Orphazyme kondigt topline gegevens aan van cruciale studie met arimoclomol in ALS

07-05-2021

De cruciale studie bereikte niet de primaire en secondaire eindpunten waarmee de impact op functie en overleving werd gemeten

Orphazyme, een laat-stadium biofarmaceutisch bedrijf dat baanbrekend werk verricht rond de heat shock proteïne respons voor de behandeling van zeldzame ziekten, kondigde vandaag aan dat de ORARIALS-01 cruciale studie met arimoclomol in ALS de primaire en secondaire eindpunten niet bereikte om voordeel voor patiënten met ALS te kunnen aantonen. Er werden geen belangrijke veiligheidsproblemen gerapporteerd in de studie. Topline gegevens zullen worden gepresenteerd op de aankomende virtuele bijeenkomst van het European Network to Cure ALS (ENCALS), van 12 tot 14 Mei, en de volledige gegevens van de studie zullen later dit jaar worden gepubliceerd.

“We zijn diep ontmoedigd door deze resultaten, aangezien we hoopten dat arimoclomol een haalbare nieuwe benadering kon betekenen tegen de immens grote uitdaging van deze verwoestende ziekte. We drukken onze oprechte dank uit aan de onderzoekers, patiënten en families voor hun deelname en samenwerking in ons klinisch onderzoeksprogramma” zegt Thomas Blaettler, MD, Chief Medical Officer van Orphazyme. “Met een duurtijd van 18 maanden alvorens te evalueren, vormde deze studie één van de langstlopende klinische studies in zijn categorie. Ondanks de negatieve uitkomst zullen de bekomen gegevens zinvol bijdragen tot de wetenschappelijke dialoog over deze uitdagende aandoening. We zullen de onschatbare inzichten van deze en andere studies toepassen in onze pijplijn waarbij we onze inspanningen verderzetten om het volledig potentieel van de heat shock proteïne respons te benutten.”

De gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde fase 3 studie werd uitgevoerd met 245 patiënts in 29 centra in 12 landen in Noord America en Europa. Deelnemers werden gerandomiseerd (2:1 verhouding) om ofwel arimoclomol (248 mg driemaal per dag) ofwel placebo in te nemen voor 76 weken. Het primaire eindpunt bestond erin om de doeltreffendheid te onderzoeken van chronische behandeling met arimoclomol in vergelijking met placebo in deelnemers met ALS zoals gemeten via de gecombineerde inschatting van functie en overleving (CAFS). Dit eindpunt was geselecteerd om het algemene belang van het behandelingseffect aan te tonen, gebaseerd op overleving en op verandering in de ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) score. Secondaire eindpunten omvatten overleving, verandering in ALSFRS-R, en slow vital capacity (SVC).

Over arimoclomol
Arimoclomol is een drug kandidaat in de onderzoeksfase, die de productie van heat shock proteïnen (HSPs) versterkt. HSPs kunnen foutief opgevouwen eiwitten redden, proteïne aggregaten verwijderen, en de werking van lysosomen verhogen. Arimoclomol wordt oraal toegediend, en is inmiddels in 10 fase 1, 4 fase 2 en drie cruciale fase 2/3 studies onderzocht. Arimoclomol is in klinische ontwikkeling voor de ziekte van Niemann-Pick (NPC) en de ziekte van Gaucher. Arimoclomol verkreeg orphan drug status voor NPC in de US en EU. Arimoclomol verkreeg fast-track status van de U.S. Food and Drug Administration (FDA) voor NPC. Eveneens kreeg arimoclomol de breakthrough therapy status en zeldzame-pediatrische ziekte status van de FDA voor NPC. Arimoclomol is een behandeling in het onderzoek stadium en is niet goedgekeurd door de FDA.

 

Vertaling: ALS Liga: Dirk

Bron: Orphazyme

Share