Ontdekking van beloftevolle medicatie voor amyotrofische laterale sclerose (ALS)

30-01-2018

Experimenten op wormen, zebravissen en muizen en uiteindelijk ook een beperkte klinische test met mensen leiden tot de conclusie dat pimozide effectief zou kunnen zijn bij de behandeling van ALS.

Hopsitaalonderzoekscentrum van de universiteit van Montreal (CRCHUM)

De aanvankelijke klinische test was van bescheiden omvang, maar na slechts zes weken kregen de onderzoekers een eerste aanwijzing van de efficiëntie van het geneesmiddel. Controleverlies in de thenarspieren, die zich in de handpalm bevinden tussen de duim en de wijsvinger, is meestal één van de eerste tekenen van ALS. Bij patiënten die pimozide kregen toegediend bleef deze functie stabiel. Deze observatie moet wel worden genuanceerd gezien de beperkte omvang en periode van de klinische test.

"Voor ons is dit een indicatie dat we het juiste therapeutische doelwit hebben gevonden", zegt Drapeau. "Zoals werd aangetoond in onze dierenmodellen, werkt pimozide rechtstreeks in op het neuromusculaire knooppunt. We weten nog niet of pimozide een genezend effect heeft dan wel de normale neuromusculaire functie behoudt om op zijn minst de ziekte te stabiliseren. Dit is ook de eerste keer dat een potentieel geneesmiddel voor menselijke patiënten werd ontdekt aan de hand van basisresearch op kleine organismen zoals wormen en vissen."

Nu komt de volgende stap: een fase 2 klinische test met 100 vrijwilligers, gesponsord door de 'Ice Bucket Challenge' via een partnerschap tussen ALS Canada en Brain Canada. Die test vangt in één van de komende weken aan. De studie staat onder leiding van Korngut in Calgary, wordt uitgevoerd in negen hospitaalcentra in heel Canada en heeft als doel te bevestigen dat pimozide veilig is. Verder wil de test ook gedurende een periode van zes maanden het effect van het middel meten op de voortgang en symptomen van de ziekte en op de levenskwaliteit van de patiënten.

 

Vertaling: Bart De Becker

Bron: EurekAlert!

Share