TUDCA studie
TUDCA studie (“Safety and efficacy of tauroursodeoxycholic acid (TUDCA) as add-on treatment in patients affected by amyotrophic lateral sclerosis (ALS)”), ondersteund door een Horizon 2020 project.
Deze fase 3 studie heeft als doel het effect van taurodeoxycholzuur (TUDCA) na te gaan op de ziekteprogressie bij patiënten met ALS. TUDCA is een galzuur met neuroprotectieve effecten op motorische zenuwcellen. TUDCA wordt na inname, opgenomen in de bloedbaan, maar kan ook de hersenen bereiken omdat het door de bloedhersenbarrière kan. TUDCA heeft weinig nevenwerkingen. In een kleine fase 2 studie leek er een effect van dit medicament op de functionele achteruitgang (gemeten via de ALSFRS-R) van ALS patiënten te zijn. Daarom wordt gehoopt dat er in deze studie een gunstig effect op de ziekteprogressie zal aangetoond kunnen worden.
In de studie zal een dosis van 2 x 1000 mg per dag vergeleken worden met placebo, met een verhouding van 1:1. Patiënten zullen voor 18 maanden opgevolgd worden. Om te kunnen deelnemen, mag de ziekte nog niet te vergevorderd zijn: patiënten mogen maximaal 18 maanden ziek zijn, de slikfunctie moet normaal zijn en de longfunctie (FVC) moet ≥ 70% zijn. De studie vindt plaats in meer dan 20 centra in Europa. Er zullen ongeveer 440 patiënten gevraagd worden om deel te nemen. In België neemt UZ Leuven deel aan deze studie.
Gedetailleerde informatie en de lijst van in- en exclusiecriteria is te vinden op:
clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03800524
en meer informatie over het project op:
www.tudca.eu/
