Resultaten van Cytokinetics voorgesteld op het Internationaal Symposium over ALS/MND

Enquêteresultaten onthullen de perspectieven van ALS-patiënten en –mantelzorgers op ziektelast, behandeling en deelname aan klinische onderzoeken

Amy Laverdiere, directeur Planning van Nieuwe Producten & Businessanalyse van Cytokinetics, stelde nieuwe resultaten voor van IMPACT ALS, een cross-sectionele, zelf in te vullen, online enquête van ALS-patiënten en –mantelzorgers in de Verenigde Staten, die is ontworpen om kwantitatieve en kwalitatieve informatie te verzamelen over perspectieven op ziektelast, functionele resultaten, standpunten over de behandeling en deelname aan klinische onderzoeken. De enquête werd ontwikkeld op basis van samenwerkingsinput van de ALS Association, regulerende en methodologische experten, toonaangevende denkers op het vlak van klinische aspecten van ALS, een ALS-patiënt, een mantelzorger, en vertegenwoordigers van de industriepartners, met financiële steun van Biogen, Inc., Ionis Pharmaceuticals, Inc., en Cytokinetics. De preliminaire resultaten werden in 2017 voorgesteld op het 28ste Internationale Symposium over ALS/MND. Er waren 1.534 deelnemers, van wie 813 ALS-patiënten, 74 mensen die ALS-patiënten bijstaan en 647 mantelzorgers, die elk vanuit hun eigen perspectief reageerden. De enquêteresultaten onthulden dat bijna elke ALS-patiënt in de voorafgaande twee weken last had van ten minste één symptoom, waaronder spiergerelateerde symptomen, evenwichtsproblemen, spraakmoeilijkheden en ademnood. Bij responders die hun voorkeur moesten uitspreken over resultaten van een nieuwe behandeling, was het stopzetten van de ziektevoortgang het vaakst gekozen item (48%). Meer specifiek verkozen de responders verbeteringen qua ademhalingsfunctie (86%), spierzwakte (70%) en mobiliteit (67%). Een meerderheid van ALS-patiënten nam deel aan een klinisch onderzoek als hen dat werd aangeboden (71%), en de belangrijkste reden om deel te nemen was dat men zo kon bijdragen aan een goede zaak. Bij de 29% die niet deelnamen aan een onderzoek, was de voornaamste reden dat ze niet aan de voorwaarden voldeden. Van de 383 mantelzorgers had 65% milde of zeer ernstige gezondheidsklachten vergeleken met de periode voor ze de zorg voor een ALS-patiënt op zich namen ALS, en 94% rapporteerde gemiddelde, hoge of maximale stressniveaus in de twee voorafgaande weken. Deze resultaten kunnen van nut zijn voor geneesmiddelenontwikkeling op terreinen met de grootste patiëntenlast en de grootste onbevredigde behoeften, de besluitvorming van het FDA en gezondheidsverzekeraars en andere beleidsproblemen. Momenteel wordt een gelijkaardige Europese enquête ontwikkeld. Ook zij moet de patiëntenervaring karakteriseren en een leidraad vormen voor globale ALS-geneesmiddelenontwikkeling.

Vertaling: Bart De Becker

Bron: Cytokinetics