Hoe regeneratieve geneeskunde het ALS-onderzoek vooruithelpt

29-06-2021

Mei is ALS-Bewustzijnsmaand, een tijd om stil te staan bij de rol van regeneratief geneeskundig onderzoek bij het bevorderen van het begrip en de behandeling van ALS. Deze neurodegeneratieve aandoening zorgt ervoor dan zenuwcellen in de hersenen en het ruggenmerg afsterven waardoor signalen naar de spieren worden geblokkeerd. Dat leidt tot verlamming, wat iemand het vermogen ontneemt om te wandelen, te praten en te ademen. Omdat er geen behandeling is, leidt ALS uiteindelijk tot verzwakking van de ademhaling en de dood.

 Nathan Staff, M.D., Ph.D

"Er is hoge nood om nieuwe therapieën te vinden die patiënten met ALS helpen, want wat we nu hebben is niet voldoende. Patiënten wachten vol ongeduld op antwoorden die tegemoetkomen aan hun onvervulde noden. We moeten snel en veilig nieuwe, gevalideerde behandelingen leveren aan hen die getroffen zijn. Dat motiveert ons team om elke ochtend uit bed te komen en er zo hard mogelijk aan te werken," zegt Nathan Staff, MD, PhD, een neuroloog, expert in regeneratieve geneeskunde en hoofdonderzoeker van het ALS stamcelonderzoek aan de Mayo Clinic.

Er zijn nieuwe opties nodig, want de medicijnen die door de Food and Drug Administration (FDA) zijn goedgekeurd om ALS te behandelen zijn niet doeltreffend genoeg om het verloop van de ziekte te vertragen.

Zoeken naar oplossingen uit de regeneratieve geneeskunde

Er is een transformatie gaande in de gezondheidszorg waardoor het zwaartepunt van de geneeskunde verschuift van ziektebestrijding naar herstel van de gezondheid. In de voorhoede bevindt zich het Centrum voor Regeneratieve Geneeskunde van de Mayo Clinic, dat ALS-onderzoek ondersteunt als onderdeel van zijn missie om innovatieve, genezende therapieën voor patiënten te ontwikkelen en af te leveren.
Onderzoek in de Mayo Kliniek probeert de complexiteit van ALS te ontrafelen in de hoop mogelijke nieuwe behandelingen te ontdekken. Onderzoekers zijn aan het aftasten of mesenchymale stamcellen afkomstig uit vetweefsel groeifactoren en ontstekingsremmende eigenschappen zouden kunnen leveren om te verhinderen dat zenuwcellen afsterven en zo de voorgang van de ziekte tegenhouden. Mesenchymale stamcellen zijn volwassen stamcellen die goed onderzocht zijn. Resultaten van een fase 1 klinische studie in de Mayo Clinic tonen aan dat  mesenchymale stamceltheratie veilig is en verder onderzoek rechtvaardigt.

 Anthony Windebank, M.D.

"Het was duidelijk dat ongeveer 30% van de ALS patiënten in de trial stabiliseerden na mesenchymale stamceltherapie," zegt Anthony Windebank, MD, adjunct-directeur van Discovery for Mayo Clinic's Center for Regenerative Medicine en hoofdonderzoeker van de fase 1 klinische proef. "We leerden ook dat patiënten die in een vroeg stadium van hun ziekte met mesenchymale stamceltherapie werden behandeld de beste resultaten hadden. Onze ontdekking toont potentieel voor therapeutisch voordeel, maar er is meer onderzoek nodig om dat te bevestigen."

Voortbouwend op de fase 1 klinische proef, zijn onderzoekers van de Mayo Clinic bezig met het testen van stamceltherapie bij een grotere groep patiënten gedurende een langere periode. De studie probeert een antwoord te geven op de vraag of stamcellen de slopende effecten van ALS kunnen vertragen, en als dat zo is, waarom stamceltherapie bij sommigen werkt en bij anderen niet.  

" We proberen te begrijpen wat de oorzaak is van de verschillende reacties. Is het de genetica van de patiënt? Is het het immuunsysteem? Zijn het mogelijk de cellen zelf en hoe ze reageren op de therapeutische omgeving? Onze huidige studies proberen de verschillende factoren te begrijpen die ervoor zorgen dat mensen wel of niet reageren op mesenchymale stamceltherapie," zegt Dr. Staff, hoofdonderzoeker van de fase 2 klinische studie voor ALS.
Het onderzoeksteam is optimistisch dat klinische trials bij Mayo en overal ter wereld op een dag nieuwe antwoorden en nieuwe opties voor patiënten zullen opleveren. Daarnaast heeft de ontdekking van genetische mutaties ook geleid tot klinische proeven met gentherapie voor patiënten met de erfelijke vorm van de ziekte.

" Het soort proeven en het soort mogelijke oplossingen dat naar voren wordt gebracht, gaan op verschillende manieren in op het ALS-proces. Sommige medicijnen die worden getest, richten zich op het immuunsysteem. Anderen kijken naar cellulaire paden," zegt Dr. Staff. "Er zijn veel verschillende benaderingen geweest met het gemeenschappelijk doel om te proberen de ziekte te vertragen."

Mayo werkt samen met de industrie en andere academische instellingen om te proberen onderzoek te versnellen dat zou leiden tot nieuwe therapieën in de praktijk. Maar het onderzoek naar stamceltherapie staat nog in de kinderschoenen. Het is onzeker hoelang het zal duren om de klinische ontwikkeling in een gevorderd stadium af te ronden, een essentiële stap voor het verkrijgen van goedkeuring van de FDA voor nieuwe therapieën die in de dagelijkse klinische zorg zullen worden gebruikt.

Vertaling: E. Van Daele
Bron: Mayo Clinic for Regenerative Medicine blog

Share