Treeway maakt positieve data bekend van twee Klinische Phase I studies met ALS medicijn TW001

Succesvolle fase I studies vormen stevige basis voor klinische fase II/III studie in ALS patiënten

Rotterdam, 11 december 2015 – Treeway, een biotechonderneming die medicijnen ontwikkelt tegen de ernstige en zeldzame neuro-­‐degeneratieve aandoening amyotrofische laterale sclerose (ALS), maakt bekend twee klinische fase I studies met haar leidend kandidaat-medicijn TW001 succesvol te hebben afgerond. TW001 is een nieuwe patiëntvriendelijke orale formulering van edaravone dat in Japan is goedgekeurd als behandeling tegen hersenbloedingen en ALS. Treeway is opgericht door twee Nederlandse ALS-patiënten en wil het tempo van ALS-onderzoek versnellen door samenwerking met academische- en onderzoekscentra wereldwijd.

In de fase I studies werd TW001 enkel- en meervoudig toegediend en gekeken naar de veiligheid en opname karakteristieken in zowel gezonde vrijwilligers als ALS-patiënten. De uitkomsten van deze twee studies waren zeer positief: TW001 werd goed verdragen en was veilig en de opname karakteristieken van de stof in het lichaam waren ook volgens verwachting. Op basis van deze onderzoeksdata richt de onderneming zich nu op de start van een klinische fase II/III studie met ALS patiënten in 2016 op basis waarvan Treeway goedkeuring hoopt te krijgen voor snelle toelating op de markt. Treeway heeft voor TW001 in ALS reeds de weesgeneesmiddelen status van zowel de Amerikaanse FDA als de Europese EMA.

Inez de Greef, CEO van Treeway zegt in over de onderzoeksdata:

“De positieve resultaten van ons fase I programma zijn een belangrijke mijlpaal in de ontwikkeling van TW001 voor ALS. Deze uitkomst is niet alleen voor onze onderneming een belangwekkende prestatie, maar biedt vooral voor patiënten uitzicht op een meer patiëntvriendelijke behandeling van ALS.”

TW001

TW001 is Treeway’s meest ver gevorderde kandidaat-medicijn en betreft de orale formulering van edaravone. Edaravone is een antioxidant die zich richt op het tegengaan van oxidatieve stress, een proces dat een rol speelt bij ALS. Intraveneus toegediende edaravone heeft in eerdere Japanse klinische onderzoeken aangetoond de progressie van ALS bij patiënten te vertragen. Treeway heeft een orale formulering (TW001) ontwikkeld om eventuele problemen bij intraveneuze toediening te kunnen vermijden. Het nieuw geformuleerde medicijn maakt langdurig dagelijks gebruik mogelijk en de orale toedieningsmethode is patiëntvriendelijk.

Momenteel wordt edaravone in Japan op de markt gebracht door Mitsubishi Tanabe in een intraveneuze formulering (Radicut®) voor de indicaties hersenbloeding (beroerte) en ALS. De intraveneuze formulering van edaravone wordt toegediend aan ALS-patiënten via een uur durend infuus in het ziekenhuis.

Bron: Treeway