Resultaten BrainStorm NurOwn studie fase 2a

NurOwn ® van BrainStorm toont een statistisch significant effect in ALS-patiënten

Fase 2a resultaten en nieuwe analyses gepresenteerd op het American Academy of Neurology

HACKENSACK, NJ en PETACH TIKVAH, Israël, /PRNewswire /--BrainStorm Cell Therapeutics Inc., een toonaangevende ontwikkelaar van volwassen stamcel technologieën voor neurodegeneratieve aandoeningen, presenteert resultaten van de fase 2a studie van NurOwn ® in amyotrofische laterale sclerose (ALS) via een postersessie vandaag tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van de American Academy of Neurology die plaatsvindt in Washington D.C. Na eerder onthulde topline resultaten, worden hier verdere gegevens en analyses voor de eerste keer gepresenteerd.

Bij de nieuwe resultaten is een stuksgewijs lineaire regressie-analyse van alle deelnemers die intrathecale (IT) toediening kregen in de fase 2a studie en de voorafgaande fase 1/2 studie. Zes maanden na de behandeling, was er een statistisch significante verbetering in de verwachte daling van de gedwongen vitale capaciteit (FVC), een daling van -5.1% per maand voor de behandeling naar -1.2% per maand na de behandeling (tweezijdige p = 0,036) en een bijna significante verbetering in het tempo van de daling van de ALS functionele score (ALSFRS-R), van -1.2 punten per maand voor de behandeling naar -0.6 punten per maand na de behandeling (tweezijdige p = 0.052).

Ook worden voor de eerste keer lokale positieve effecten van intramusculaire toediening gerapporteerd. 3D volumetrische analyse met MRI toonde een verbetering in het tempo van de daling van de spiermassa in de rechterarm, de plaats van toediening van NurOwn ®, één maand na de behandeling, in vergelijking met de linker arm. Elektromyografie heeft een trend tot stabilisatie van de samengestelde motor axon potentiaal in de rechter musculocutaneous zenuw aangetoond in vergelijking tot verslechtering waargenomen aan de linkerkant.

BrainStorm’s CEO Tony Fiorino, MD, PhD, reageerde als volgt "deze resultaten geven verdere validatie voor ons NurOwn ®-platform. In deze studie zien we een groot en klinisch zinvol voordeel na behandeling met NurOwn ®. Bovendien toonde onze analyse van deelnemers die IT kregen in onze twee voltooide proeven een statistisch significante verbetering in het tempo van de daling van de FVC- en een bijna significante verbetering in het tempo van de ALSFRS-R score afname, zes maanden na de behandeling, een opmerkelijke prestatie gegeven de kleine steekproefgrootte. Met onze VS-fase 2 studie waar nu meer dan de helft van de deelnemers is ingesloten en een multiple dosis studie die is gepland, is BrainStorm goed gepositioneerd om deze bevindingen in het komende jaar te bevestigen en uit te breiden."

Professor Dimitrios Karussis van het Hadassah Universitair Medisch Centrum, de hoofdonderzoeker van de studie, verklaarde, "We hebben in onze twee studies duidelijke aanwijzingen waargenomen dat één enkele intrathecale toediening van NurOwn ® klinisch zinvolle gunstige effecten in ALS-patiënten kan veroorzaken. In deze studies reageerde 88% van de deelnemers na 3 maanden follow-up en 73% van de mensen na zes maanden follow-up op de cellen, met een verbetering na de behandeling in de ALSFRS-R score of FVC- of beide. We wachten ongeduldig op de resultaten van de lopende en geplande studies die de veiligheid zullen bepalen alsook het werkzaamheidsprofiel van NurOwn ®, en we zijn vooral hoopvol gestemd dat de toediening van herhaalde doses, de omvang of de duur van de voordelen, of beide zal doen toenemen."

Voor volledige details van de studie en de resultaten, is een PDF-versie van de poster beschikbaar op onze website www.brainstorm-cell.com.

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: BrainStorm Cell Therapeutics

BrainStorm uit Israël zegt dat stamcel product voordelen oplevert voor ALS patiënten

TEL AVIV (Reuters) - Israëls BrainStorm Cell Therapeutics meldde dat een klinische studie in een gemiddeld stadium met volwassen stamcellen voor behandeling een "statistisch significant" effect vertoonde in patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS).

Volgens de ALS Association worden elk jaar 5.600 mensen in de Verenigde Staten gediagnosticeerd met de neurodegeneratieve ziekte, die de Britse natuurkundige Stephen Hawking zwaar gehandicapt heeft.

Nieuwe gegevens op dinsdag gepresenteerd op de jaarlijkse vergadering van de American Academy of Neurology tonen dat er zes maand na de éénmalige toediening van de stamcel behandeling genaamd NurOwn een statistisch significante verbetering was in het tempo van de achteruitgang van de forced vitale longcapaciteit, die de hoeveelheid lucht die een persoon kan uitblazen uit de longen, meet.

Er was ook een verbetering in het tempo van de daling van de ALS functionele score die 12 verschillende functies test.

Bovendien vertoonden patiënten die NurOwn via een intramusculaire injectie kregen, een verbetering in het tempo van de daling van de spiermassa in de rechterarm, de plaats van NurOwn toediening in vergelijking met de linker arm.

"Gezien de aard van ALS en het ontbreken van effectieve therapieën, zou een behandeling die zelfs maar een beetje de progressie zou vertragen worden toegejuicht door patiënten en artsen," zei Dimitrios Karussis van het Hadassah Universitair Medisch centrum, de hoofdonderzoeker van de studie.

In oktober heeft de Amerikaanse Food and Drug Administration NurOwn een "fast-track"-product toekenning gegeven voor de behandeling van ALS.

BrainStorm, die ook klinische proeven aan het uitvoeren is in 3 centra in de Verenigde Staten, is van plan om in de komende maanden naar een volgende studie over te gaan om te zien of de resultaten met herhaalde doses kunnen worden versterkt.

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: Reuters

BrainStorm finale analyse van fase 2a ALS-studie - Klik hier