Reldesemtiv vertraagt de afname van de spiercontrole die nodig is voor de spraak, zo blijkt uit de analyse van een fase 2-onderzoek

14-10-2019

Het gebruik van reldesemtiv in een klinisch onderzoek met patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS) leidde in vergelijking met placebo tot een tragere afname van de spiercontrole die nodig is voor de spraak. Dat blijkt uit een nieuwe studie.

Het onderzoek maakte gebruik van een spraakanalyseplatformtechnologie, een handelsmerk van Aural Analytics, om de motorische functie te evalueren bij een grote groep gerekruteerde patiënten. De bevinding werd gepresenteerd door Gabriela Stegmann, PhD, datawetenschapper bij Aural Analytics en adjunct-professor aan de Arizona State University en de Keiser University, in de poster “Using voice analysis to track ALS progress in clinical trials with a mobile app,” (“Aan de hand van een mobiele app gebruik maken van stemanalyse om het verloop van ALS te traceren in klinische onderzoeken”), op de 18de meeting van het Northeast Amyotrophic Lateral Sclerosis Consortium (NEALS), die van 2 tot 4 oktober plaatsvond in Florida.

Reldesemtiv is een snelle skeletspiertroponineactivator (FSTA) van de volgende generatie. Het product is in onderzoeksfase en wordt ontwikkeld door Cytokinetics in samenwerking met Astellas. Het is ontworpen om de spiersamentrekkingen te vergemakkelijken met een minimale zenuwstimulatie, met als doel de afname van de spierfunctie die wordt geassocieerd met ALS te vertragen.

FORTITUDE-ALS was een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 2-onderzoek (NCT03160898) dat de effecten van reldesemtiv op de ademhalings- en skeletspieren bij mensen met ALS beoordeelde. In totaal kregen 458 patiënten aan klinische centra in de VS, Canada, Europa en Australië ofwel reldesemtiv toegediend (een dosis van 150, 300 of 450 mg) ofwel placebo. Het product werd tweemaal daags gedurende 12 weken oraal ingenomen.

De spraakanalyseplatformtechnologie van Aural Analytics werd toegepast om de spraakgegevens van 387 deelnemers aan de studie te evalueren.

Gedurende de behandelingsperiode werden tweewekelijks spraakstalen genomen met behulp van een iPad die ter beschikking werd gesteld door de onderneming, en eenmaal per week thuis via een app die was geïnstalleerd op de telefoon of de tablet van de patiënt.

Dankzij de spraakgegevens konden de onderzoekers gedurende het hele onderzoek de behandelde groep en de placebogroep vergelijken en een analyse maken van de verschillende spraakcomponenten (die ze ‘vocale merkers’ noemden), zoals fonatie, articulatie, en spraakpatronen.

De bevindingen vertoonden wijzigingen in de motorische controle van de spraak, zoals gemeten door een afname van het vermogen van de patiënt om woorden te articuleren, en dit bij beide groepen patiënten van het begin tot het einde van de studie.

Bij patiënten die reldesemtiv kregen werd echter een tragere afname van de motorische controle van de spraak vastgesteld dan bij diegenen die placebo kregen.

“De huidige klinische maatstaven voor ALS zijn niet gevoelig voor kleine veranderingen en steunen op de subjectieve indrukken van diegene die de metingen uitvoert. Om deze uitdagingen aan te gaan, ontrolden we ons digitale biomerkerplatform om gegevens te verzamelen op granulair niveau en te komen tot objectieve, klinisch relevante metingen van veranderingen qua spraak voor de spraakstalen die werden verzameld”, zegt Shira Hahn, PhD, vicevoorzitter Analytica bij Aural Analytics, in een persbericht.

“De rijke gegevens die tijdens de studie werden verzameld vertoonden een significant verschil tussen de behandelde groep en de placebogroep”, zegt Hahn.

“Onze technologie is speciaal ontworpen om klinisch relevante veranderingen te capteren voor fysiologische subsystemen die vooral van belang zijn als het erop aankomt de efficiëntie van een samenstelling te valideren”, zegt Daniel Jones, medeoprichter en CEO van Aural Analytics. “Dit werk zet de impact in de verf die klinisch gevalideerde digitale biomerkertechnologie kan hebben op het beheer van klinisch onderzoek.”

 

Vertaling: Bart De Becker

Bron: ALS News Today

Share