SOD1-eiwitaggregatie vertraagt de ALS-progressie in muismodellen

Dit is de eerste studie die niet alleen de neuroprotectieve rol van SOD1-eiwitaggregaten aantoont, maar ook de toxische rol van oplosbare verkeerd gevouwen eiwitten in het SOD1-muismodel. Deze resultaten geven een nieuwe dimensie aan het ALS-onderzoek en de ontwikkeling van geneesmiddelen.

Na bijna vijf jaar onderzoek door het ALS Therapy Development Institute (ALS TDI) team, publiceerde ALS TDI deze maand belangrijke bevindingen in Scientific Reports van de Nature Publishing Group. [1] Het artikel introduceert de mogelijkheid dat geaggregeerde clusters van SOD1-eiwitten, waarvan eerder werd gedacht dat ze ALS mede veroorzaakten, het centrale zenuwstelsel (CZS) net beschermen tegen de progressie van ALS. De bevindingen suggereren vervolgens dat oplosbare verkeerd gevouwen SOD1-eiwitten mogelijk de mutante SOD1-gemedieerde familiale ALS veroorzaken.

De ALS TDI-studie is de eerste die de neuroprotectieve rol van SOD1-eiwitaggregaten aantoont alsook de toxische rol van oplosbare verkeerd gevouwen eiwitten in het SOD1-muismodel, wat belangrijke inzichten biedt in ALS-onderzoek en geneesmiddelenontwikkeling.

"De bevindingen waren verrassend", zegt Dr. Fernando Vieira, Chief Scientific Officer bij ALS TDI. “Heel wat mensen hebben hier erg hard aan gewerkt." Cindy Gill bedacht nieuwe testen en testmethoden waarmee SOD1-verzamelde hoeveelheden konden worden vergeleken, James Phelan bracht ontelbare uren door met het uitvoeren van hersen / ruggemerg dissecties en het meten van monsters, Neurimmune deelde testen en antilichamen voor de studie, en het ALS TDI in vivo team werkte onvermoeibaar om de neurologische score en ziekteprogressie van elk muismodel doorheen de jaren te beoordelen. Het onderzoek werd mogelijk gemaakt door deze bijdragen en de samenwerking van het gehele ALS TDI-team.

Vertaling: Coralie Schuermans

Bron: ALS TDI