Stop ultomiris CHAMPION

23-08-2021

Beste ALS-gemeenschap,

Vandaag delen we het teleurstellende nieuws dat we de moeilijke beslissing hebben genomen om de CHAMPION-ALS Fase III studie stop te zetten, gebaseerd op de aanbeveling van de Onafhankelijke Data Monitoring Commissie (IDMC), na hun beoordeling van de gegevens van de vooraf-geplande tussentijdse analyse. Het IDMC heeft aanbevolen om de studie stop te zetten wegens gebrek aan doeltreffendheid. Voor meer informatie, zie het persbericht hier.

Wij zijn teleurgesteld door deze uitkomst en wat dit betekent voor patiënten met deze verwoestende ziekte en uw families.

Wij willen de ganse ALS-gemeenschap oprecht bedanken, evenals de onderzoekers en zorgverleners die hun tijd en expertise aan deze studie hebben gewijd. Vanaf het begin van de ontwikkeling van het protocol, hebben we samengewerkt met de gemeenschap om de CHAMPION-ALS studie te ontwerpen met een directe fase III aanpak om een sneller ontwikkelingstraject mogelijk te maken dat zo snel mogelijk leidt tot robuuste wetenschappelijke antwoorden, gezien de grote en dringende behoefte aan behandeling. 

Patiënten die deelnemen aan deze globale studie zullen de studiemedicatie stopzetten en alle nodige opvolgingsevaluaties voltooien. De gegevens van de studie zullen aan de onderzoekers worden verstrekt om toekomstige wetenschappelijke inspanningen te onderbouwen. Er werden geen nieuwe veiligheidsbevindingen vastgesteld en de gegevens waren consistent met het vastgestelde veiligheidsprofiel van Ultomiris (ravulizumab).

We blijven vertrouwen in het potentieel van C5 als doelwit voor complement-gedreven ziekten en blijven ons volledig inzetten om de gemeenschap van zeldzame ziekten te dienen.  

Dank u voor uw steun en inzicht in dit programma. Het is met onze oprechte bewondering en waardering dat we al diegenen bedanken die zich vrijwillig hebben opgegeven om deel te nemen aan deze studie.

 

Bron: patient advocacy mailbox Alexion

Share