Mitsubishi Tanabe Pharma America kondigt samenwerking aan met Massachusetts General Hospital rond ALS-biomerkerstudie

Bevindingen kunnen bijdragen tot een beter begrip van de diagnose en behandeling van ALS

JERSEY CITY, N.J., Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. (MTPA) kondigde vandaag aan dat het gaat samenwerken met het Massachusetts General Hospital (MGH) Neurological Clinical Research Institute (NCRI) om een studie uit te voeren die is ontworpen om specifieke biomerkers te identificeren en te meten bij mensen met amyotrofische laterale sclerose (ALS).

"Het is een eer samen te werken met een team aan het MGH voor ons eerste klinisch onderzoek in de VS", zegt Stephen Apple, M.D., Senior Medisch Directeur, Medische Aangelegenheden, MTPA. "Dit biomerkeronderzoek heeft exponentieel veel interesse gewekt bij de ALS-gemeenschap, en met de hulp van het MGH hopen we tot een beter begrip te komen van de potentiële rol die deze maatstaven kunnen spelen bij de evaluatie van een behandelingsrespons."

De ALS-biomerkerstudie zal worden gesponsord door MTPA en geleid door het MGH. Ze werd ontworpen om 200 patiënten zes behandelingscycli (24 weken) te laten doorlopen en zal worden uitgevoerd in zowat 40 sites in het hele land. De bevindingen zouden kunnen helpen bij de identificatie van specifieke biomerkers als kwantificeerbare, biologische, niet-klinische maatstaven voor het behandelingseffect van edaravone bij mensen met ALS. De eerste patiënt die zal deelnemen aan deze biomerkerstudie zal wellicht worden ingeschreven in het late voorjaar van 2019. Vroege interimanalyses staan gepland voor later dit jaar.

"ALS is een complexe aandoening met een diverse pathofysiologie, en momenteel beschikken we niet over gevalideerde biomerkers voor de diagnose en opvolging van het ziekteverloop van ALS", zegt James Berry, hoofdonderzoeker van de studie, M.D., M.P.H., MGH NCRI, Boston. "Deze studie zal ons begrip verruimen van talrijke biomerkers die gekoppeld zouden kunnen zijn aan ALS, waaronder diegene voor oxidatieve stress, ontsteking, spier- en neuronale kwetsuren en neuronaal afsterven. Dankzij deze studie zullen we tot een beter begrip komen van ALS en van de biologische effecten van edaravone bij mensen met ALS die de therapie volgen."

Deze biomerkerstudie is een 24 weken durend, prospectief, longitudinaal waarnemingsonderzoek verspreid over meerdere centra. Alle deelnemers zullen voor het eerst het commerciële product RADICAVA® (edaravone) voorgeschreven krijgen en eenmaal ze zijn ingeschreven voor deze studie, zullen er klinische en biomerkerbeoordelingen komen alvorens van start te gaan met RADICAVA, bij de start van de behandeling en op vooraf bepaalde tijdstippen tijdens de studie. De biomerkergegevens van de patiënten en de beoordelingen van het ziekteverloop zullen worden vergeleken met stalen die worden bewaard in respectievelijk biobanken en progressiemodellen.

De studie zal de volgende biomerkers evalueren:
● Oxidatieve stress – 4-hydroxynonenal (4-HNE), 8-Isoprostanes, 3-nitrotyrosine (3NT), 8-hydroxy-2'-deoxyguanosine (8OHdG), uraat
● Ontsteking – matrix metalloproteinase-9 (MMP-9)
● Neuronale kwetsuren en neuronaal afsterven – neurofilament (Nf) eiwitten van de zware en lichte keten, urinaire neurotrofinereceptor p75
● Spierkwetsuren – creatinine

Vertaling: Bart De Becker

Bron: Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc.