Perscommuniqué: Treeway kondigt veelbelovende gegevens aan van een fase I klinisch onderzoek van het prioritaire programma TW001 voor ALS

05-06-2018

–Een studie suggereert dat een nieuwe orale formulering van edavarone de biobeschikbaarheid verbetert en tegelijk verdraagbaar blijft–

Rotterdam, Nederland, 29 mei 2018 – Treeway, een biotechonderneming die therapieën ontwikkelt tegen amyotrofische laterale sclerose (ALS), kondigde vandaag de afronding aan van haar fase I-onderzoek van het prioritaire programma TW001, een orale formulering van edaravone. De studie vergeleek de biobeschikbaarheid van TW001 in de nieuwe marktformulering met Radicava, een door het FDA goedgekeurde, intraveneuze formulering van edaravone die werd geïndiceerd voor de behandeling van ALS. De studie wijst op verhoogde biobeschikbaarheid van TW001 in een behandeling met één dosis, terwijl er geen gevaar was voor de groep subjecten. Dit impliceert het potentieel van de nieuwe formulering om de behandelingsstrategieën voor ALS-patiënten te verbeteren. Op basis van deze resultaten heeft Treeway een programma voor meerdere doses opgestart en voorbereidingen getroffen voor een cruciale fase 3-studie. Edaravone is een neuroprotectief agens dat zorgt voor de reductie van oxidatieve stress, die in sleutelrol speelt bij neuronale dood bij ALS.

"De missie van Treeway bestaat erin nieuwe behandelingsroutes te identificeren voor ALS-patiënten en we geloven dat deze studie uitwijst dat een orale formulering van edavarone patiënten een betere levenskwaliteit kan bieden via een eenvoudiger en meer efficiënte toedieningsweg", zegt Ronald van der Geest, Chief Development Officer van Treeway. "Gezien de aard van dit programma en op basis van de positieve resultaten van deze vergelijkende studie kunnen we een cruciale fase 3-studie opstarten om TW001 snel bij de patiënten te brengen."

Het gerandomiseerde, vergelijkende crossoveronderzoek op biobeschikbaarheid testte één enkele orale dosis van 140 mg TW001, die werd vergeleken met een 1 uur durende intraveneuze infusie van 60 mg edaravone, bij 18 gezonde subjecten. In deze studie bleek de biobeschikbaarheid van de nieuwe orale formulering groter dan die van de intraveneuze infusie van Radicava. Binnen de groep subjecten van de studie werd de behandeling goed verdragen en de veiligheid kwam in de loop van de studie niet in het gedrang. Bovendien suggereren ook lopende formuleringsstudies dat de formulering stabiel is.

Merit Cudkowicz, MD, hoofd van de Neurology Service en directeur van de ALS Clinic aan het Massachusetts General Hospital, is één van de belangrijkste adviseurs van de onderneming en zegt het volgende:

"De resultaten van deze fase I-studie zijn een veelbelovend teken voor ALS-patiënten, omdat er dringend nood is aan meer en betere patiëntvriendelijke behandelingen voor hun ziekte. Ik beschouw deze studie als een mijlpaal voor de ontwikkeling van TW001 voor ALS en ik kijk ernaar uit de wetenschappelijke en klinische vooruitgang van de onderneming te blijven ondersteunen."

 

Vertaling: Bart De Becker

Bron: Treeway

Share