AB Science kondigt aan dat rapporteurs aangesteld door het EMA, na controle van tussentijdse gegevens, indiening hebben aanbevolen voor toestemming tot het voorwaardelijk op de markt brengen van masitinib voor amyotrofische laterale sclerose (ALS)

Indiening bij EMA voor toestemming tot het voorwaardelijk op de markt brengen wordt verwacht voor het derde kwartaal van 2016

AB Science SA, een farmaceutisch bedrijf, gespecialiseerd in onderzoek, ontwikkeling en commercialisering  van eiwit kinase remmers (protein kinase inhibitors (PKI’s)), kondigde vandaag aan dat rapporteurs aangesteld door het Europees Geneesmiddelenagentschap (European Medicines Agency (EMA)) de indiening hebben aanbevolen van masitinib in combinatie met riluzol bij de behandeling van volwassen patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS), en dit voor voorwaardelijke marketingtoestemming.

De aanvraag tot indiening was gebaseerd op klinische gegevens van de fase 2/3-studie AB10015. Die bleek een succes op de volgende vlakken: de vooraf bepaalde primaire eindpunten bij de tussentijdse analyse, de preklinische gegevens over het actiemechanisme van masitinib bij ALS en het fabricageproces.

In mei 2016 werden drie voorafgaande vergaderingen belegd, één met de rapporteur en zijn team, één met de corapporteur en zijn team, en één met de EMA-coördinator, met als doel de aanvraag te beoordelen voor het indienen van masitinib in combinatie met riluzol voor de behandeling van volwassen patiënten met ALS.

Tijdens deze voorafgaande vergaderingen werden de volgende punten behandeld:

● overeenstemming van het opzet van de studie met de EMA-richtlijnen inzake klinische studies voor ALS;
● klinische relevantie van het effect van de behandeling gebaseerd op de gegevens van de primaire eindpunten van de studie, meer bepaald de verandering in de afnamecurve in ALSFRS bij een vergelijking tussen masitinib en placebo;
● significantie van de studieresultaten:
- de p-waarde van de primaire analyse,
- de consistentie van gevoeligheidsanalyses op de primaire analyse,
- de convergentie van behandelingseffecten bij secondaire analyses, levenskwaliteit inbegrepen, wat voor het EMA een belangrijk eindpunt is;
● de afwezigheid van vertekening te wijten aan een centereffect of baselinekenmerken;
● het veiligheidsprofiel gebaseerd op de frequentie van ernstige bijwerkingen en bijwerkingen die leiden tot de stopzetting van de behandeling;
● de plausibiliteit van het actiemechanisme van masitinib bij ALS;
● de timing van de beschikbaarheid van finale gegevens van studie AB10015;
● het oplossen van bezwaren inzake de fabricage die werden geopperd door het EMA tijdens de vorige evaluatie in GIST.

Op basis van de beoordeling van deze punten hebben de rapporteurs AB Science aanbevolen hun aanvraag in te dienen voor voorwaardelijke marketingtoestemming voor masitinib in combinatie met riluzol voor de behandeling van volwassen patiënten met amyotrofische laterale sclerose.

AB Science verwacht deze aanvraag tot voorwaardelijke marketingtoestemming te zullen deponeren tegen het einde van het derde kwartaal van 2016.

Over masitinib

Masitinib is een nieuwe, oraal toegediende tyrosinekinaseremmer die een beperkt aantal kinasen remt. Het heeft als doelwit mastcellen en macrofagen, cellen die belangrijk zijn voor de immuniteit. Dankzij een uniek actiemechanisme kan masitinib worden toegepast op een groot aantal oncologische aandoeningen, op ontstekingsziektes en op bepaalde ziektes van het centrale zenuwstelsel. Wat de oncologie betreft, kan masitinib dankzij het immunotherapeutische effect ervan als dusdanig of in combinatie met chemotherapie een invloed hebben op de overlevingsduur. Omdat het inwerkt op mastcellen en microglia en bijgevolg de activering van het ontstekingsproces kan remmen, kan masitinib een effect hebben op de symptomen die worden geassocieerd met een aantal ontstekingsziektes en ziektes van het centrale zenuwstelsel en de degeneratie die gepaard gaat met deze ziektes tegenwerken.

Vertaling: Bart De Becker

Bron: AB Science

AB Science kondigt positieve tussentijdse resultaten aan van fase 3 Trial van Masitinib