Hoop op nieuwe behandeling voor amyotrofische laterale sclerose

11-06-2015

Universiteit van Montréal 

Een voorheen onbekende link tussen het immuunsysteem en de dood van motorische neuronen in amyotrofische laterale sclerose (ALS) is ontdekt door wetenschappers van het onderzoekscentrum CHUM van de Universiteit van Montreal. De vondst effent de weg tot een geheel nieuwe aanpak voor het vinden van een middel dat neurodegeneratieve ziekten zoals ALS, Alzheimer, Parkinson en Huntington kan genezen of ten minste de progressie ervan vertragen.

De studie, vandaag gepubliceerd in Nature Communications, toont aan dat het immuunsysteem in het diermodel C. elegans, een kleine 1 mm lange rondworm, een cruciale rol speelt in de ontwikkeling van ALS. "Een verstoring van het immuunsysteem kan bijdragen aan de vernietiging van motorische neuronen en leiden tot de ziekte," zei Alex Parker, CRCHUM onderzoeker en universitair hoofddocent bij de Afdeling Neurowetenschappen aan de Universiteit van Montreal...

Deze studie belicht een nooit eerder vermoed mechanisme: zelfs als de C. elegans worm een zeer rudimentaire immuun systeem heeft, dan genereert dat systeem een ondoordachte aanval tegen de worm zijn eigen neuronen. "De worm denkt het een virale of bacteriële infectie heeft en lanceert een immuunrespons. Maar de reactie is toxisch en vernietigt bij het dier motorische neuronen," zei Alex Parker als toelichting.

Is hetzelfde scenario werkzaam bij mensen? Meest waarschijnlijk wel. Het menselijke equivalent van het tir-1 gen — SARM1 — is cruciaal gebleken voor de integriteit van het zenuwstelsel. Onderzoekers denken dat het signaleringstraject identiek is voor alle genen die aan ALS gekoppeld zijn. Dit maakt het TIR-1 eiwit (of SARM1 bij de mens) een uitstekend therapeutisch doel voor de ontwikkeling van een medicijn. SARM1 is met name belangrijk omdat het deel uitmaakt van het activeringsproces van de bekende kinase, dat kan worden geblokkeerd door bestaande geneesmiddelen.

Alex Parker's team is reeds actief geneesmiddelen aan het testen die al zijn goedgekeurd door de US Food and Drug Administration voor behandeling van aandoeningen zoals reumatoïde artritis, om te zien of ze bij ALS werken. Belemmeringen zijn er echter nog steeds bij het vinden van een remedie voor het genezen of vertragen van de progressie van amyotrofische laterale sclerose. "In onze studies met wormen weten we dat het dier ziek is omdat we de ziekte veroorzaakten. Hierdoor kunnen we de behandeling zeer vroeg in het leven van de worm starten. Maar ALS is een verouderingsziekte, die bij de mens meestal optreedt rond de leeftijd van 55 jaar. We weten niet of een potentiële medicatie effectief zal blijken als het alleen na het optreden van de symptomen gegeven wordt. "Maar we hebben duidelijk aangetoond dat dit belangrijk eiwit blokkeren de vooruitgang van de ziekte in deze worm remt," besloot Alex Parker.

 

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: AlphaGalileo

Share