Intrekking van aanvraag tot marketinggoedkeuring van edaravone voor ALS in de Europese Unie

04-06-2019

Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation (MTPC) (Hoofdkantoor: Osaka, Japan; voorzitter en representatief directeur, CEO: Masayuki Mitsuka), kondigde vandaag de intrekking aan van de Marketing Authorization Application (MAA, aanvraag tot marketinggoedkeuring) van edaravone voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS) in de Europese Unie (EU). De MAA van edaravone werd ingediend op 30 april 2018 door Mitsubishi Tanabe Pharma Europe Ltd., de R&D-afdeling van MTPC in de EU. Edaravone (naam in Japan: RADICUT BAG voor I.V.-infusie 30mg.) is een intraveneuze behandeling voor ALS, een neurologische ziekte met een snel verloop.

Edaravone werd in Japan, Zuid-Korea, de Verenigde Staten, Canada en Zwitserland goedgekeurd voor de behandeling van ALS op basis van de resultaten van een zes maanden durende placebogecontroleerde studie van Japanse ALS-patiënten, waarbij het primaire eindpunt de Gereviseerde ALS Functionele Meetschaal (ALSFRS-R) was, een maatstaf van functionele achteruitgang bij de dagelijkse activiteiten van ALS-patiënten. De studie toonde aan dat edaravone het functioneel verlies aanzienlijk vertraagde vergeleken met placebo. Het verschil bedroeg 2,49 punten in de totale score van de ALSFRS-R (het equivalent van een verschil van 33%) na een behandeling van zes maanden*.
 *Referentie: bijsluiter van RADICUT

In overeenstemming met de ontwikkelingsrichtlijnen voor ALS van het European Medicine Agency (EMA, Europees Geneesmiddelenagentschap), blijft het Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP, Comité voor Medicinale Producten voor Menselijk Gebruik) van het EMA echter bij zijn standpunt dat een bijkomende, langdurige, placebogecontroleerde studie van de overlevingsduur (tijd tot het overlijden of tot permanente ventilatieondersteuning / tracheostomie) - een studie van ten minste 12 maanden - nodig zou zijn om de gegevens te verkrijgen die vereist zijn voor regelgevende goedkeuring in de EU. MTPC is echter van mening dat de efficiëntie en veiligheid van edaravone afdoende zijn aangetoond en dat een bijkomende, langdurige, placebogecontroleerde studie niet aan de orde is. MTPC nam dan ook de moeilijke beslissing de MAA voor edaravone in te trekken. MTPC zal nu zorgvuldig de toekomstige opties overwegen voor edaravone in de EU.

De Mitsubishi Tanabe Pharma Group zal zich op elke mogelijke wijze blijven inspannen om edaravone wereldwijd te verstrekken aan ALS-patiënten door voor zover mogelijk op basis van de huidige gegevens regelgevende goedkeuring te verkrijgen bij een groeiend aantal landen. MTPC wijdt zich ten volle aan de ontwikkeling van behandelingen voor ALS-patiënten, waaronder de snel vorderende ontwikkeling van een orale formule van edaravone als een bijkomende optie bij de huidige I.V.-formule.

 

Vertaling: Bart De Becker

Bron: Mitsubishi Tanabe Pharma

Share