Prilenia ontvangt positief EMA advies over Orphan Drug Designation (aanwijzing als weesgeneesmiddel) voor Pridopidine in ALS

Prilenia Therapeutics BV, een clinical stage biotech company (biotechnologisch bedrijf in klinische fase) dat zich richt op het ontwikkelen van nieuwe behandelingen voor neurodegeneratieve en neuro-ontwikkelingsstoornissen, heeft een positief advies ontvangen over de Europese Orphan Drug Designation voor pridopidine in ALS. De aanwijzing als weesgeneesmiddel zal naar verwachting binnen 30 dagen worden toegekend, na het positieve advies van het EMA Comité voor weesgeneesmiddelen (COMP).

ALS is een levensbedreigende en chronisch slopende ziekte die het gevolg is van een progressieve degeneratie van motorneuronen, die uiteindelijk leidt tot verlamming en ademhalingsproblemen.

Pridopidine is een krachtige en selectieve Sigma-1 receptor (S1R) agonist, die momenteel wordt beoordeeld in de HEALEY ALS Platform studie in de VS; een multi-center, multi-regimen klinische studie waarin de veiligheid en werkzaamheid van onderzoeksproducten voor de behandeling van ALS worden geëvalueerd. De eerste deelnemer aan de lopende studie voor de pridopidineregime werd in januari 2021 geïncludeerd en de resultaten zullen naar verwachting in het derde kwartaal van 2022 beschikbaar zijn.

De S1R is een veelbelovend therapeutisch doelwit voor de behandeling van ALS, gebaseerd op menselijke genetische gegevens en overtuigend preklinisch bewijs. Pridopidine heeft een gunstig effect op belangrijke processen die van belang zijn voor ALS en vertoont neuroprotectieve eigenschappen in talrijke preklinische ALS-modellen, via activering van de S1R.

De COMP heeft de aanwijzing als weesgeneesmiddel voor pridopidine bij ALS toegekend op basis van ondersteunende preklinische gegevens die wijzen op een mogelijk behoud van de motorische functie, wat door de commissie wordt beschouwd als een onvervulde behoefte en een klinisch relevant voordeel ten opzichte van de beschikbare behandeling.

In het kader van de aanwijzing als weesgeneesmiddel in de Europese Unie (EU) zou Prilenia profiteren van deze aanwijzing met protocolassistentie, lagere reguleringskosten en marktexclusiviteit. De aanwijzing als weesgeneesmiddel in Europa wordt toegekend voor een ernstige of levensbedreigende ziekte waaraan niet meer dan vijf op de 10.000 mensen lijden.

Dr. Michael R. Hayden, CEO en oprichter van Prilenia, verklaarde: "Dit positieve advies van het EMA valideert verder het potentieel van pridopidine om het verwoestende verloop bij patiënten met ALS te beïnvloeden. We zijn bemoedigd door de diverse effecten van pridopidine die een gunstige invloed hebben op de neurodegeneratie in ALS-modellen en kijken uit naar de resultaten van de studie later volgend jaar".

Over Pridopidine voor ALS

Amyotrofische laterale sclerose, ALS (ook bekend als motorneuronziekte) en de ziekte van Lou Gehrig, is de meest voorkomende progressieve motorneuronziekte bij volwassenen en treft wereldwijd ongeveer 350.000 mensen. ALS veroorzaakt de degeneratie van motorneuronen, wat leidt tot progressieve spierzwakte en atrofie en uiteindelijk tot de dood. Er zijn momenteel drie FDA-therapieën die specifiek voor de behandeling van ALS zijn goedgekeurd: Riluzole, Nuedexta en Edaravone.
De Sigma-1 receptor is een veelbelovend therapeutisch doelwit voor de behandeling van ALS, gebaseerd op menselijke genetische gegevens en overtuigend preklinisch bewijs.

Mutaties in het S1R-gen zijn de oorzaak van ALS, waarbij volledige loss-of-function (LOF)-mutaties (functieverliesmutaties) een ernstige juveniele vorm van ALS veroorzaken, terwijl gedeeltelijke LOF-mutaties een late vorm van ALS veroorzaken, wat wijst op een correlatie tussen de S1R-functie en de ernst van ALS. Eerdere klinische gegevens suggereren ook dat S1R een veelbelovend doelwit is voor ALS-therapie, wat erop wijst dat activering van S1R de bulbaire en spraakfunctie bij ALS-patiënten kan verbeteren. Preklinische gegevens benadrukken de rol van S1R in ALS. Muizen die de S1R missen vertonen degeneratie van motorneuronen en motorische stoornissen. Bovendien wordt in ALS-muizen die ook geen S1R expressie hebben, de ziekteprogressie versneld.

Vertaling: Gerda Eynatten-Bové
Bron: Business Wire