Prilenia reçoit un avis positif de l'EMA sur la désignation de médicament orphelin pour la Pridopidine dans la SLA

Prilenia Therapeutics BV, une société de biotechnologie en phase clinique axée sur le développement de nouveaux traitements pour les troubles neurodégénératifs et neurodéveloppementaux, a reçu un avis positif sur la désignation européenne de médicament orphelin pour la pridopidine dans la SLA. La désignation orpheline devrait être accordée dans les 30 jours, suite à l'avis positif émis par le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l'EMA.

La SLA est une maladie potentiellement mortelle et chroniquement débilitante due à la dégénérescence progressive des motoneurones, entraînant finalement une paralysie et une insuffisance respiratoire.

La pridopidine est un agoniste puissant et sélectif du récepteur Sigma-1 (S1R), actuellement évalué dans le cadre de l'essai HEALEY ALS Platform aux États-Unis; une étude clinique multicentrique et multirégime évaluant la sécurité et l'efficacité de produits expérimentaux pour le traitement de la SLA. L'essai en cours a inclus son premier participant pour le régime de la pridopidine en janvier 2021 et devrait produire des résultats au troisième trimestre 2022.

Le S1R est une cible thérapeutique prometteuse pour le traitement de la SLA, sur la base de données génétiques humaines ainsi que de preuves précliniques convaincantes. La pridopidine a des effets bénéfiques sur les processus clés de la SLA et présente des propriétés neuroprotectrices dans de nombreux modèles précliniques de SLA, via l'activation du S1R.

Le COMP a accordé la désignation de médicament orphelin pour la pridopidine dans la SLA sur la base de données précliniques favorables indiquant une préservation potentielle de la fonction motrice, ce qui est considéré par le comité comme un besoin non satisfait et un avantage cliniquement pertinent par rapport aux traitements disponibles.

Dans le cadre de la désignation orpheline dans l'Union européenne (UE), Prilenia bénéficierait de cette désignation avec une aide au protocole, des frais règlementaires réduits et une exclusivité de marché. La désignation de médicament orphelin en Europe est accordée pour une maladie grave ou potentiellement mortelle ne touchant pas plus de cinq personnes sur 10.000.

Le Dr Michael R. Hayden, PDG et fondateur de Prilenia, a commenté: "Cet avis positif de l'EMA valide une nouvelle fois le potentiel de la pridopidine à avoir un impact sur l'évolution dévastatrice observée chez les patients atteints de SLA. Nous sommes encouragés par les divers effets de la pridopidine sur la neurodégénérescence dans les modèles de SLA et nous attendons avec impatience les résultats de l'essai clinique qui aura lieu plus tard dans l'année".

A propos de la Pridopidine pour la SLA

La sclérose latérale amyotrophique (SLA), également connue sous le nom de maladie du motoneurone et de maladie de Lou Gehrig, est la maladie du motoneurone la plus répandue chez l'adulte, affectant environ 350.000 personnes dans le monde. La SLA provoque la dégénérescence des motoneurones, ce qui entraîne une faiblesse et une atrophie musculaires progressives et finalement la mort. Il existe actuellement trois thérapies approuvées par la FDA spécifiquement pour le traitement de la SLA: le Riluzole, le Nuedexta et l'Edaravone.
Le récepteur Sigma-1 est une cible thérapeutique prometteuse pour le traitement de la SLA, sur la base de données génétiques humaines et de preuves précliniques convaincantes.

Les mutations du gène S1R sont à l'origine de la SLA, les mutations de perte de fonction (LOF) complètes entraînant une forme juvénile sévère de la SLA, tandis que les mutations de LOF partielles entraînent une forme tardive de la SLA, ce qui indique une corrélation entre la fonction S1R et la gravité de la SLA. Des données cliniques antérieures suggèrent également que le S1R est une cible prometteuse pour le traitement de la SLA, indiquant que l'activation du S1R peut améliorer la fonction bulbaire et la fonction vocale chez les patients atteints de SLA. Les données précliniques mettent en évidence le rôle du S1R dans la SLA. Les souris dépourvues du S1R présentent une dégénérescence des neurones moteurs et une déficience motrice. En outre, chez les souris SLA qui ne présentent pas non plus d'expression du S1R, la progression de la maladie est accélérée.

Traduction : Gerda Eynatten-Bové 

Source : Business Wire