Nieuwe studie NP001 Neuraltus

Nieuwe klinische Piloot Studies zullen Biomerkers gebruiken voor snellere therapieontwikkeling

(ingekorte versie)

Een biomerker is een meetinstrument dat kan worden gebruikt voor verbetering van de diagnose, klasseren van een subtype van de ziekte, volgen van progressie, het bepalen van het treffen van het doelwit van de behandeling of de respons op therapie. Gebruik van biomerkers laat kortere en kleinere studies toe en versnelt zo therapieontwikkeling.

In samenwerking met NEALS en Neuraltus Pharmaceuticals, Inc., zal Robert Miller, M.D. van het California Pacific Medical Center in San Francisco een placebo-gecontroleerde, zes maanden durende, studie leiden om een signaal waargenomen in een eerdere studie met NP001, een immuunsysteem regulator, te bevestigen. Ontsteking wordt beschouwd als een factor die bijdraagt tot de progressie van de ziekte ALS en bestaande NP001 gegevens suggereren dat het een effect kan hebben op ontsteking in het immuunsysteem. Dr. Miller's studie met NP001 onderzoekt de respons bij personen met ALS wiens niveaus van twee inflammatoire merkers verhoogd zijn : Interleukine-18 (IL-18) en lipopolysaccharide (LPS). Van de resultaten van deze studie wordt verwacht dat ze het ontwerp van potentiële toekomstige studies beïnvloeden bij personen wier ALS wordt gekenmerkt door overactieve inflammatie. …

"Het gebruik van biomerkers voor het versnellen van de ontdekking van nieuwe therapieën is een belangrijk aandachtspunt van het Strategisch Plan van de ALS Association," zei Lucie Bruijn, Ph.D., M.B.A., hoofd wetenschapper voor de ALS Association. "De inflammatoire merkers in Dr. Miller’s studie zullen ons helpen om beter de rol van deze processen in ALS te begrijpen, en snel te zien of zich richten op deze processen therapeutisch doeltreffend kan zijn. Het is verheugend te kunnen partneren met NEALS ter ondersteuning van dit belangrijk werk."

Lees het persbericht.

ALS Liga: patiënten in de VS kunnen eventueel aan deze studie deelnemen ; voor patiënten in Europa, is NP001 in geselecteerde landen (voorlopig nog niet in België) mogelijk beschikbaar via een arts en via een speciaal toegangsprogramma beheerd door Clinigen. Meer nieuws volgt.

Meer informatie kan u vinden via de link http://www.neuraltus.com/september-21-2015

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: ALS Association
 

ALS Association doneert 1.5M$ aan onderzoeker Robert G. Miller 

07-07-2015

De ALS Association heeft onlangs een subsidie van $1,5 miljoen toegekend aan onderzoeker Robert G. Miller, MD, om in de studie van een mogelijke behandeling van Amyotrofische laterale sclerose (ALS), genaamd NP001, te worden geïnvesteerd. Dr. Miller bestudeert de geneesmiddelen therapie van Neuraltus Pharmaceuticals die nu een fase 2 klinische proef start.

Miller is directeur van het Forbes Norris MDA/ALS Research Center van het California Pacific Medical Center in San Francisco en werkt samen met Neuraltus op NP001. De subsidie van de ALS Association zal helpen bij de financiering van de fase 2 klinische studie, die ontworpen is om eerdere gegevens over de klinische voordelen van de behandeling te bevestigen.

Ontsteking wordt beschouwd als één van de belangrijkste oorzaken van ALS-progressie en men verwacht dat NP001 neuro inflammatie vermindert door het reguleren van macrofagen in het centrale zenuwstelsel van patiënten. "ALS is een fatale aandoening met beperkte behandelingsopties," verklaarde Dr. Miller in een persbericht betreffende de chronische ziekte die ongeveer 400.000 mensen over de hele wereld treft en waarvoor er momenteel geen remedie is.

"Klinisch onderzoek van veelbelovende geneesmiddelen, zoals NP001, is uitermate belangrijk om voortgang te boeken en om meer te leren over deze verwoestende ziekte. Deze fase 2 studie zal naar verwachting waardevolle inzichten bieden, niet alleen over NP001, maar ook over de rol van ontsteking in de progressie van de ziekte en de biomarkers geïdentificeerd door Neuraltus in een eerdere studie," voegde hij eraan toe.

Tijdens de studie wil het onderzoeksteam onder leiding van Dr. Miller het effect evalueren van NP001 op twee ontsteking biomarkers: het interleukine-18 (IL-18) en de aanwezigheid van lipopolysacchariden (LPS) in het bloed. Het onderzoek zal ALS-patiënten insluiten die minder dan drie jaar symptomen hebben met een vitale capaciteit groter dan 65 procent bij een ademhaling test.

Neuraltus plant zijn fase 2 studie vóór het einde van het jaar en heeft aangekondigd meer details over de klinische proef te onthullen op het moment dat de studie begint. De studie zal door zowel de 1,5 miljoen dollar subsidie van de ALS Association als de ongeveer 1,2 miljoen dollar gefinancierd door Neuraltus worden ondersteund. Het bedrijf en de onderzoeker verwachten de verbetering van de levens van duizenden patiënten die lijden aan de progressieve en fatale neurodegeneratieve ziekte die motorische neuronen in de hersenen en het ruggenmerg treft.

"Hoe meer we kunnen leren uit veelbelovend onderzoek, zoals dat dat wordt uitgevoerd door Dr. Miller en het Neuraltus team, hoe meer inzicht we krijgen in het fysiologisch profiel van ALS," zei de hoofd wetenschapper van de ALS Association Lucie Bruijn, PhD, MBA. "De toekenning van subsidies voor de financiering van onderzoek zoals voor de fase 2-studie van NP001 is van vitaal belang in ons streven naar mogelijke behandelingsopties voor ALS-patiënten."

"We waarderen de steun van de subsidie van de ALS Association om ons te helpen bij de klinische ontwikkeling van NP001 als een potentiële behandeling voor patiënten met ALS," voegde de CEO van Neuraltus Pharmaceuticals Rich Casey toe. "We kijken ernaar uit om samen te werken met Dr Miller, de ALS-gemeenschap en de ALS Association in deze fase 2-studie terwijl we aan NP001 werken om zo snel mogelijk de cruciale klinische proef te doen."

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: ALS News Today

NP001 Neuraltus fase 2 resultaten: mogelijke werkzaamheid en veiligheid - Klik hier