Présentation de Cytokinetics au Symposium International sur la SLA/MND

Les résultats du sondage révèlent les perceptions  des patients SLA et des soignant du fardeau de la maladie, de son traitement et de la participation au processus cliniques

Amy Laverdiere, directeur de la division planification des produits nouveaux & business analyse à Cytokinetics, a présenté les résultats d’IMPACT ALS, une enquête transversale en ligne d’auto-évaluation, près de patients SLA et de soignants aux États-Unis, conçue pour collecter des informations quantitatives et qualitatives concernant la perception du fardeau de la maladie, des résultats fonctionnels, du traitement et de la participation au processus cliniques. L’enquête a été élaborée avec la collaboration de l’ALS Association, de spécialistes en méthodologie et en réglementation, de leaders d’opinion clinique SLA, d’un patient SLA, d’aidants et de représentants de partenaires de l’industrie, avec le soutien financier de Biogen, Inc., Ionis Pharmaceuticals, Inc. et de Cytokinetics. Des résultats préliminaires avaient déjà été présentés en 2017 au 28° Colloque International SLA/MND. 1 534 personnes, y compris 813 patients SLA, 74 aidants et 647 soignants de patients SLA y ont donné leur propre point de vue. Les résultats du sondage montrent que, dans les deux semaines précédentes, presque chaque patient SLA avait souffert d’au moins un des symptômes, dont des symptômes musculaires, des problèmes d’équilibre, des problèmes d’élocution et d’essoufflement. Parmi les répondants qui ont indiqué quels résultats seraient préférés pour un nouveau traitement, stopper la progression de la maladie a été l’élément le plus couramment choisi (48 %), avec, plus spécifiquement, une préférence pour des améliorations dans la fonction respiratoire (86 %), la faiblesse musculaire (70 %) et la mobilité (67 %). Une majorité des patients SLA ont participé à un essai clinique (71 %) lorsque cela leur était proposé, et la raison la plus importante invoquée était de contribuer au plus grand bien commun. Parmi les 29 % qui n’avaient pas participé à un essai, la raison la plus évoquée était la non-qualification. Chez les 383 aidants et soignants, 65 % jugeaient leur santé un peu ou beaucoup dégradée par rapport à avant le commencement de soins au patient SLA, et 94 % ont déclaré des niveaux de stress moyen, haut ou maximal durant les deux semaines précédentes. Ces résultats peuvent être utiles pour les développeurs de médicaments dans les domaines du plus grand fardeau des patients et des besoins insatisfaits les plus importants, les assureurs des soins de santé, la FDA (US Food and Drug Administration) et d’autres décideurs politiques. Une enquête européenne similaire est actuellement en développement pour caractériser l’expérience des patients et informer sur le développement global des médicaments SLA.

Traduction : Fabien

Source : Cytokinetics