PharmaTher verkreeg FDA weesgeneesmiddel-aanduiding voor ketamine om ALS te behandelen

09-09-2021

PharmaTher Holdings, een biotechbedrijf gespecialiseerd in psychedelica in de klinische fase, is verheugd aan te kondigen dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de aanwijzing als weesgeneesmiddel (ODD) heeft verleend voor ketamine bij de behandeling van Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS).

Fabio Chianelli, Chief Executive Officer van PharmaTher, zei: "Het ontvangen van de FDA-aanduiding als weesgeneesmiddel is een enorme validatie voor ketamine als een mogelijke behandeling voor ALS, en het stelt ons in staat om vol vertrouwen verder te gaan met het evalueren van ketamine in een fase 2-klinische studie bij patiënten die lijden aan deze levensbedreigende ziekte. Deze aanduiding versnelt niet alleen onze plannen voor regelgeving, klinische ontwikkeling en productontwikkeling, maar bevestigt ook ons geloof in het potentieel van ketamine als therapeutische oplossing voor neurologische aandoeningen.”

PharmaTher heeft een exclusieve licentieovereenkomst met de Universiteit van Kansas (KU) voor de ontwikkeling en commercialisering van de intellectuele eigendom van ketamine bij de behandeling van ALS. De FDA evalueerde de
onderzoeksgegevens die door de KU in licentie waren gegeven in de ODD-aanvraag die uiteindelijk als basis diende om de FDA in staat te stellen de aanwijzing te verlenen. Het bedrijf werkt ook samen met clinici om een fase 2-onderzoeksprotocol af te ronden om ketamine voor ALS in de VS te evalueren.

Ketamine heeft het potentieel om de levensverwachting van mensen met ALS in elk stadium effectief te verhogen en het progressieve spierverlies dat gepaard gaat met slechte uitkomst van de ziekte te vertragen. De onderzoekers van het University of Kansas Medical Center en uitvinders van het mogelijke gebruik van ketamine voor de behandeling van ALS, Dr. Richard J. Barohn, MD, John A. Stanford, Ph.D., en Dr. Matthew Macaluso, DO, hebben de veelbelovende ontdekking gedaan dat ketamine kan worden toegediend als een effectieve behandeling voor ALS. Bovendien heeft niet-gepubliceerd preklinisch onderzoek waarvoor patent is aangevraagd, aangetoond dat de toediening van ketamine de spierfunctie behoudt bij het voortschrijden van ALS en de levensverwachting verhoogt wanneer het wordt gegeven in de vroege stadia van spierafname.

Ketamine werkt door het blokkeren van de werking van de ionotrope glutamaatreceptor, de NMDA-receptor. In tegenstelling tot andere remmers van de werking van de NMDA-receptor, zoals riluzole, dempt ketamine dus indirect de aan de NMDA-receptor gerelateerde glutamaat-excitotoxiciteit. Verder kan ketamine de D-serine concentraties intracellulair verlagen en activeert het ook gedeeltelijk de dopaminereceptoren. Samen dragen deze mechanismen van ketamine gedeeltelijk bij tot de neuroprotectieve effecten van het geneesmiddel, die zich kunnen uitbreiden tot de motorneuronen die bij ALS het doelwit zijn.
 

Vertaling: Ann Bracke
Bron: Globenewswire
 

Share