La FDA a octroyé le statut de médicament orphelin à la kétamine de PharmaTher pour traiter la SLA

TORONTO - PharmaTher Holdings Ltd., une compagnie de biotechnologie spécialisée dans les drogues psychédéliques à usage clinique, a le plaisir d’annoncer que la FDA (Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux) a attribué la désignation de médicament orphelin à la kétamine pour traiter la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA).
Fabio Chianelli, le président-directeur général de PharmaTher, a souligné que « recevoir la désignation de médicament orphelin constitue une véritable validation de la kétamine comme traitement potentiel de la SLA, et nous permet de poursuivre en toute confiance l’évaluation de la kétamine en phase 2 de l’étude clinique chez des patients souffrant de cette maladie mortelle. Cette désignation ne favorise pas seulement nos projets régulateurs, cliniques et de développement de produits, mais valide aussi notre foi dans le potentiel de la kétamine comme solution thérapeutique aux maladies neurologiques. »
PharmaTher a conclu un accord de licence exclusif avec l’Université du Kansas pour le développement et la commercialisation de la propriété intellectuelle de la kétamine pour traiter la SLA. La FDA a évalué les données de recherche fournies par l’Université du Kansas dans le cadre de la demande de désignation comme médicament orphelin. Ces données ont servi de base à la FDA pour autoriser l’octroi du statut. La compagnie travaille également avec des cliniciens pour finaliser un protocole d’étude de phase 2 afin d’évaluer la kétamine pour traiter la SLA aux Etats-Unis.

La kétamine a le potentiel d’augmenter effectivement l’espoir de vie des patients souffrant de SLA à tout stade de la maladie et de ralentir la perte musculaire progressive liée à la condition. Les chercheurs et inventeurs de l’utilisation potentielle de la kétamine pour traiter la SLA du Centre médical de l’Université du Kansas, Dr. Richard J. Barohn, M.D., John A. Stanford, Ph.D. et Dr. Matthew Macaluso, D.O. ont donné lieu à la découverte prometteuse que la kétamine peut être administrée comme traitement efficace de la SLA. Par ailleurs, une recherche préclinique inédite et en attente de brevet a montré que l’administration de kétamine préserve la fonction musculaire à des stades avancés de SLA et augmente l’espoir de vie si elle est administrée aux stades précoces de la dégradation musculaire.
La kétamine fonctionne en bloquant l’action du récepteur du glutamate ionotrope, soit le récepteur NMDA. Par conséquent, contrairement à d’autres inhibiteurs de la fonction du récepteur NMDA comme le riluzole, la kétamine freine l’excitotoxicité du glutamate liée au récepteur NMDA. En outre, la kétamine est capable de réduire les concentrations de D-sérine de manière intracellulaire, et active aussi partiellement les récepteurs de dopamine. Conjointement, ces mécanismes de kétamine contribuent en partie aux effets neuroprotecteurs de la drogue, qui pourrait quant à elle aussi exercer une influence sur les motoneurones atteintes par la SLA.

Traduction : Vicky Roels
Source: Globenewswire