Lange termijn resultaten van de Fase 1 Neuralstem studie

GERMANTOWN, MD, Neuralstem, Inc. (NYSE MKT: CUR) heeft aangekondigd dat Jonathan D. Glass, MD, onderzoeker van de klinische studie aan de Emory University, de lange termijn follow up gegevens van de fase I klinische studie met NSI-566 menselijke neurale stamcellen in de behandeling van Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS) gepresenteerd heeft. De presentatie die heeft plaatsgevonden op het jaarlijkse ALS-symposium van de Stichting Andre-Delambre, in Montreal, Canada, vorige vrijdag, was niet toegankelijk voor het publiek, en overspande gegevens tot ongeveer 1200 dagen post behandeling met stamcellen.

Dr. Glass meldde dat de 3 patiënten in de laatste veiligheidsgroep, die zowel in de lage rug als in de nek het hoogste aantal cellen per injectie kregen, allen aanzienlijke vertraging van de progressie van de ziekte vertoonden. Één patiënt toont functionele verbetering tov de basislijn voor behandeling, tot op heden behouden. De andere twee patiënten handhaven hetzelfde niveau van functionaliteit tov de basislijn tot nu, meer dan drie jaar na de behandeling met stamcellen.

"De langdurige follow-up gegevens zijn zeer bemoedigend," zei Karl Johe, PhD, Voorzitter en Chief Scientific Officer van Neuralstem. "In deze fase I, kregen de patiënten 10, 11 en 12 elk 10 lumbale en vijf cervicale injecties, van 100.000 cellen elk, dit was ver beneden de veilige maximale dosis. Zelfs zo tonen de gegevens een aanzienlijke vertraging van de progressie van de ziekte gedurende meer dan drie jaar. Als dit gerepliceerd wordt op grotere schaal, kan dit een zinvolle verbetering van de kwaliteit van leven, de levensduur, in vergelijking met onbehandelde patiënten betekenen. In onze fase II studie, met dosis escalatie, hebben we met succes de maximale geplande dosis gehaald, die bestond uit 20 lumbale en 20 cervicale injecties van 400.000 cellen elk, meer dan tien keer het aantal stamcellen gegeven in de hoogste dosis groep van de fase I proef."

"De vooruitgang in deze studie is echt bemoedigend," zei Dr. Glass, directeur van het ALS Center in Emory aan de Emory University, het eerste deelnemende centrum in de studie. "Het heeft gegevens verstrekt over de veiligheid van meerdere injecties en veelvoudige transplantatie chirurgie in ALS-patiënten, evenals het lange-termijn overleven van de getransplanteerde cellen in het menselijk ruggenmerg. Dit biedt een stevige basis voor de vooruitgang met meer definitieve studies, gericht op de potentiële therapeutische werkzaamheid van ruggenmerg transplantatie van neurale stamcellen voor ALS."

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: PR Newswire