De recrutering van de multi center middenrif pacing studie na FDA goedkeuring voltooid: gunstig succes van de ingreep, tussentijdse veiligheid en overleving bevindingen

M Elmo, R Onders, R Miller3

Achtergrond: In 2011 heeft DPS markt goedkeuring van de FDA gekregen voor ALS onder humanitaire uitzondering (Humanitarian Device Exemption (HDE)) op basis van de bepaling dat de vermoedelijke voordelen voor de gezondheid het risico van het gebruik ervan overtreffen. Een studie na goedkeuring was vereist als voorwaarde voor goedkeuring.

Doelstellingen: Deze studie is een multicenter, open evaluatie om gegevens over het voordeel van de veiligheid en overleving van DPS te analyseren. Tussentijdse resultaten worden gerapporteerd.

Methoden: Patiënten met bilaterale frenische zenuw functie (BPNF) en chronische hypoventilatie (CH) kwamen in aanmerking. Vaststelling van BPNF was nodig: een frenische zenuw geleiding studie (PNCS) of middenrif beweging op een fluoroscopische snuif test. CH werd gedocumenteerd door één of meer van de volgende criteria: FVC<50% van de voorspelde; MIP560cm H2O; PaCO2≥ 45mmHg; of nachtelijke SaO2 ≤ 88%. Geïmplanteerde patiënten werden geëvalueerd voor aan het apparaat en de procedure gerelateerde ongewenste voorvallen en overleving (tijd tot overlijden of permanente tracheostomie met mechanische ventilatie (PTV)). Patiënten werden elke drie maanden gevolgd totdat zij ofwel voldeden aan het overleving eindpunt of 48 maanden gevolgd werden.

Resultaten: Zestig patiënten werden ingesloten in 11 centers. De gemiddelde tijd van ALS-diagnose was 465 ± 419 dagen. Stimuleerbaar middenrif werd bepaald door snuif test (61,7%) en PNCS (68,3%). Testen voor CH waren MIP (83,3%), FVC(13.3%), PaCO2(5.0%) en SaO2(6.7%). Concomiterende behandelingen waren NIV (70,0%), PEG (15,0%), hoest assist (31,7%) en Riluzole (61,7%). Tijdens de operatie werd bij 54 patiënten een stimuleerbaar diafragma bevestigd en werden dan geïmplanteerd. Na 32 maanden sinds de eerste insluiting zijn er 32 patiënten in follow-up en 22 patiënten hebben het overlevings eindpunt bereikt. Mediaan overleving na implantaat is momenteel 20,9 (2.4 SE) maanden. Er was één waarschijnlijk aan de procedure-gerelateerd overlijden door longembolie 8 dagen na implantatie. Andere ongewenste voorvallen waren een apparaat defect dat in onderbreking/vermindering van DPS therapie resulteerde (n = 8), percutane draad exit infectie (n = 11), capnothorax die invasieve interventie nodig had (n = 3), perioperatieve complicatie die de initiatie van DPS therapie (n = 2) vertraagde en pneumothorax (n = 1).

Discussie en conclusies: Deze studie werd ontworpen om meer gegevens over veiligheid en een mogelijk overleving voordeel door DPS te verstrekken. Insluiting van 60 patiënten werd eerder dan gepland in 24 maanden voltooid. De meesten werden gekwalificeerd op basis van MIP, die eerder aantoonde om respiratoire insufficiëntie eerder van FVC te detecteren vroeger waardoor eerdere behandeling mogelijk is (1). Negentig procent van de patiënten hadden een stimuleerbaar middenrif en succesvolle laparoscopische plaatsing van de elektroden; dit betekent dat 10% van de patiënten een vals-positieve preoperatieve analyse van intact middenrif met motorische eenheden voor stimulatie had. De mediaanoverleving van 20.9 maanden is consistent met de 19.7 maanden in de basis studie van de US IDE (2). Ongewenste voorvallen waren consistent met vorige rapporten met als meest voorkomende externe elektrodedraad breuken en infecties aan de exit van de percutane draad. Deze voorvallen werden opgelost en de patiënten zijn verder gegaan met de therapie. De studie werd geamendeerd/ gewijzigd voor insluiting van extra patiënten.

Vertaling: ALS Liga: Girma

Bron: The abstract book for the 26th International Symposium on ALS/MND

07-01-2016 - Studie naar de effectiviteit van het NeuRx RA/4 middenrif pacing systeem

17-09-2015 - Twee klinische studies met DPS voortijdig gestopt in Europa