarvan deden er zich 44 (31%) voor in het eerste kwart, 39 (27,5%) in het tweede kwart, 44 (31%) in het derde kwart en slechts 15 (10,6%) in het laatste kwart van het gehele klinische verloop. Tot slot bleek een jongere leeftijd op het moment van de diagnose de enige factor te zijn die significant was gecorreleerd aan het risico op een plateau (OR 0,96, 95% CI 0,94–0,97, p-waarde <0,001).

Discussie en conclusies: Op basis van een op een populatie gebaseerd cohort kwamen we tot de vaststelling dat plateaus gangbaar zijn tijdens het ziekteverloop van ALS en dus geen grond zijn om de diagnose in vraag te stellen. Onze bevinding stemt overeen met een eerdere studie, die gebruik maakte van de Pooled Resource Open Access Clinical Trials-gegevensbank (gegevensbank van Samengevoegde Bronnen van Vrij Toegankelijk Klinisch Onderzoek).

Vertaling: Bart De Becker

Bron: Abstract Book symposium Perth